Viralym-M, ένα αλλογενές multivirus-ειδικά Θεραπεία Τ-κυττάρων, είναι επιλέξιμες για ορφανά φάρμακα!

Η AlloVir είναι μια εταιρεία ανοσοθεραπείας τ-κυττάρων στο ύστερο κλινικό στάδιο. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) χορήγησε καθεστώς ορφανού φαρμάκου Viralym-M (ALVR105) σε ασθενείς που λαμβάνουν μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCT) για τη θεραπεία ιογενών ασθενειών και λοιμώξεων. Viralym-M είναι ένα αλλογενές, off-the-shelf, πολλαπλών ιών ειδική θεραπεία τ κυττάρων, που αναπτύσσεται αυτήν την περίοδο για τη θεραπεία και την πρόληψη 6 κοινών, καταστρεπτικών ιογενών παθογόνων σοβαρών ιολογικών ασθενειών, συμπεριλαμβανομένου: BK ιός, κυτταρομεγαλοϊός, ανθρώπινος ιός έρπητα τύπου 6, ιός EB, αδενοϊός, ιός JC. Οι ιογενείς ασθένειες είναι ο κύριος λόγος για την κακή πρόγνωση των ασθενών με μεταμόσχευση, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε καταστροφικές και απειλητικές για τη ζωή συνέπειες.

Εκτός από τα ορφανά προσόντα φαρμάκων, Viralym-M έχει λάβει προηγουμένως προτεραιότητα ς του Ema προσόντα φαρμάκων (PRIME) και αναγεννητική ιατρική των ΗΠΑ Advanced Therapy (RMAT) προσόντα. Αξίζει να σημειωθεί ότι Viralym-M είναι μία από τις 7 ερευνητικές θεραπείες που έχουν τα προσόντα από prime και RMAT μέχρι στιγμής. Το AlloVir έχει τα παγκόσμια δικαιώματα ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης viralym-μ και δεσμεύεται στην ανάπτυξη και την παροχή των μετασχηματιστικών θεραπειών κυττάρων για τους ασθενείς που πάσχουν από τις απειλητικές για τη ζωή ιογενείς ασθένειες.

Διαδικασία προετοιμασίας τ κυττάρων τ ιών

Σε μια θετική μελέτη απόδειξης της έννοιας φάσης ΙΙ που δημοσιεύθηκε στο Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), περισσότερο από το 90% των ασθενών που απέτυχαν στη συμβατική θεραπεία μετά τη λήψη θεραπείας viralym-M ήταν σύμφωνα με προκαθορισμένα κριτήρια Η ασθένεια έδειξε πλήρη ή μερική κλινική ανταπόκριση και οι περισσότεροι ασθενείς απομακρύνθηκαν πλήρως από τον ιό στο αίμα και τα κύρια κλινικά συμπτώματα εξαλείφθηκαν πλήρως.

AlloVir έχει προγραμματίσει να ξεκινήσει Φάση Ιογενούς-Μ ΙΙΙ κρίσιμη μελέτη και φάσηΙ ΙΙ απόδειξη-of-concept μελέτη το 2020, με στόχο έξι κοινές, καταστροφικές και απειλητικές για τη ζωή ιογενή παθογόνα.

Σε υγιή άτομα, τα ειδικά για τον ιό κύτταρα Τ (VST) από το φυσικό αμυντικό σύστημα του σώματος παρέχουν προστασία από μια ποικιλία παθογόνων ιών. Ωστόσο, σε ασθενείς με εξασθενημένο ανοσοποιητικό σύστημα, αυτοί οι ιοί μπορεί να μην ελέγχονται. Οι ιογενείς ασθένειες είναι συχνές και έχουν δυνητικά καταστροφικές και απειλητικές για τη ζωή συνέπειες για τους ασθενείς με ανοσοκίνδυνο. Για παράδειγμα, έως και το 90% των ασθενών θα ενεργοποιήσουν τουλάχιστον έναν ιό μετά από αλλογιογενή μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων και τα δύο τρίτα των ασθενών θα ενεργοποιήσουν περισσότερους από έναν ιούς, με αποτέλεσμα σοβαρή και μακροχρόνια νοσηρότητα, νοσηλεία και πρόωρο θάνατο. Γενικά, όταν ένας ιός μολύνει έναν ασθενή με χαμηλή ανοσολογική λειτουργία, πρότυπο αντιιική θεραπεία δεν μπορεί να λύσει το θεμελιώδες πρόβλημα της εξασθενημένο ανοσοποιητικό σύστημα. Ως εκ τούτου, πολλοί ασθενείς υφίστανται απειλητικές για τη ζωή συνέπειες, όπως πολλαπλές βλάβες οργάνων και αποτυχία, ή ακόμα και θάνατο.

Viralym-M είναι μια κορυφαία ερευνητική θεραπεία σε allogeneic AlloVir του, off-the ράφι, πολλαπλών ιών ειδικό αγωγό θεραπείας τ κυττάρων, σχεδιασμένο για τη θεραπεία ασθενών με ανοσοκατεσταλμένους ασθενείς (συμπεριλαμβανομένης της HSCT, στερεά ασθενείς μεταμόσχευση οργάνων ή πρωτογενή (Ανοσολογική ανεπάρκεια, καρκίνο ή HIV ασθενείς) ενεργό ιογενή νόσο. Viralym-M έχει τη δυνατότητα να καταπολεμήσει ή να αποτρέψει μια σειρά από σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή ιογενείς ασθένειες, όταν η λειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς είναι μειωμένη. Μπορεί να αλλάξει ριζικά ιογενείς ασθένειες μειώνοντας ή προλαμβάνοντας σημαντικά τη συχνότητα εμφάνισης ασθενειών και βελτιώνοντας σημαντικά τη ζωή του ασθενούς.