Pfizer μία φορά την εβδομάδα μακράς δράσης φάρμακο somatrogon εισέρχεται αναθεώρηση στις Ηνωμένες Πολιτείες!

Pfizer (Pfizer) και OPKO Υγείας ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί μια αίτηση άδειας βιολογικών προϊόντων (BLA) για σωματτρόγκον, μια μακράς δράσης ανθρώπινη αυξητική ορμόνη (hGH), η οποία χορηγείται εβδομαδιαία Μία φορά, χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης (GHD). Η FDA έχει ορίσει την ημερομηνία-στόχο για τα τέλη χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) ως τον Οκτώβριο του 2021.

Παιδική ηλικία GHD είναι μια σοβαρή και σπάνια ασθένεια που προκαλείται από ανεπαρκή αυξητική ορμόνη που εκκρίνεται από την υπόφυση. Τα παιδιά με GHD δεν είναι μόνο μικρή σε ανάστημα, αλλά έχουν επίσης μεταβολικές ανωμαλίες, ψυχοκοινωνικές προκλήσεις, γνωστικά ελλείμματα, και κακή ποιότητα ζωής. Για δεκαετίες, το πρότυπο της φροντίδας για GHD έχει μια υποδόρια ένεση της ανθρώπινης αυξητικής ορμόνης (hGH) μία φορά την ημέρα για τη βελτίωση της ανάπτυξης και μεταβολικές επιδράσεις. Για τους φροντιστές και τους ασθενείς, το βάρος της θεραπείας των καθημερινών ενέσεων είναι υψηλό, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε κακή συμμόρφωση και να μειώσει τη συνολική επίδραση της θεραπείας.

Somatrogon είναι μια νέα μοριακή οντότητα που περιέχει τη φυσική ακολουθία της ανθρώπινης αυξητικής ορμόνης, και περιέχει ένα αντίγραφο στο N-terminus και 2 αντίγραφα στο C-terminus του ανθρώπου χοριακή γοναδοτροπίνη (hCG) β αλυσίδα C-τελικό πεπτίδιο (CTP), CTP Μπορεί να παρατείνει το χρόνο ημίσειας ζωής του μορίου. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, το somatrogon έχει λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου (ODD) για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με GHD. Τα αποτελέσματα της έρευνας μέχρι σήμερα δείχνουν ότι σε σύγκριση με hGH μία φορά την ημέρα, somatrogon μία φορά την εβδομάδα μπορεί να μειώσει σημαντικά διαταραχές του τρόπου ζωής, την υποστήριξη των προτιμήσεων των ασθενών, και τη βελτίωση της συμμόρφωσης.

Το 2014, η Pfizer και η OPKO υπέγραψαν παγκόσμια συμφωνία για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση του σωματρογόνου για τη θεραπεία του GHD. Σύμφωνα με τη συμφωνία, η OPKO είναι υπεύθυνη για την υλοποίηση κλινικών έργων και η Pfizer είναι υπεύθυνη για την καταχώριση και την εμπορευματοποίηση των προϊόντων. Και τα δύο μέρη θα αξιολογήσουν την πιθανότητα άλλων ενδείξεων για παιδιά και ενήλικες, ανάλογα με την περίπτωση.

Brenda Cooperstone, MD, Chief Development Officer για σπάνιες ασθένειες, Pfizer Global Product Development, δήλωσε: «Η αποδοχή του FDA της αίτησής μας είναι ένα συναρπαστικό βήμα. Στόχος μας είναι να παρέχουμε μια μακροχρόνια, εβδομαδιαία επιλογή θεραπείας για τα παιδιά με GHD. Εγκρίθηκε, somatrogon θα βοηθήσει στη μείωση του βάρους των καθημερινών ενέσεις αυξητικής ορμόνης για τα παιδιά, τους συγγενείς και τους φροντιστές τους. Για 35 χρόνια, η Pfizer έχει δεσμευτεί για τη βελτίωση της πρόγνωσης των ασθενών με GHD, somatrogon είναι το πώς προσπαθούμε να επηρεάσουν θετικά την ποιότητα ζωής των ασθενών και τη συμμόρφωση με τη θεραπεία Ένα άλλο παράδειγμα του φύλου για να βοηθήσει να εξασφαλιστεί ότι αυτοί οι ασθενείς μπορούν να επιτύχουν το πλήρες δυναμικό τους.

