Η θεραπεία του επιθετικού λεμφώματος FDA επιταχύνει την έγκριση της στοματικής θεραπείας πρώτης κατηγορίας

Σήμερα, η Karyopharm Therapeutics ανακοίνωσε ότι το FDA των ΗΠΑ έχει επιταχύνει την έγκριση της εταιρείας' s&«first-in-class GG»; από του στόματος εκλεκτικός πυρηνικός αναστολέας πρωτεΐνης εξαγωγής (SINE) Xpovio (selinexor) επέκτεινε ενδείξεις για τη θεραπεία υποτροπιάζοντος / πυρίμαχου διάχυτου λεμφώματος μεγάλων Β κυττάρων ενηλίκων (DLBCL). Αυτοί οι ασθενείς έχουν λάβει τουλάχιστον δύο συστημικές θεραπείες. Η ταχεία έγκριση αυτής της ένδειξης βασίζεται σε δεδομένα ποσοστού ύφεσης ασθενούς.

Η βλάβη του DNA είναι ένα από τα τυπικά χαρακτηριστικά των καρκινικών κυττάρων. Υπάρχουν μερικές πρωτεΐνες καταστολής όγκων στα κύτταρα. Ο ρόλος τους είναι να παρακολουθούν την κατάσταση του DNA στον πυρήνα. Εάν βρεθεί βλάβη στο DNA, μπορεί να μεσολαβεί στην επιδιόρθωση του DNA ή να οδηγήσει σε απόπτωση. Ωστόσο, αυτές οι πρωτεΐνες καταστολής όγκων πρέπει να βρίσκονται στον πυρήνα για να λειτουργούν σωστά. Ένας από τους μηχανισμούς με τους οποίους τα καρκινικά κύτταρα αποφεύγουν την παρακολούθηση των πρωτεϊνών καταστολής όγκου είναι η υπερέκφραση μιας πυρηνικής πρωτεΐνης εξαγωγής που ονομάζεται XPO1. Μπορεί να μεταφέρει την πρωτεΐνη καταστολής του όγκου στον πυρήνα στο εξωτερικό του πυρήνα μέσω του πυρηνικού πόρου, απομακρύνοντας έτσι την πρωτεΐνη καταστολής του όγκου από τον πυρήνα.

Το Xpovio είναι ένα&«GG πρώτης κατηγορίας»; Αναστολέας XPO1. Αναστέλλοντας τη λειτουργία του XPO1, οι πρωτεΐνες καταστολής του όγκου μπορούν να παραμείνουν στον πυρήνα και να συνεχίσουν να λειτουργούν, αναστέλλοντας έτσι τον πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων.

Η επιταχυνόμενη έγκριση του Xpovio&# 39 βασίζεται στα αποτελέσματα της πολυκεντρικής, μονής βραχίονας φάσης 2b κλινικής δοκιμής SADAL, στην οποία συμμετείχαν 134 ασθενείς με υποτροπιάζον / ανθεκτικό DLBCL. Η μελέτη SADAL έφτασε στο αρχικό τελικό σημείο του συνολικού ποσοστού απόκρισης (ORR), με ORR 29%, συμπεριλαμβανομένων 18 ασθενών (13%) πλήρους ανταπόκρισης (CR) και 21 ασθενών (16%) μερικής απόκρισης (PR).

GG «Η επιτάχυνση της έγκρισης από του στόματος Xpovio για τη θεραπεία υποτροπιάζουσας / πυρίμαχης DLBCL είναι ένα σημαντικό ορόσημο για ασθενείς με περιορισμένη θεραπεία, GG». είπε ο Δρ Sharon Shacham, ιδρυτής, πρόεδρος και επικεφαλής επιστημονικός διευθυντής της Karyopharm. Οι ασθενείς, οι εργαζόμενοι, οι φροντιστές και οι γιατροί μοιράζονται αυτό το σπουδαίο επίτευγμα και έχουν συνεισφέρει αδιάλειπτα στο Xpovio από την αρχική ανακάλυψη και την κλινική ανάπτυξη έως τη δεύτερη έγκριση της FDA της&# 39."

Τον Μάιο του τρέχοντος έτους, η Deqi Pharmaceuticals και η Karyopharm επέκτειναν τη συμφωνία συνεργασίας και απέκτησαν δικαιώματα ανάπτυξης και προώθησης τεσσάρων θεραπειών όπως το Xpovio στην περιοχή Ασίας-Ειρηνικού. Η εταιρεία διεξάγει επί του παρόντος έναν αριθμό καταχωρημένων κλινικών μελετών στην Κίνα.