Το AbbVox Botox (Botox) μπαίνει στις ΗΠΑ για κριτική: Θεραπεία παιδιών 5-17 ετών!

Η AbbVie ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) αποδέχθηκε μια συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (sBLA) που υπέβαλε η ίδια, η οποία επιδιώκει να επεκτείνει τις πληροφορίες συνταγών του Botox (κοινή ονομασία: onabotulinumtoxinA). Για παιδιατρικούς ασθενείς (ηλικίας 5-17 ετών) με ανεπαρκή ανταπόκριση, δυσανεξία ή απρόθυμη συνέχιση αντιχολινεργικών φαρμάκων για οποιονδήποτε λόγο, θεραπεία και ενδογενή νευρικό σύστημα (όπως spina bifida, τραυματισμός του νωτιαίου μυελού)) Σχετικά συμπτώματα και σημάδια εξόγκωσης ( υπερδραστηριότητα.

Το BOTOX είναι η πρώτη και μοναδική νευροτοξίνη εγκεκριμένη για ενήλικες ασθενείς που αντιμετωπίζουν διαρροή ούρων (ακράτεια) που προκαλείται από υπερδραστήρια κύστη που προκαλείται από νευρολογικές ασθένειες. Το φάρμακο είναι ειδικά κατάλληλο για: αφού δοκιμάσετε αντιχολινεργικά φάρμακα Υπάρχουν ακόμη ενήλικες ασθενείς με διαρροή ούρων ή δυσανεξία παρενεργειών. Το BOTOX αποκλείει επιλεκτικά την απελευθέρωση της ακετυλοχολίνης του νευροδιαβιβαστή στη νευρομυϊκή σύνδεση, εμποδίζοντας προσωρινά τη μετάδοση των νευρικών παλμών στον μυ (σε αυτή την ένδειξη, στον μυ της ουροδόχου κύστης), μειώνοντας προσωρινά τη μυϊκή συστολή.

Το sBLA στοχεύει να επεκτείνει τον ισχύοντα πληθυσμό BOTOX® για παιδιά ηλικίας 5-17 ετών. Το sBLA βασίστηκε σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή μελέτη φάσης III και μια μακροχρόνια εκτεταμένη μελέτη που αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Botox σε περισσότερα από 100 παιδιά με νευρογενή υπερδραστηριότητα νευρογόνου. Το sBLA θα ελεγχθεί μέσω ενός τυπικού κύκλου αναθεώρησης 10 μηνών. Η ημερομηνία στόχος για τη μέθοδο αμοιβής χρηστών συνταγογραφούμενων ναρκωτικών (PDUFA) είναι το πρώτο τρίμηνο του 2021.

Νευρογενής υπερδραστηριότητα εκτοξευτή (Πηγή εικόνας: epainassist.com)

Ο AbbVie Botox και η Neurotoxin Chief Scientific Officer και Senior Vice President Mitchell F. Brin, MD, δήλωσε:&«Η αποδοχή αυτής της εφαρμογής από την FDA&υπογραμμίζει τη συνεχιζόμενη δέσμευσή μας να επιδιώξουμε το πλήρες δυναμικό του BOTOX® να εξυπηρετεί μια ποικιλία ασθενειών και ασθενείς με κλινικές ανάγκες. Επί του παρόντος, τα παιδιά με υπερδραστηριότητα νευρογενούς ανιχνευτή έχουν πολύ περιορισμένες επιλογές θεραπείας μετά από αποτυχία της αντιχολινεργικής θεραπείας και πριν από τη χειρουργική επέμβαση. Εάν εγκριθεί, το BOTOX® will Είναι η πρώτη θεραπεία νευροτοξίνης που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία παιδιών με νευρογενή υπερδραστηριότητα στον πυροκροτητή ως απόκριση σε αντιχολινεργικά φάρμακα."

