Η AstraZeneca Farxiga έχει αποκτήσει το γρήγορο προσόν FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας μετά από οξύ έμφραγμα του μυοκαρδίου!

Η AstraZeneca ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει Farxiga (γενική ονομασία: dapagliflozin) ταχεία πιστοποίηση (FTD) για να μειώσει τον κίνδυνο ενήλικων ασθενών για οξύ έμφραγμα του μυοκαρδίου (καρδιακή προσβολή). Κίνδυνος νοσηλείας για καρδιακή ανεπάρκεια (hHF) ή καρδιαγγειακό θάνατο.

Το Farxiga είναι ένας πρώτος εκλεκτικός αναστολέας νατρίου-γλυκόζης συν-μεταφορέας 2 (SGLT2) μιας φορά την ημέρα. Το FTD βασίζεται στη δοκιμή Φάσης III DAPA-MI, η οποία θα διερευνήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Farxiga σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Το οξύ έμφραγμα του μυοκαρδίου (ΜΙ) είναι μια σοβαρή ασθένεια και μια γνωστή αιτία καρδιακής ανεπάρκειας (HF). Σε παγκόσμιο επίπεδο, περίπου 7 εκατομμύρια καρδιακές προσβολές συμβαίνουν κάθε χρόνο.

Προηγουμένως, η FDA είχε επίσης χορηγήσει στο Farxiga δύο άλλα FTDs: ασθενείς. (2) Χρησιμοποιείται για ενήλικες ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια με μειωμένο κλάσμα εξώθησης (HFrEF) ή καρδιακή ανεπάρκεια με διατηρημένο κλάσμα εξώθησης (HFpEF) για τη μείωση του κινδύνου θανάτου από βιογραφικό σημείωμα ή επιδείνωσης του HF.

Το Fast Track Qualification (FTD) στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ταχείας αναθεώρησης νέων φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες για την αντιμετώπιση σοβαρών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών σε βασικούς τομείς. Η απόκτηση πιστοποίησης FTD για φάρμακα υπό ανάπτυξη σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να έχουν συχνότερες συναντήσεις με το FDA κατά τη διάρκεια του σταδίου έρευνας και ανάπτυξης και εάν πληρούν τα σχετικά πρότυπα μετά την υποβολή αίτησης μάρκετινγκ, είναι επιλέξιμες για ταχεία έγκριση και επανεξέταση προτεραιότητας, όπως καθώς και κυλιόμενες ευκαιρίες αναθεώρησης.

Εκτός από το FTD, το FDA χορήγησε πρόσφατα συμφωνία ειδικής αξιολόγησης πρωτοκόλλου (SPA) για τη δοκιμή DAPA-MI. Το SPA είναι μια δήλωση υψηλού επιπέδου που σπάνια χορηγείται από το FDA ότι ο σχεδιασμός μιας δοκιμής φάσης III μπορεί να χρησιμοποιηθεί για μελλοντικές εφαρμογές μάρκετινγκ. Όταν μια φαρμακευτική εταιρεία διεξάγει κλινική έρευνα σύμφωνα με το εγκεκριμένο από το FDA πρωτόκολλο SPA, η πιθανότητα της νέας αίτησης μάρκετινγκ φαρμάκων θα αυξηθεί σημαντικά.

Η δοκιμή DAPA-MI πραγματοποιήθηκε σε συνεργασία με το Κέντρο Κλινικής Έρευνας της Ουψάλα (UCR) και το Minap στο Ηνωμένο Βασίλειο. Θα διερευνήσει τα θεραπευτικά οφέλη του Farxiga μετά από οξύ έμφραγμα του μυοκαρδίου (ΜΙ) σε ασθενείς με διαβήτη μη τύπου 2. Η δοκιμή αναμένεται να ξεκινήσει την πρόσληψη ασθενών το τέταρτο τρίμηνο του 2020.

