Το Reblozyl ισχύει για διευρυμένες ενδείξεις στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη: θεραπεία β-θαλασσαιμίας χωρίς μετάγγιση!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί reblozyl (luspatercept-aamt) συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικών προϊόντων (sBLA) και χορήγησε προτεραιότητα αναθεώρηση: το φάρμακο είναι ένα πρώτο -στην κατηγορία) Ερυθρό αιμοσφαιρικό παράγοντα ωρίμανσης (EMA), που χρησιμοποιείται για μη εξαρτώμενη από μετάγγιση (NTD) β-θαλασσαιμία (β-θαλασσαιμία) ενήλικες ασθενείς για τη θεραπεία της αναιμίας. Ο FDA έχει ορίσει την ημερομηνία-στόχο για τον νόμο περί τελών χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) της sBLA στις 27 Μαρτίου 2022. Επιπλέον, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) αποδέχθηκε αίτηση αλλαγής κατηγορίας ΙΙ για το Reblozyl για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες ασθενείς με θαλασσαιμία NTDβ.

Η ntd βήτα θαλασσαιμία είναι ένας όρος που χρησιμοποιείται για να περιγράψει τους ασθενείς που δεν απαιτούν τακτικές ισόβια μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) για να διατηρήσουν την επιβίωση, αν και μπορεί να απαιτούν περιστασιακές ή ελαφρώς συχνές μεταγγίσεις, συνήθως εντός καθορισμένου χρονικού χρονικού περιόδου. Οι ασθενείς με NTD βήτα θαλασσαιμία θα παρουσιάσουν χρόνια αναιμία και υπερφόρτωση σιδήρου, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε μια σειρά κλινικών επιπλοκών, και απαιτούνται επείγουσες θεραπευτικές επιλογές. Τα δεδομένα των κλινικών δοκιμών δείχνουν ότι σε ενήλικες ασθενείς με NTD β θαλασσαιμία, ανεξάρτητα από το επίπεδο της αιμοσφαιρίνης βάσης, το Reblozyl μπορεί να αυξήσει το επίπεδο αιμοσφαιρίνης του ασθενούς και να βελτιώσει την ποιότητα ζωής του ασθενούς.

Το Reblozyl αναπτύχθηκε αρχικά από την BMS και την Acceleron Pharmaceuticals. Μετά την πρόσφατη εξαγορά της Acceleron από τη Merck ύψους 11,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων, η Reblozyl αναπτύσσεται και εμπορευματοποιείται από κοινού από την BMS και τη Merck. Το Reblozyl είναι ο πρώτος παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών αιμοσφαιρίων (EMA) που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας και του πολύ χαμηλού/ χαμηλού / μεσαίου κινδύνου μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου (MSD) που σχετίζεται με την αναιμία με κανονιστική έγκριση. Μεταξύ των επιλέξιμων ομάδων ασθενών, το Reblozyl αντιπροσωπεύει μια σημαντική κατηγορία θεραπείας. Θα πρέπει να επισημανθεί ότι σε ασθενείς που πρέπει να διορθώσουν αμέσως την αναιμία, το Reblozyl δεν είναι κατάλληλο ως υποκατάστατο της μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Reblozyl είναι η λουσπατερσέπτη, η οποία είναι ένας πρώτος στην κατηγορία παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών αιμοσφαιρίων (EMA) που μπορεί να ρυθμίσει την ωρίμανση των όψιμων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το Luspatercept είναι μια διαλυτή πρωτεΐνη σύντηξης, η οποία σχηματίζεται από τη σύντηξη της περιοχής Fc του ανθρώπινου IgG1 και την εξωκυττάριη περιοχή του υποδοχέα Activin IIB (ActRIIB). Ως παγίδα ligand, μπορεί να ρυθμίσει την καθυστερημένη ωρίμανση RBC μέσω στοχευμένης δέσμευσης. Ο μετασχηματιστικός αυξητικός παράγοντας (TGF)-β υπεροικογενεσία συγκεκριμένων ligands μειώνει την ενεργοποίηση του μονοπατιού σηματοδότησης Smad2/3, βελτιώνει τη δημιουργία άκυρων RBC, προωθεί την ωρίμανση των όψιμων ερυθρών αιμοσφαιρίων RBC και αυξάνει τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης.

Οι εφαρμογές αλλαγής Reblozyl sBLA και Class II βασίζονται στα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της βασικής μελέτης Φάσης 2 BEYOND. Η μελέτη διεξήχθη σε ενήλικες ασθενείς με NTD βήτα θαλασσαιμία και αξιολόγησε το Reblozyl σε συνδυασμό με την Καλύτερη Υποστηρικτική Φροντίδα (BSC). Τα στοιχεία που δημοσιεύθηκαν τον Ιούνιο του 2021 έδειξαν ότι το 77, 1% των ασθενών στην ομάδα θεραπείας Reblozyl+ BSC πέτυχαν αυξημένα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (≥1, 0g/ dL), ενώ η ομάδα του εικονικού φαρμάκου+ BSC ήταν 0%. Επιπλέον, σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου, οι ασθενείς στην ομάδα reblozyl ανέφεραν επίσης βελτιωμένα αποτελέσματα.

Ο Δρ Noah Berkowitz, ανώτερος αντιπρόεδρος της αιματολογικής ανάπτυξης στο Bristol-Myers Squibb, δήλωσε: «Οι ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση βήτα θαλασσαιμία μπορεί να μην χρειάζονται ισόβιες μεταγγίσεις αίματος για να επιβιώσουν, αλλά χρειάζονται αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές επειδή αντιμετωπίζουν μια σειρά χρόνιας αναιμίας και υπερφόρτωσης σιδήρου. Κλινικές επιπλοκές που προκαλούνται από reblozyl. Το Reblozyl είναι μια σημαντική θεραπεία εγκεκριμένη από πολλές χώρες (συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών και της Ευρωπαϊκής Ένωσης) για τη θεραπεία της αναιμίας που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία και το χαμηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο. Εμείς και η Merck δεσμευόμαστε να συνεχίσουμε να προοδεύουμε την κλινική πρακτική του Reblozyl Project και ανυπομονούμε να συνεργαστούμε στενά με τον FDA κατά τη διάρκεια της διαδικασίας αναθεώρησης για να φέρουμε μια νέα θεραπευτική επιλογή σε αυτή την υποεξυπηρετημένη ομάδα ασθενών."