Η αμερικανική FDA παραχώρησε το DPP 1 αναστολέα brensocatib πρωτοποριακή φαρμακευτική πιστοποίηση!

Η Insmed είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοφαρμακευτικής αφιερωμένης στην αλλαγή της ζωής των ασθενών με σοβαρές σπάνιες ασθένειες. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε brensocatib (παλαιότερα γνωστό ως INS 1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) για τη θεραπεία ενήλικων μη-κυστικών ινωτικών βρογχιεκτασιών (NCFBE) και την ανακούφιση την επιδείνωση της κατάστασης. Προς το παρόν, δεν υπάρχει ειδική θεραπεία για το NCFBE.

Το brensocatib είναι ένας νέος, αναστολέας από το στόμα, αναστρέψιμη, διπεπτιδυλική πεπτιδάση 1 (DPP 1) που αναπτύσσεται επί του παρόντος για τη θεραπεία της βρογχιεκτασίας και άλλων φλεγμονωδών ασθενειών.

Το Breakthrough Drug Qualification (BTD) είναι ένα νέο κανάλι αναθεώρησης φαρμάκων που δημιουργήθηκε από το FDA στο 2012 για να επιταχύνει την ανάπτυξη και τον έλεγχο θεραπειών για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή ασθένειες και υπάρχουν προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία ότι το φάρμακο είναι συγκρίσιμο στα υπάρχοντα θεραπευτικά φάρμακα Νέα φάρμακα που μπορούν ουσιαστικά να βελτιώσουν την κατάσταση. Η απόκτηση φαρμάκων BTD μπορεί να λάβει πιο στενή καθοδήγηση, συμπεριλαμβανομένων ανώτερων υπαλλήλων της FDA κατά τη διάρκεια έρευνας και ανάπτυξης. Η νέα αναθεώρηση της αγοράς ναρκωτικών είναι επιλέξιμη για κυλιόμενη αναθεώρηση και επανεξέταση προτεραιότητας για να εξασφαλιστεί ότι οι ασθενείς θα λάβουν νέες επιλογές θεραπείας στο συντομότερο χρονικό διάστημα.

Το FDA απονεμήθηκε το brensocatib BTD με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης Φάση II WILLOW. Πρόκειται για μια παγκόσμια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη που πραγματοποιήθηκε σε ενήλικες ασθενείς με NCFBE για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του brensocatib.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η μελέτη έφτασε στο κύριο τελικό σημείο: εντός 6 μηνών από τη θεραπεία, οι δύο δόσεις (10 mg και 25 mg) της ομάδας θεραπείας brensocatib είχαν σημαντικά μειωμένο κίνδυνο επιδείνωση κατά 40% σε σύγκριση με την ομάδα εικονικού φαρμάκου (p=0. 027 για την ομάδα 10 mg, 25 ομάδα mg p=0. 044) . Επιπλέον, η μελέτη έφτασε επίσης σε ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο: σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου, οι δύο δόσεις (10 mg και 25 mg) της ομάδας θεραπείας του brensocatib είχαν 36% ( p=0. 041) και 25% (p=0. 167) μείωση της συχνότητας επιδείνωσης των πνευμόνων, αντίστοιχα. .

Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, τα πλήρη αποτελέσματα της μελέτης θα ανακοινωθούν στη συνεδρίαση των εικονικών κλινικών δοκιμών της Αμερικανικής Εταιρείας Θωρακικής Εταιρείας (ATS) τον Ιούνιο 24, 2020.

Η μη κυστική ινώδης βρογχιεκτασία (NCFBE) είναι μια σοβαρή χρόνια πνευμονοπάθεια που επεκτείνεται μόνιμα λόγω της κυκλοφορίας της λοίμωξης, της φλεγμονής και της βλάβης του πνευμονικού ιστού. Η ασθένεια χαρακτηρίζεται από συχνή επιδείνωση των πνευμόνων και απαιτεί θεραπεία με αντιβιοτικά ή / και νοσηλεία. Τα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνουν χρόνιο βήχα, υπερβολική παραγωγή πτυέλων, δύσπνοια και επαναλαμβανόμενες αναπνευστικές λοιμώξεις, οι οποίες μπορούν να επιδεινώσουν την υποκείμενη ασθένεια. Το NCFBE επηρεάζει περίπου 340, 000 έως 520, 000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες. Προς το παρόν, δεν υπάρχει ειδική θεραπεία για το NCFBE στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Ευρώπη και την Ιαπωνία

Το brensocatib είναι ένας αναστολέας αναστρέψιμης διπεπτιδυλικής πεπτιδάσης Ι μικρού μορίου (DPP 1) που αναπτύχθηκε από την Insmed για τη θεραπεία της βρογχιεκτάσης. Το DPP 1 είναι ένα ένζυμο. Όταν σχηματίζονται ουδετερόφιλα στο μυελό των οστών, είναι υπεύθυνο για την ενεργοποίηση των πρωτεασών σερίνης ουδετερόφιλων (NSP), όπως η ουδετερόφιλη ελαστάση.

Τα ουδετερόφιλα είναι ο πιο κοινός τύπος λευκών αιμοσφαιρίων και παίζουν σημαντικό ρόλο στην καταστροφή των παθογόνων και στη ρύθμιση της φλεγμονής. Σε χρόνια φλεγμονώδη πνευμονοπάθεια, τα ουδετερόφιλα συσσωρεύονται στους αεραγωγούς, προκαλώντας υπερδραστικό NSP, οδηγώντας σε καταστροφή των πνευμόνων και φλεγμονή. Το brensocatib μπορεί να μειώσει τη βλάβη των φλεγμονωδών παθήσεων όπως η βρογχιεκτασία αναστέλλοντας το DPP 1 και την ενεργοποίηση του NSP.

Η Insmed αναμένει να ξεκινήσει το έργο της φάσης III του brensocatib για τη θεραπεία της βρογχεκτασίας στο δεύτερο μισό του 2020.