Ο Paul F. Austin, MD, διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Ουρολογίας στο Νοσοκομείο Παιδιών του Τέξας και καθηγητής ουρολογίας στο Baylor College of Medicine, δήλωσε: Με την πάροδο του χρόνου, πολλά παιδιά με εσωτερικές νευρολογικές παθήσεις θα αναπτύξουν βλάβη στην ουροδόχο κύστη και στα νεφρά. Είναι πολύ σημαντικό. Οι τρέχουσες επιλογές θεραπείας περιλαμβάνουν συνήθως αντιχολινεργικά φάρμακα. Εκτός από τη χειρουργική επέμβαση, η μακροχρόνια χρήση πρέπει να εξεταστεί προσεκτικά. Η θεραπεία με BOTOX® σε παιδιατρικούς ασθενείς με υπερδραστηριότητα νευρογενούς ανιχνευτή δείχνει πολλά υποσχόμενα κλινικά αποτελέσματα. Θα καλύψει τις ανεκπλήρωτες και συνεχιζόμενες ιατρικές ανάγκες μεταξύ παιδιών και εφήβων."

Η υπερβολική δραστηριότητα των νευρογενών μυών του εξωστήρα οφείλεται στην αδυναμία του νωτιαίου μυελού και της ουροδόχου κύστης να επικοινωνήσει αποτελεσματικά. Ως αποτέλεσμα, οι μύες της ουροδόχου κύστης (μύες εξωστήρα) συστέλλονται ακούσια, αυξάνοντας την πίεση στην ουροδόχο κύστη και μειώνοντας τον όγκο της ουροδόχου κύστης, με αποτέλεσμα τη συχνή και τυχαία διαρροή ούρων. Εάν ο καθαρός διαλείπουμε καθετηριασμός και τα αντιχολινεργικά φάρμακα δεν αντιμετωπιστούν επαρκώς, αυτή η κατάσταση μπορεί να απαιτεί εκτεταμένη κυτταροπλαστική (μια ευρεία χειρουργική διαδικασία για τη μεγέθυνση της ουροδόχου κύστης χρησιμοποιώντας το έντερο ενός ασθενούς) για την πρόληψη βλάβης στα νεφρά.

Υπάρχουν πολλές αιτίες υπερβολικής νευρογονικής μυϊκής δραστηριότητας στα παιδιά, όπως η εγκάρσια μυελίτιδα, ο τραυματισμός του νωτιαίου μυελού και η σπονδυλική στήλη. Μεταξύ αυτών, η spina bifida είναι η πιο κοινή αιτία, που επηρεάζει 1.500 έως 2.000 από τα περισσότερα από 4 εκατομμύρια μωρά στις Ηνωμένες Πολιτείες κάθε χρόνο. Περισσότερο από το 90% των ασθενών με spina bifida έχουν συμπτώματα ούρων.

Το Botox αναπτύχθηκε από την Aierjian (αποκτήθηκε από την AbbVie). Το κύριο συστατικό του φαρμάκου είναι εξαιρετικά καθαρισμένη τοξίνη αλλαντίασης τύπου Α, η οποία είναι ένας αποκλειστής αγωγιμότητας νεύρων που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία υπερβολικών ενεργών μυών. Το Botox εγκρίθηκε για πρώτη φορά το 1989 για τη θεραπεία του σπασμού του προσώπου και του στραβισμού. Εγκρίθηκε για αυχενική δυστονία το 2000. Αργότερα, επεκτάθηκε περαιτέρω στον τομέα της ομορφιάς, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης των ρυτίδων, της αραίωσης προσώπου, της εξάλειψης των γραμμών των φρυδιών και των ποδιών του κοράκι. Τα τελευταία χρόνια, το Botox έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία διαφόρων ενδείξεων όπως σπασμός άνω άκρων, χρόνια ημικρανία, νευρολογική ακράτεια, υπερδραστήρια ουροδόχος κύστη, σπασμός και σοβαρή εφίδρωση της μασχάλης (υπεριδρωτική μασχάλη).

Στις ΗΠΑ, από τώρα, το Botox έχει εγκριθεί από το FDA για 11 ενδείξεις θεραπείας. Τα τελευταία 30 χρόνια, περισσότερα από 100 εκατομμύρια μπουκάλια Botox® και Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) έχουν πωληθεί παγκοσμίως και περισσότερα από 3700 άρθρα έχουν δημοσιευτεί σε επιστημονικά και ιατρικά περιοδικά. Η νευροτοξίνη Botox® είναι ένα από τα πιο διαδεδομένα φάρμακα στον κόσμο.