Η FDA των ΗΠΑ χορήγησε στη Sanofi rilzabrutinibib τίτλου fast track προσόντα!

Η Sanofi ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε τον χαρακτηρισμό Ταχείας Τροχιάς Rilzabrutinib (FTD) για τη θεραπεία της ανοσοθρομβοπενίας (ITP). Το ριλζαμπρουτινίμπη είναι ένας αναστολέας της τυροσίνης κινάσης (BTK) του bruton υπό ανάπτυξη. Το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να γίνει ο πρώτος αναστολέας BTK για τη θεραπεία της ITP. Τον Οκτώβριο του 2018, η FDA χορήγησε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου (ODD) για το rilzabrutinib για τη θεραπεία του ITP. Μετά τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 1/2, η Sanofi ξεκίνησε μια κλινική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί το ριλζαμπρουτινίμπιν για itp.

Ορφανό φάρμακο αναφέρεται σε φάρμακα που χρησιμοποιούνται για την πρόληψη, τη θεραπεία, και τη διάγνωση των σπάνιων ασθενειών, και οι σπάνιες ασθένειες είναι ο γενικός όρος για μια κατηγορία ασθενειών με εξαιρετικά χαμηλή συχνότητα εμφάνισης, επίσης γνωστή ως "ορφανές ασθένειες." Στις Ηνωμένες Πολιτείες, σπάνιες ασθένειες αναφέρονται σε ασθένειες με λιγότερους από 200.000 ασθενείς. Κίνητρα για την ανάπτυξη των φαρμάκων σπάνιων ασθενειών περιλαμβάνουν διάφορα κίνητρα κλινικής ανάπτυξης, όπως οι φορολογικές πιστώσεις που σχετίζονται με το κόστος των κλινικών δοκιμών, fda μειώσεις των τελών χρήσης, και κλινικές δοκιμές. Η βοήθεια του FDA στο σχεδιασμό της δοκιμής και την περίοδο αποκλειστικότητας της αγοράς 7 ετών για τις εγκεκριμένες ενδείξεις μετά την έναρξη του φαρμάκου.

Η Fast Track Qualification (FTD) αποσκοπεί στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ταχείας επανεξέτασης των φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες, προκειμένου να αντιμετωπιστούν σοβαρές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες σε βασικούς τομείς. Η απόκτηση fast-track προσόντα για πειραματικά φάρμακα σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να αλληλεπιδρούν με το FDA πιο συχνά κατά τη διάρκεια του σταδίου έρευνας και ανάπτυξης. Μετά την υποβολή αίτησης εμπορίας, είναι επιλέξιμοι για ταχεία έγκριση και επανεξέταση κατά προτεραιότητα, εφόσον πληρούν τα σχετικά πρότυπα. Επιπλέον, είναι επίσης επιλέξιμες για κυλιόμενη επανεξέταση.

Η χημική δομή του rilzabrutinib (πηγή εικόνας: pubchem)

Η ανοσοθρομβοπενία (ITP) είναι μια σπάνια και σοβαρή αυτοάνοση ασθένεια που χαρακτηρίζεται από καταστροφή αιμοπεταλίων με τη μεσολάβηση του ανοσοποιητικού συστήματος και μειωμένη παραγωγή αιμοπεταλίων, με αποτέλεσμα χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα (θρομβοπενία) και εύκολη αιμορραγία. Και έχουν αρνητικές επιπτώσεις στην ποιότητα ζωής των ασθενών. Για ασθενείς με ITP που έχουν λάβει θεραπεία με κορτικοστεροειδή για υποτροπή ή αντίσταση, εξακολουθεί να υπάρχει σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη για την επίτευξη ταχείας και ανθεκτικής ύφεσης.

Το Rilzabrutinib είναι ένας από του στόματος, αναστρέψιμος, ομοιοπολικός αναστολέας btk που βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη για τη θεραπεία ασθενειών με τη μεσολάβηση του ανοσοποιητικού συστήματος. BtK συμμετέχει στην έμφυτη και προσαρμοστική ανοσολογική απάντηση και είναι ένα μόριο σήματος για ανοσο-μεσολάβηση ασθένειες. Ερευνητικά δεδομένα δείχνουν ότι το ριλζαμπρουτινίμπιν μπορεί να εμποδίσει τα φλεγμονώδη κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, να εξαλείψει τα καταστροφικά σήματα των αυτοαντισωμάτων και να αποτρέψει την παραγωγή νέων αυτοαντισωμάτων χωρίς να εξαντληθούν τα Β κύτταρα. Το Rilzabrutinib έχει τη δυνατότητα να στοχεύσει την παθογένεση της νόσου και δεν έχει αποδειχθεί ότι μεταβάλλει τη συσσώρευση αιμοπεταλίων. Η κλινική σημασία αυτών των μηχανισμών βρίσκεται επί του παρόντος υπό διερεύνηση και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά τους δεν έχουν ακόμη αναθεωρηθεί από κανένα ρυθμιστικό οργανισμό.

Εκτός από την ITP, το rilzabrutinib βρίσκεται επί του παρόντος στην κλινική θεραπεία φάσης 3 του pemphigus, η οποία είναι μια ανοσολογική νόσος που χαρακτηρίζεται από φουσκάλες στη βλεννογόνο μεμβράνη και το δέρμα. Επιπλέον, το rilzabrutinib έχει επίσης ξεκινήσει κλινικές μελέτες φάσης 2 για τη θεραπεία αυτοάνοσων ασθενειών IgG4.