Ο FDA των ΗΠΑ ενέκρινε το Livmarli: το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού που σχετίζεται με το σύνδρομο Alagille (ALGS)!---1/2

Η Mirum Pharma είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για τη θεραπεία σπάνιων ηπατικών παθήσεων. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το πόσιμο διάλυμα Livmarli (maralixibat), το οποίο λαμβάνεται από το στόμα μία φορά την ημέρα για τη θεραπεία της χολόστασης σε ασθενείς με σύνδρομο Alagille (ALGS) ηλικίας ≥ 1 έτους. Κνησμός. Το ALGS είναι μια σπάνια κληρονομική νόσος του ήπατος που επηρεάζει 2000-2500 παιδιά στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Το ALGS προκαλείται από μη φυσιολογικούς χοληφόρους πόρους, οι οποίοι μπορεί να οδηγήσουν σε προοδευτική ηπατική νόσο. Οι μη φυσιολογικοί ή στενοί χοληφόροι πόροι μπορούν να προκαλέσουν χολόσταση και τα χολικά οξέα συσσωρεύονται στο ήπαρ, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε φλεγμονή και ηπατική βλάβη και να εμποδίσει τη σωστή λειτουργία του ήπατος. Η χολόσταση του ALGS σχετίζεται με κνησμό. Ο κνησμός είναι ένα από τα πιο κοινά και σοβαρά συμπτώματα που σχετίζονται με το ALGS και είναι επίσης μία από τις πιο κοινές ενδείξεις για μεταμόσχευση ήπατος σε ασθενείς με ALGS.

Αξίζει να αναφέρουμε ότι το Livmarli είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού ALGS, το οποίο θα φέρει μια ουσιαστική αλλαγή στο μοντέλο θεραπείας του ALGS. Το Livmarli εγκρίθηκε μέσω διαδικασίας επανεξέτασης κατά προτεραιότητα. Προηγουμένως, η FDA είχε χορηγήσει στη Livmarli την ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου (RPDD) και την ονομασία πρωτοποριακού φαρμάκου (BTD) για τη θεραπεία του ALGS.

Ενώ ενέκρινε το Livmarli, ο FDA εξέδωσε επίσης ένα κουπόνι ανασκόπησης προτεραιότητας σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών (PRV) στη Mirum για να επιβραβεύσει την εταιρεία για την εξαιρετική συνεισφορά της στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Αυτό το PRV μπορεί να εξαργυρωθεί για έλεγχο κατά προτεραιότητα οποιωνδήποτε επακόλουθων νέων αιτήσεων φαρμάκων και μπορεί να πουληθεί ή να μεταφερθεί.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του πόσιμου διαλύματος Livmarli είναι το maralixibat, το οποίο είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας του μεταφορέα του χολικού οξέος του ειλεού (IBAT) με ελάχιστη απορρόφηση. Το ALGS είναι μια σπάνια ηπατική νόσος και δεν υπάρχει αναγνωρισμένη θεραπεία, επομένως υπάρχει μια σημαντική και επείγουσα ιατρική ανάγκη που δεν ικανοποιείται. Η έγκριση του Livmarli στην αγορά θα φέρει την πρώτη φαρμακευτική επιλογή θεραπείας για αυτήν την καταστροφική ασθένεια, θα προσφέρει ένα ουσιαστικό σχέδιο θεραπείας και τελικά θα μειώσει την ανάγκη για μεταμόσχευση ήπατος.

Ο FDA ενέκρινε το Livmarli, με βάση βασικές μελέτες ICONIC και δεδομένα 5 ετών από υποστηρικτικές μελέτες. Αυτά τα δεδομένα μαζί αποτελούν ένα ισχυρό σύνολο αποδεικτικών στοιχείων για τη θεραπεία της Livmarli για 86 ασθενείς με ALGS. Τα δεδομένα από τη μελέτη ICONIC έδειξαν ότι μετά τη λήψη της θεραπείας με Livmarli, ο κνησμός των ασθενών μειώθηκε στατιστικά σημαντικά (p<0,0001) και="" άλλοι="" δείκτες="" χολοστατικής="" ηπατικής="" νόσου="">