Το Takeda darvadstrocel υπέβαλε αίτηση καταχώρισης στην Ιαπωνία: θεραπεία σύνθετου περινεφρικού συριγγίου σε ασθενείς με νόσο του luminal Crohn (CD)!

Η Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι υπέβαλε αίτηση στο Ιαπωνικό Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας (MHLW) για την παραγωγή και πώληση darvadstrocel (κωδικός ανάπτυξης: Cx601) για τη θεραπεία του ανενεργού / ελαφρά ενεργού lumen Crohn Disease (CD) σύνθετου πρωκτικού συριγγίου σε ενήλικες ασθενείς.

Το Darvadstrocel είναι ένα αλλογενή (ή προερχόμενο από δότη) ενισχυμένο εναιώρημα λιποκυττάρων (EASC) που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σύνθετων περινεφρικών συριγγίων σε ενήλικες ασθενείς με ανενεργό ή ελαφρώς ενεργό cd luminal. Το darvadstrocel έλαβε χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων (ODD) στην Ευρωπαϊκή Ένωση, τις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία το 2009, το 2017 και το 2019, αντίστοιχα. Επιπλέον, darvadstrocel έχει επίσης απονεμηθεί η αναγεννητική ιατρική προηγμένη θεραπεία (RMAT) για τη θεραπεία του σύνθετου περινεφρικού συριγγίου σε ενήλικες ασθενείς με CD από το FDA των ΗΠΑ.

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το darvadstrocel εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2018 (εμπορική ονομασία: Alofisel) για τη θεραπεία σύνθετων περινεφρικών συριγγίων σε ασθενείς με ανενεργό/ελαφρά ενεργό φωτεινό CD. Το Darvadstrocel χορηγείται τοπικά για τη θεραπεία σύνθετων περινεφρικών συριγγίων σε ενήλικες ασθενείς με CD που δεν ανταποκρίνονται σε τουλάχιστον μία συμβατική θεραπεία ή βιολογική θεραπεία. Το Darvadstrocel πρέπει να χρησιμοποιείται μετά από θεραπεία με συρίγγιο.

Τα έγγραφα της αίτησης περιλαμβάνουν δεδομένα από δύο κλινικές δοκιμές: το Darvadstrocel-3002, μια ιαπωνική μελέτη και δοκιμές ADMIR-CD στην Ευρώπη και το Ισραήλ. Το Darvadstrocel-3002 είναι μια πολυκεντρική, ανοιχτή, ανεξέλεγκτη μελέτη φάσης 3 που διεξήχθη σε 22 Ιάπωνες ενήλικες ασθενείς με ανενεργό / ελαφρά ενεργό φωτεινό CD για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του darvadstrocel στη θεραπεία σύνθετων γαισχίων anal Sex. Τα αποτελέσματα της έρευνας θα ανακοινωθούν σε πρόσφατο επιστημονικό συνέδριο. Το ADMIR- CD είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη κλινική δοκιμή φάσης 3 που διεξήχθη σε 212 ενήλικες ασθενείς με ανενεργό/ ελαφρά ενεργό φωτεινό CD για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του darvadstrocel στη θεραπεία σύνθετων πρωκτικών συριγγίων.

Η νόσος του Crohn (CD) είναι μια χρόνια φλεγμονώδης νόσος του πεπτικού συστήματος, που επηρεάζει περίπου 70.000 άτομα στην Ιαπωνία. Οι ασθενείς με CD μπορεί να εμφανίσουν σύνθετα περιανατολικά συρίγγια, τα οποία μπορεί να προκαλέσουν έντονο πόνο, οίδημα, λοίμωξη και πρωκτική έκκριση. Παρά την πρόοδο στην ιατρική και τη χειρουργική επέμβαση, πολύπλοκα περιναϊκά συρίγγια σε CD εξακολουθούν να αποτελούν πρόκληση για τους κλινικούς ιατρούς να θεραπεύσουν και να έχουν αρνητικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής των ασθενών.