Η τρίτη ένδειξη της Novartis Kymriah μπαίνει σε έλεγχο στις ΗΠΑ και την Ευρώπη

Η Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αποδέχθηκαν αντίστοιχα την αίτηση άδειας χρήσης συμπληρωματικού βιολογικού προϊόντος (sBLA) και τις αλλαγές Κλάσης ΙΙ για τη θεραπεία με κύτταρα CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ωοθυλακικό λέμφωμα (r/r FL) που έχουν λάβει προηγουμένως τουλάχιστον 2 θεραπείες. Ο FDA έχει παραχωρήσει επανεξέταση προτεραιότητας στο sBLA.

Προηγουμένως, η FDA είχε χορηγήσει στην Kymriah την ονομασία Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) για τη θεραπεία της r/r FL. η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε στην Kymriah την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου (ODD) για τη θεραπεία της FL. Εάν εγκριθεί, το Kymriah θα παρέχει μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με r/r FL. Ταυτόχρονα, το r/r FL θα γίνει επίσης η τρίτη ένδειξη του Kymriah' για κακοήθειες των Β κυττάρων.

Το Kymriah είναι μια κατευθυνόμενη από CD19 γενετικά τροποποιημένη θεραπεία αυτόλογων Τ-κυττάρων ανοσοκυττάρων. Σε αντίθεση με τις συμβατικές μικρομοριακές ή βιολογικές θεραπείες, η θεραπεία με κύτταρα CAR-T είναι ένα προϊόν θεραπείας ζωντανών Τ κυττάρων. Η αρχή του Kymriah είναι να τροποποιεί γενετικά τα Τ κύτταρα του ασθενούς για να εκφράζει έναν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR) που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει το αντιγόνο CD19, το οποίο είναι μια αντιγονική πρωτεΐνη που εκφράζεται στην επιφάνεια μιας ποικιλίας κυττάρων όγκου του αίματος, συμπεριλαμβανομένων των Β κυττάρων λεμφώματος και κύτταρα λευχαιμίας.

Το Kymriah είναι η πρώτη θεραπεία με κύτταρα CAR-T που έχει εγκριθεί από τον FDA των ΗΠΑ. Αυτή τη στιγμή κυκλοφορεί σε 30 χώρες και διαθέτει περισσότερα από 345 πιστοποιημένα κέντρα θεραπείας. Το Kymriah είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να ενισχύσει το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς' για την καταπολέμηση του καρκίνου. Επί του παρόντος, οι εγκεκριμένες ενδείξεις του Kymriah' περιλαμβάνουν: (1) θεραπεία υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (r/r ALL) παιδιών και νεαρών ενηλίκων (ηλικίας έως 25 ετών). (2) θεραπεία υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας (r/r ALL) Ενήλικες ασθενείς με διάχυτο λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων (r/r DLBCL).

Αυτή η νέα εφαρμογή ένδειξης βασίζεται στα θετικά δεδομένα της βασικής δοκιμής ELARA Φάσης 2. Αυτή είναι μια δοκιμή Φάσης 2 ανοιχτής ετικέτας με ένα μόνο σκέλος, πολλαπλών κέντρων, που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Kymriah στη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με R/R FL. Τα δεδομένα δείχνουν ότι η μελέτη παρατήρησε ένα ισχυρό ποσοστό ανταπόκρισης σε r/r ασθενείς με FL που είχαν λάβει προηγουμένως πολλαπλές θεραπείες (διάμεσος: 4 [εύρος: 2-13]): ποσοστό πλήρους ανταπόκρισης (CR) 66%, η συνολική ανταπόκριση το ποσοστό (ORR) έφτασε το 86%. Η ασφάλεια είναι πολύ σημαντική. Τις πρώτες 8 εβδομάδες μετά την έγχυση, κανένας ασθενής δεν είχε σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης βαθμού 3 ή υψηλότερου σχετιζόμενου με το Kymriah (CRS). Τα δεδομένα της δοκιμής ανακοινώθηκαν νωρίτερα φέτος στην ετήσια εικονική συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) για το 2021.

Ο Jeff Legos, Executive Vice President και Global Head of Oncology and Hematology Development, Novartis, δήλωσε: «Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο στην αποστολή μας να παρέχουμε το Kymriah σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό ωοθυλακικό λέμφωμα. Η απόκτηση πιστοποιητικού ορφανού φαρμάκου από την EC και την ανασκόπηση προτεραιότητας του FDA υπογραμμίζει τις σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες και τον επείγοντα χαρακτήρα σε αυτούς τους ασθενείς. Το Kymriah έχει επιδείξει εντυπωσιακά αποτελέσματα στη δοκιμή ELARA και ελπίζουμε ότι μπορούμε να παρέχουμε μια μοναδική και δυνητικά τελική θεραπεία Ελαχιστοποιήστε το βάρος."