Ο αγωνιστής του περιφερειακού υποδοχέα οπιοειδών κ Korsuva λαμβάνει κριτική προτεραιότητας από το FDA των ΗΠΑ!

Η Cara Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που εστιάζει στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση νέων χημικών ουσιών με στόχο την ανακούφιση του κνησμού στοχεύοντας επιλεκτικά στους περιφερειακούς υποδοχείς οπιοειδών κάππα (KOR). Πρόσφατα, η εταιρεία και ο συνεργάτης της Vifor Pharma ανακοίνωσαν από κοινού ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχτεί την Εφαρμογή Νέου Φαρμάκου (NDA) για την ένεση Korsuva (CR845, difelikefalin) και έχει δώσει κριτική προτεραιότητας, το φάρμακο για τη θεραπεία της αιμοκάθαρσης Ο ασθενής' μέτριας έως σοβαρής φαγούρας

Εάν εγκριθεί, το Korsuva θα είναι η πρώτη θεραπεία για τη θεραπεία μέτριας έως σοβαρής φαγούρας σε ασθενείς με αιμοκάθαρση. Προηγουμένως, η FDA είχε χορηγήσει στην Korsuva έναν πρωτοποριακό χαρακτηρισμό φαρμάκων (BTD) για τη θεραπεία αυτής της ένδειξης. Το FDA έχει ορίσει το&«; Συνταγογραφούμενα ναρκωτικά Fee Act GG». (PDUFA) ημερομηνία στόχευσης στις 23 Αυγούστου 2021. Η FDA δήλωσε ότι προς το παρόν δεν σκοπεύει να συγκαλέσει συμβουλευτική επιτροπή για να συζητήσει την αίτηση.

Ο χρόνιος κνησμός που σχετίζεται με τη νεφρική νόσο (CKD-aP) είναι μια ασθένεια που εμφανίζεται σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Πολλοί ασθενείς με αιμοκάθαρση (60-70%) θα παρουσιάσουν κνησμό και το 30-40% των περιπτώσεων αναφέρονται ως μέτριες ή σοβαρές.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Korsuva είναι το difelikefalin, το οποίο είναι ένας αγωνιστής KOR πρώτης κατηγορίας που δρα στο ανθρώπινο περιφερικό νευρικό σύστημα και σε ορισμένα ανοσοκύτταρα.

Η χημική δομή του difelikefalin (πηγή εικόνας: medkoo.com)

Το Korsuva NDA βασίζεται σε θετικά δεδομένα από δύο βασικές κλινικές δοκιμές Φάσης 3, συμπεριλαμβανομένης της δοκιμής KALM-1 και της παγκόσμιας δοκιμής KALM-2 που διεξήχθη στις Ηνωμένες Πολιτείες, καθώς και υποστηρικτικών δεδομένων από επιπλέον 32 κλινικές μελέτες. Σε κλινικές δοκιμές φάσης 3, ασθενείς με αιμοκάθαρση με μέτρια έως σοβαρή CKD-aP, μετά τη λήψη της ένεσης Korsuva, παρουσίασαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην ένταση του κνησμού και των δεικτών ποιότητας ζωής.

Ο Δρ Derek Chalmers, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Cara Therapeutics, δήλωσε:&«Το FDA δέχτηκε το NDA για ενέσεις Korsuva και έδωσε κριτική προτεραιότητας. Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς της Φροντίδας και της αιμοκάθαρσης με δυσάρεστο κνησμό. Η Korsuva έχει τη δυνατότητα να αλλάξει από την ουσιαστική αλλαγή του μοντέλου θεραπείας για αυτήν την σοβαρή ανεκπλήρωτη ανάγκη. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με το FDA κατά τη διαδικασία ελέγχου και, μαζί με τον επιχειρηματικό μας εταίρο, Vifor Pharma, θα συνεχίσουμε να επικεντρωνόμαστε στην προετοιμασία για την έναρξη της ένεσης Korsuva στις Ηνωμένες Πολιτείες."

Ο κνησμός που σχετίζεται με χρόνια νεφρική νόσο (CKD-aP) είναι ένας πυρίμαχος κνησμός ολόκληρου του σώματος, ο οποίος εμφανίζεται συχνά και έντονα σε ασθενείς με χρόνια νεφρική νόσο που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Έχει αναφερθεί κνησμός σε ασθενείς με στάδιο III-V CKD χωρίς αιμοκάθαρση. Ολοκληρωμένες, διαμήκεις και πολυεθνικές μελέτες εκτιμούν ότι ο σταθμισμένος επιπολασμός της CKD-aP σε ασθενείς με νεφρική νόσο τελικού σταδίου (ESRD) είναι περίπου 40% και περίπου το 25% των ασθενών αναφέρουν σοβαρό κνησμό.

Οι περισσότεροι ασθενείς με αιμοκάθαρση (περίπου 60% έως 70%) αναφέρουν κνησμό, εκ των οποίων 30% έως 40% αναφέρουν μέτρια ή σοβαρή κνησμό. Τα πιο πρόσφατα δεδομένα από τη Μελέτη Εθνικού Μητρώου ITCH (ITCH National Registry Study) δείχνουν ότι μεταξύ των ασθενών με κνησμό, περίπου το 59% των ασθενών θα έχουν συμπτώματα κάθε μέρα ή σχεδόν κάθε μέρα για περισσότερο από ένα έτος. Λόγω της σχέσης του με το CKD / ESRD, οι περισσότεροι ασθενείς θα έχουν συμπτώματα που διαρκούν μήνες ή χρόνια και τα τρέχοντα αντιφθριτικά φάρμακα, όπως τα αντιισταμινικά και τα κορτικοστεροειδή, δεν μπορούν να παρέχουν συνεπή και επαρκή ανακούφιση. Μέτρια έως σοβαρή χρόνια κνησμός έχει αποδειχθεί επανειλημμένα ότι μειώνει άμεσα την ποιότητα ζωής, προκαλεί συμπτώματα που επηρεάζουν την ποιότητα ζωής (όπως κακή ποιότητα ύπνου) και σχετίζονται με κατάθλιψη. Το CKD-aP είναι επίσης ανεξάρτητος προγνωστικός δείκτης θνησιμότητας σε ασθενείς με αιμοκάθαρση, ο οποίος σχετίζεται κυρίως με τον αυξημένο κίνδυνο φλεγμονής και λοίμωξης.