ΗΠΑ FDA χορήγησε arfolitixorin ταχείας διαδρομής προσόντα

Isofol Medical AB ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-μεθυλεντετραϋδροφυλλικό, [6R]-MTHF) fast track προσόντα (FTD) για χρήση Για τη θεραπεία του μεταστατικού καρκίνου του παχέος εντέρου (mCRC). Arfolitixorin είναι μια νέα ένωση που βασίζεται στο φολικό οξύ, η οποία χρησιμοποιείται για τη βελτίωση της αποτελεσματικότητας και τη μείωση των παρενεργειών των αναιτιταβολιτών στη θεραπεία του καρκίνου. Η Isofol έχει υπογράψει μια παγκόσμια αποκλειστική συμφωνία άδειας με την Merck KGaA για την ανάπτυξη και εμπορία της arfolitixorin για ογκολογικές ενδείξεις.

Η arfolitixorin είναι ο βασικός ενεργός μεταβολίτης των ευρέως χρησιμοποιούμενων φαρμάκων για το φολικό οξύ λευκοβρίνη και λεβολευκοβρίνη. Το φολινικό οξύ και το λεβοφολινικό οξύ πρέπει να μετατρέπονται σε ενεργό μορφή [6R]-MTHF στο σώμα για να είναι αποτελεσματικά. Αυτό εξαρτάται, για παράδειγμα, από τη γενετική ευαισθησία. Δεν ενεργοποιούν όλοι οι ασθενείς αυτή την ενεργοποίηση. Μελέτες έχουν δείξει ότι τα τρία τέταρτα των ασθενών με mCRC δεν έχουν επαρκή ικανότητα να μετασχηματίσουν τη λευκοβρίνη και το λεβοφολικό οξύ και η επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) μειώνεται σημαντικά σε σύγκριση με ασθενείς με καλή ικανότητα μετασχηματισμού.

Η arfolitixorin είναι ένα φάρμακο για τη θεραπεία της προχωρημένης CRC. Δεδομένου ότι δεν απαιτεί πολύπλοκη μεταβολική ενεργοποίηση για να λειτουργήσει, η arfolitixorin μπορεί να είναι κατάλληλη για όλους τους ασθενείς με προχωρημένο CRC, ανεξάρτητα από την ικανότητά της να ενεργοποιεί φολικό οξύ.

Fast Track Qualification (FTD) στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων και την ταχεία επανεξέταση σοβαρών ασθενειών για την αντιμετώπιση σοβαρών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε βασικούς τομείς. Η απόκτηση προσόντων ταχείας διαδικασίας για φάρμακα υπό ανάπτυξη σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να αλληλεπιδρούν συχνότερα με τον FDA κατά τη διάρκεια του σταδίου έρευνας και ανάπτυξης. Μετά την υποβολή αίτησης μάρκετινγκ, είναι επιλέξιμες για ταχεία έγκριση και επανεξέταση προτεραιότητας εάν πληρούν τα σχετικά πρότυπα. Επιπλέον, είναι επίσης επιλέξιμες για κυλιόμενη επανεξέταση.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το CRC είναι η δεύτερη κύρια αιτία θανάτου από καρκίνο και ο τρίτος πιο κοινός τύπος καρκίνου. Όσον αφορά τη θεραπεία με mCRC, υπάρχει σημαντική ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για νέες και πιο αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές. Ο FDA χορήγησε arfolitixorin FTD με βάση τη δυνατότητα του φαρμάκου να αντιμετωπίσει τις σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες του mCRC.

Ως η πρώτη και μοναδική αμιγώς φολικό οξύ μεταβολικά δραστική ουσία ([6R]-MTHF) που αυξάνει την κυτταροτοξικότητα 5-φθορουρακίλης (5-FU), η αρφυλλιτιξορίνη διεξάγεται επί του παρόντος σε μια βασική παγκόσμια μελέτη φάσης 3 AGENT (NCT03750786). Η μελέτη αναμένεται να ολοκληρωθεί το 2022. Μετά από αυτό, η Isofol σχεδιάζει να υποβάλει αιτήσεις μάρκετινγκ στον FDA των ΗΠΑ και στον EMA της ΕΕ και αναμένεται να εμπορευματοποιηθεί ήδη από το 2023.

Ο Ulf Jugnelius, Διευθύνων Σύμβουλος της Isofol, δήλωσε: «Είμαστε πολύ χαρούμενοι που ο FDA έχει χορηγήσει στον κύριο υποψήφιο μας για ναρκωτικά arfolitixorin ταχεία κατάσταση. Αυτή είναι μια ισχυρή εξωτερική αναγνώριση των δυνητικών οφελών της αρφολιτιξορίνης στη θεραπεία της mCRC, μιας καταστροφικής ασθένειας. Το επόμενο κλινικό μας ορόσημο είναι να επιτύχουμε 300 συμβάντα επιβίωσης χωρίς εξέλιξη στη μελέτη Phase 3 AGENT και στη συνέχεια να καταργήσουμε τα δεδομένα ώστε να μπορέσουμε να αναλύσουμε και να παρουσιάσουμε τα κορυφαία αποτελέσματα το πρώτο εξάμηνο του 2022. FTD προσόντα θα μας επιτρέψει να συνεργαστούμε με τον FDA συχνότερα, προκειμένου να βελτιστοποιήσουμε το σχέδιο συνεχούς ανάπτυξης της αρφυλλιτιξορίνης, και μπορεί να το καταστήσει το πρώτο νέο φάρμακο για τη βελτίωση του προτύπου φροντίδας για mCRC σε περισσότερα από 40 χρόνια."