Ο αναστολέας HIF-PH της Otsuka Pharmaceutical vadadustat υπέβαλε αίτηση για εισαγωγή στην ΕΕ!

Η ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία Otsuka Pharma ανακοίνωσε πρόσφατα ότι υπέβαλε αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για το vadadustat, έναν από του στόματος επαγόμενο από την υποξία αναστολέα του παράγοντα prolyl hydroxylase (HIF-PH), που χρησιμοποιείται σε ενήλικες ασθενείς για τη θεραπεία Αναιμία που σχετίζεται με χρόνια νεφρική νόσο (ΧΝΝ). Στην Ευρώπη, το vadadustat αναπτύχθηκε στο πλαίσιο συμφωνίας συνεργασίας και αδειοδότησης μεταξύ της Otsuka Pharmaceutical και της Akebia Therapeutics. Εκτός από την Ευρώπη, τα δύο μέρη συνεργάζονται επίσης για την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του vadadustat στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Κίνα, τη Ρωσία, τον Καναδά, την Αυστραλία, τη Μέση Ανατολή και ορισμένες άλλες περιοχές.

Η αναιμία είναι η πιο συχνή επιπλοκή σε ασθενείς με ΧΝΝ και εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, θα επηρεάσει την ποιότητα ζωής των ασθενών. Τον Ιούνιο του 2020, το vadadustat εγκρίθηκε στην Ιαπωνία και πωλήθηκε με την εμπορική ονομασία Vafseo για τη θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με ΧΝΝ σε ενήλικες ασθενείς που εξαρτώνται από αιμοκάθαρση (DD-CKD) και μη εξαρτώμενοι από αιμοκάθαρση (NDD-CKD). Τον Μάρτιο του 2021, η Akebia υπέβαλε μια νέα αίτηση φαρμάκου (NDA) για την ίδια ένδειξη στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).

Χημική δομή Vadadustat

Αναιμία είναι όταν ένα άτομο δεν έχει αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια ώστε να παρέχει αρκετό οξυγόνο στους ιστούς του σώματος. Εμφανίζεται συνήθως σε ασθενείς με ΧΝΝ επειδή τα νεφρά τους δεν μπορούν να παράγουν αρκετή ερυθροποιητίνη (EPO), μια ορμόνη που βοηθά στη ρύθμιση της παραγωγής ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η αναιμία που προκαλείται από ΧΝΝ μπορεί να έχει βαθιά επίδραση στην ποιότητα ζωής ενός ατόμου, καθώς μπορεί να προκαλέσει κόπωση, ζάλη, δύσπνοια και γνωστική εξασθένηση. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, η αναιμία μπορεί να οδηγήσει σε επιδείνωση της υγείας και σχετίζεται με αυξημένη νοσηρότητα και θνησιμότητα σε ασθενείς με ΧΝΝ.

Το Vadadustat είναι ένας από του στόματος επαγόμενος από την υποξία αναστολέας του παράγοντα προλυλ υδροξυλάσης (HIF-PH) που έχει σχεδιαστεί για να προσομοιώνει τις φυσιολογικές επιδράσεις του υψομέτρου στην παροχή οξυγόνου. Σε μεγαλύτερα υψόμετρα, το σώμα ανταποκρίνεται στην υποξία σταθεροποιώντας τον επαγόμενο από την υποξία παράγοντα (HIF), που οδηγεί σε αυξημένη παραγωγή ενδογενούς EPO, διεγείροντας την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και βελτιώνοντας την παροχή οξυγόνου στους ιστούς. Το vadadustat ολοκλήρωσε το παγκόσμιο έργο κλινικής ανάπτυξης Φάσης 3 για τη θεραπεία της αναιμίας που προκαλείται από ΧΝΝ.

Τον Αύγουστο του τρέχοντος έτους, ο αναστολέας HIF-PH Evrenzo (roxadustat) από την Astellas/Fabojin εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της ΧΝΝ σε ενήλικες ασθενείς Σχετική αναιμία, συμπεριλαμβανομένων των μη εξαρτημένων από αιμοκάθαρση (NDD-CKD) και των εξαρτημένων από αιμοκάθαρση ασθενών (DD-CKD).

Αξίζει να αναφερθεί ότι το Evrenzo είναι ο πρώτος από του στόματος αναστολέας HIF-PH που έχει εγκριθεί στην Ευρώπη για τη θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με ΧΝΝ, ανεξάρτητα από την κατάσταση αιμοκάθαρσης του ασθενούς'.

Το Roxadustat ανακαλύφθηκε από την Fabojin, αναπτύχθηκε στην Ιαπωνία και την Ευρωπαϊκή Ένωση σε συνεργασία με την Astellas και αναπτύχθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Κίνα και άλλες αγορές σε συνεργασία με την AstraZeneca. Τον Δεκέμβριο του 2018,roxadustatήταν η πρώτη που εγκρίθηκε στην Κίνα για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που εξαρτάται από την αιμοκάθαρση (DD-CKD). Τον Αύγουστο του 2019, το φάρμακο εγκρίθηκε για μια νέα ένδειξη στην Κίνα για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που δεν εξαρτάται από την αιμοκάθαρση (NDD-CKD). Ως το πρώτο καινοτόμο φάρμακο παγκοσμίως', το roxadustat είναι το πρώτο στην Κίνα που υλοποιεί την πλήρη εφαρμογή ασθενών με αιμοκάθαρση και μη αιμοκάθαρσης με αναιμία χρόνιας νεφρικής νόσου, φέρνοντας μια νέα ανακάλυψη στη θεραπεία της χρόνιας νεφρικής νόσου στην Κίνα.