ΗΠΑ FDA ενέκρινε Alkindi Ψεκάστε για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με επινεφριδιακή ανεπάρκεια!

Η Eton Pharmaceuticals είναι μια επαγγελματική φαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση καινοτόμων θεραπειών για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει Alkindi Sprinkle (υδροκορτιζόνη) από του στόματος κόκκους ως εναλλακτική θεραπεία για τη θεραπεία της αδρενοφλολικής ανεπάρκειας (AI) παιδιά κάτω των 17 ετών.

Το Alkindi Sprinkle είναι μια από του στόματος σύνθεση κόκκων υδροκορτιζόνης άμεσης αποδέσμευσης με διάρκεια ζωής 3 ετών σε θερμοκρασία δωματίου και δεν απαιτεί ψύξη. Το φάρμακο αναμένεται να είναι διαθέσιμο το τέταρτο τρίμηνο του 2020.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Alkindi Sprinkle είναι ο πρώτος και μοναδικός κόκκος υδροκορτιζόνης που έχει εγκριθεί από το FDA για τη θεραπεία παιδιών με τεχνητή νοημοσύνη.

Η έγκριση των από του στόματος κόκκων Alkindi Sprinkle υποστηρίζεται από 6 κλινικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης και μοναδικής επεμβατικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί την από του στόματος υδροκορτιζόνη στη θεραπεία της τεχνητής νοημοσύνης σε παιδιά ηλικίας κάτω των 8 ετών.

Πριν από alkindi Sprinkle εγκρίθηκε, από του στόματος υδροκορτιζόνη, ένα δισκίο διατύπωση μόνο 5 mg και άνω, εγκρίθηκε από το FDA. Πολλοί παιδιατρικοί ασθενείς απαιτούν χαμηλές δόσεις και ευελιξία για ακριβή τιτλοδότηση. Ως εκ τούτου, οι φροντιστές πρέπει να κόβουν ή να διαιρούν τα δισκία υδροκορτιζόνης υψηλής ποιότητας για να επιτύχουν τη χαμηλή δόση που απαιτείται από τα μικρά παιδιά, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε ανακριβείς δόσεις.

Το Alkindi Sprinkle κατασκευάζεται χρησιμοποιώντας εμπορικά αποδεδειγμένη τεχνολογία και έχει 4 πλεονεκτήματα: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, το οποίο θα επιτρέψει στους κλινικούς ιατρούς να εκτελέσουν εξατομικευμένη χορήγηση σύμφωνα με τις ανάγκες του κάθε ασθενούς, σύμφωνα με τις οδηγίες δοσολογίας και χορήγησης.

Sean Brynjelsen, Διευθύνων Σύμβουλος της Eton Pharmaceuticals, δήλωσε: «Η έγκριση του FDA του Alkindi Sprinkle είναι μια σημαντική ανακάλυψη για τα παιδιά με επινεφριακή ανεπάρκεια και φροντιστές. Είμαστε πολύ ευτυχείς να παρέχουμε ένα fda-εγκεκριμένο προϊόν που μπορεί να παρέχει τους παιδιατρικούς ασθενείς Χαμηλή δόση και δοσομεταδοσική θεραπεία της υδροκορτιζόνης. Ανυπομονούμε να παρέχουμε αυτό το προϊόν στους ασθενείς τους επόμενους μήνες.»

Επινεφριδιακή ανεπάρκεια (AI) στα παιδιά είναι μια σπάνια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από την αδυναμία σύνθεσης και απελευθέρωσης υδροκορτιζόνης (κορτιζόλη), και μερικές φορές ακόμη και αλδοστερόνη. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε υπερβολικές αρσενικές ορμόνες (ανώμαλη γυναικεία σεξουαλική ανάπτυξη, πρόωρη εφηβεία, τερματισμός της ανάπτυξης, και μικρό ανάστημα). Η πιο κοινή μορφή της τεχνητής νοημοσύνης στα παιδιά είναι η συγγενής υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH), η οποία προκαλείται από γενετικές ανωμαλίες. Οι ασθενείς με πρωτοπαθή ή κεντρική (δεύτερη και τρίτη τάξη) AI έχουν ανεπαρκή επίπεδα κορτιζόλης. Η μείωση της κορτιζόλης στο σώμα μπορεί να οδηγήσει σε θανατηφόρες συνέπειες, όπως η κρίση των επινεφριδίων. Για να επιβιώσουν, οι ασθενείς με τεχνητή νοημοσύνη πρέπει να συμπληρώνονται με κορτιζόλη καθημερινά. Eton εκτιμά ότι η παιδιατρική AI επηρεάζει 5.000-11.000 παιδιά στις Ηνωμένες Πολιτείες.