Αυτή η εφαρμογή υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής φάσης 3. Αυτή είναι μια τυχαιοποιημένη, ανοικτή, θετική δοκιμή ελεγχόμενης από φάρμακα που διεξάγεται σε περισσότερες από 20 χώρες, εγγράφηκαν και θεραπεύουν 224 παιδιά με GHD που δεν έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία. Στη μελέτη, αυτοί οι ασθενείς ανατέθηκαν τυχαία σε δύο ομάδες θεραπείας σε αναλογία 1:1: ομάδα θεραπείας σωματογόνου (0,66 mg/kg, μία φορά την εβδομάδα), ομάδα θεραπείας genotropin (σωματοτροπίνη) (0,034 mg/kg, ημερήσια χορήγηση μία φορά). Το κύριο τελικό σημείο της δοκιμής είναι η ταχύτητα ύψους κατά τη διάρκεια 12 μηνών θεραπείας. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν μεταβολές στην τυπική απόκλιση ύψους στους 6 μήνες και 12 μήνες, ασφάλεια και φαρμακοδυναμικούς δείκτες. Τα παιδιά που ολοκληρώνουν τη μελέτη έχουν την ευκαιρία να συμμετάσχουν σε μια παγκόσμια, ανοικτή, πολυκεντρική, μακροχρόνια μελέτη επέκτασης, στην οποία οι ασθενείς μπορούν να συνεχίσουν να λαμβάνουν ή να αλλάζουν σε θεραπεία με σωματογόνη. Περίπου το 95% των ασθενών έχουν μεταφερθεί στη μελέτη επέκτασης ανοικτής ετικέτας και έχουν λάβει θεραπεία με σωματρογόνη.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η μελέτη έφθασε στο κύριο καταληκτικό σημείο της μη κατωτερότητας: ο μέσος όρος των ελάχιστων τετραγώνων (10,12 cm/έτος) της ομάδας σωματογόνης ήταν υψηλότερος από αυτόν της ομάδας Genotropin (9,78 cm/έτος). ρυθμός αύξησης ύψους (cm/έτος) Η διαφορά θεραπείας (σωματρογόνη-Γονοτροπίνη) ήταν 0,33 (αμφίπλευρο διάστημα εμπιστοσύνης 95%: -0,39, 1,05). Σε σύγκριση με την ομάδα genotropin, η ομάδα σωματογόνου είχε υψηλότερες μεταβολές στις βαθμολογίες τυπικής απόκλισης ύψους (βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία) στους 6 και 12 μήνες. Επιπλέον, στους 6 μήνες, σε σύγκριση με την ομάδα genotropin, η ομάδα σωματογόνου είχε υψηλότερη μεταβολή στο ρυθμό αύξησης ύψους, ένα άλλο βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο. Σε ένα κλινικό περιβάλλον, αυτές οι μέθοδοι μέτρησης της ανάπτυξης που χρησιμοποιούνται συνήθως χρησιμοποιούνται χρησιμοποιούνται για τη μέτρηση του δυναμικού που τα άτομα μπορεί να αντιμετωπίσετε για να καλύψουν τη διαφορά με την ηλικία και το φύλο-συμφωνημένα αύξηση του ύψους των συνομηλίκων.

Σε αυτή τη μελέτη, το σωματρογόνο ήταν γενικά καλά ανεκτό και ο τύπος, ο αριθμός και η σοβαρότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών που παρατηρήθηκαν μεταξύ των ομάδων θεραπείας ήταν συγκρίσιμα με την άπαξ ημερήσια αυξητική ορμόνη Genotropin.