Ο αμερικανικός FDA εγκρίνει το φάρμακο ακριβείας της CStone Avonib για τη θεραπεία του μεταλλαγμένου χολαγγειοκαρκινώματος IDH1

Στις 26 Αυγούστου, ήρθαν ειδήσεις από το εξωτερικό ότι η καινοτόμος εταιρεία φαρμάκων Cornerstone Pharmaceuticals (Κωδικός Χρηματιστηρίου του Χονγκ Κονγκ: 2616) εισηγμένη στο Χονγκ Κονγκ, φαρμακευτική αγωγή ακριβείας ivosidenib εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA). Χρησιμοποιείται για προηγουμένως θεραπευμένους ενήλικες ασθενείς με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό χολαγγειοκαρκίνωμα που έχουν μεταλλάξεις IDH1 που ανιχνεύθηκαν με τη μέθοδο δοκιμών εγκεκριμένη από τον FDA. Αυτό σημαίνει ότι το Afnib έχει γίνει το πρώτο φάρμακο στον κόσμο' που εγκρίθηκε από τον αμερικανικό FDA για στοχευμένη θεραπεία ασθενών με μεταλλαγμένο χολαγγειοκαρκίνωμα IDH1.

Όχι μόνο αυτό, η Συμπληρωματική Αίτηση Νέων Φαρμάκων (sNDA) του Afnib έλαβε αναθεώρηση προτεραιότητας, η οποία μείωσε σημαντικά τον χρόνο επανεξέτασης. Η επισκόπηση προτεραιότητας συνήθως απονέμει φάρμακα που μπορεί να έχουν σημειώσει σημαντική πρόοδο στη θεραπεία ή να παρέχουν θεραπεία ελλείψει επαρκών θεραπευτικών μέσων.

Είναι κατανοητό ότι αυτή τη φορά, η χορήγηση των προσόντων επανεξέτασης προτεραιότητας του FDA' βασίζεται σε δεδομένα από μια κλινική δοκιμή φάσης 3 που ονομάζεται ClarIDHy. Αυτή η μελέτη είναι η πρώτη τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή της παγκόσμιας' για ασθενείς με θεραπευμένο χολαγγειοκαρκίνωμα με μεταλλάξεις IDH1. Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου, η ομάδα θεραπείας με Avonibib έφτασε στο κύριο τελικό σημείο επιβίωσης χωρίς εξέλιξη (PFS), το οποίο μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εξέλιξης της νόσου ή θανάτου σε ασθενείς. Ταυτόχρονα, το Avnib βελτίωσε επίσης τη συνολική επιβίωση των ασθενών.

Το χολαγγειοκαρκίνωμα είναι ένας σπάνιος κακοήθης όγκος που εμφανίζεται στους χοληφόρους πόρους μέσα και έξω από το ήπαρ. Υπολογίζεται ότι 8.000 άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες διαγιγνώσκονται με χολαγγειοκαρκίνωμα κάθε χρόνο. Πριν από την έγκριση του Avonib, δεν εγκρίθηκε στοχευμένη θεραπεία για το μεταλλαγμένο χολαγγειοκαρκίνωμα IDH1 και σε προχωρημένες περιπτώσεις, υπάρχουν περιορισμένες επιλογές για χημειοθεραπεία.

Η CStone Pharmaceuticals έχει αποκτήσει τα αποκλειστικά δικαιώματα συνεργασίας και αδειοδότησης για την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση του Avnib στην ευρύτερη περιοχή της Κίνας, συμπεριλαμβανομένης της ηπειρωτικής Κίνας, του Χονγκ Κονγκ, του Μακάο και της Ταϊβάν και της Σιγκαπούρης. Πριν από αυτό, το Afnib συμπεριλήφθηκε στον" Κατάλογο Νέων Φαρμάκων που Επείγοντα Χρειάζονται στις Κλινικές (Τρίτη παρτίδα)" που εκδόθηκε από το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων της Εθνικής Διοίκησης Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) της Κίνας.

Επί του παρόντος, η CStone Pharmaceuticals διεξάγει δύο καταχωρημένες κλινικές μελέτες για το Afnib στην ηπειρωτική Κίνα, κυρίως για ενδείξεις οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML). Μεταξύ αυτών, η μελέτη CS3010-101 είναι μια φάση Ι, πολυκεντρική, μελέτη με ένα χέρι σε ενήλικες ασθενείς με R/R AML με ευαίσθητες μεταλλάξεις IDH1 που διεξάγεται στην Κίνα και χρησιμεύει ως γέφυρα για τη βασική παγκόσμια μελέτη AG120 -C-001 Έρευνα. Η Εθνική Διοίκηση Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) της Κίνας δέχτηκε τη νέα εφαρμογή εμπορίας φαρμάκων του Avnib για ενήλικες ασθενείς με R/R AML ευαίσθητους σε μεταλλάξεις IDH1 και την συμπεριέλαβε σε επανεξέταση προτεραιότητας.

Μια άλλη μελέτη, η AGILE, είναι μια παγκόσμια φάση III, πολυκεντρική, διπλά τυφλή, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή, η οποία στοχεύει στην αξιολόγηση του συνδυασμού avonib σε συνδυασμό με αζακιτιδίνη και εικονικό φάρμακο σε συνδυασμό με αζακιτιδίνη στο παρελθόν. Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε ασθενείς που δεν έχουν υποστεί αγωγή με μεταλλαγμένο IDH1 ασθενείς με AML. Ο Servier ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η μελέτη AGILE έχει φτάσει στο κύριο τελικό σημείο επιβίωσης χωρίς συμβάντα (EFS).

Είναι κατανοητό ότι εκτός από τις δύο ενδείξεις οξείας μυελογενούς λευχαιμίας και χολαγγειοκαρκινώματος, η έρευνα για τη θεραπεία ασθενών με γλοίωμα από το Afnib βρίσκεται επίσης σε πλήρη εξέλιξη και έχει δείξει σημαντικό θεραπευτικό δυναμικό.

Αξίζει να σημειωθεί ότι παρόλο που το Avonib δεν έχει ακόμη εγκριθεί στην Κίνα, έχει κάνει μια σημαντική ανακάλυψη στη διάσταση της διαθεσιμότητας φαρμάκων εκ των προτέρων. Προηγουμένως, το Afnib είχε συμπεριληφθεί στον ενισχυτή του Πεκίνου Pratt &. Η Whitney Health Insurance ως ένα από τα 75 ειδικά φάρμακα στο εξωτερικό και έχει συμπεριληφθεί στην Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance ως ένα από τα 25 εγχώρια φάρμακα, πράγμα που σημαίνει ότι περισσότεροι ασθενείς μπορούν να επωφεληθούν από αυτό, βελτιώνοντας σημαντικά την προσιτή τιμή των φαρμάκων.