Η δοκιμή DAPA-MI ενσωματώνει τη ρουτίνα φροντίδα με αυστηρές απαιτήσεις εγγραφής για ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές για την επίτευξη εγκεκριμένων ενδείξεων επισήμανσης. Οι γιατροί συνήθως χρησιμοποιούν το μητρώο για να αποθηκεύουν δεδομένα υγείας των ασθενών που συλλέγονται με την πάροδο του χρόνου κατά τη διάρκεια τακτικών επισκέψεων παρακολούθησης. Στη δοκιμή DAPA-MI, οι εγγεγραμμένοι ασθενείς και οι θεράποντες ιατροί τους θα συμμετάσχουν στη δοκιμή και θα ενσωματώσουν τη δοκιμαστική διαδικασία στη ρουτίνα κλινικής πρακτικής τους. Σε αντίθεση με την παραδοσιακή έρευνα όπου οι ασθενείς συνήθως πρέπει να πάνε σε ένα κέντρο δοκιμών μακριά από το σπίτι, αυτή η ρεαλιστική και καινοτόμος μέθοδος παρέχει αυστηρά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, μειώνοντας παράλληλα το βάρος για τους ασθενείς και απλοποιώντας τη διαδικασία δοκιμής.

Ο Mene Pangalos, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος της AstraZeneca Biopharmaceutical Research and Development, δήλωσε: «Η δοκιμή φάσης III DAPA-MI είναι η πρώτη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή που βασίζεται στην καταχώριση ενδείξεων. Θα παρέχει ταχύτερη πρόσβαση στα δεδομένα, θα μειώνει το χρόνο και το κόστος πρόσληψης, και θα ελαχιστοποιηθεί η επιβάρυνση για τους ασθενείς και τους ερευνητές. Η απόφαση του FDA&# 39 να δώσει FTD δείχνει ότι ο οργανισμός αναγνωρίζει τη σημασία αυτής της δοκιμής, η οποία θα παρέχει το θεραπευτικό δυναμικό του Farxiga&# 39 σε ασθενείς που είχαν υποστεί καρδιακή προσβολή και θα συνεχίσει να αναπτύσσει καρδιακή ανεπάρκεια, και παρέχουν πολύτιμες πληροφορίες για το πώς να βελτιώσουμε το σχεδιασμό κλινικών δοκιμών στο μέλλον."

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Farxiga είναι η δαπαγλιφλοζίνη, η οποία είναι ένας πρώτος, εκλεκτικός αναστολέας νατρίου-γλυκόζης (SGLT2) που δρα ποτέ ανεξάρτητα από την ινσουλίνη και αναστέλλει επιλεκτικά το SGLT2 στα νεφρά. Μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς να εκκρίνουν περίσσεια γλυκόζης από τα ούρα. Εκτός από τη μείωση του σακχάρου στο αίμα, το φάρμακο έχει επίσης τα πρόσθετα οφέλη της απώλειας βάρους και της μείωσης της αρτηριακής πίεσης.

Το Farxiga έχει εγκριθεί για πολλαπλές ενδείξεις, με διαφορές σε διαφορετικές χώρες: (1) Ως μονοθεραπεία και ως μέρος συνδυαστικής θεραπείας, χρησιμοποιείται σε ενήλικες με διαβήτη τύπου 2 για τη βελτίωση του ελέγχου του σακχάρου στο αίμα. (2) Για ασθενείς με διαβήτη τύπου 2, καρδιαγγειακές παθήσεις (CV) ή πολλαπλούς παράγοντες κινδύνου CV, για μείωση του κινδύνου καρδιακής ανεπάρκειας (HF) νοσηλείας. (3) Χρησιμοποιείται για ενήλικες ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια (HFrEF) με μειωμένο κλάσμα εξώθησης (με ή χωρίς διαβήτη τύπου 2) για τη μείωση του κινδύνου θανάτου από CV και νοσηλείας HF. (4) Ως από του στόματος ανοσοενισχυτική θεραπεία ινσουλίνης, χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με διαβήτη τύπου 1 (T1D).

Επί του παρόντος, η Farxiga αξιολογεί επίσης τη θεραπεία ασθενών με χρόνια νεφρική νόσο (CKD) στη φάση III DAPA-CKD. Στα τέλη Μαρτίου του τρέχοντος έτους, η μελέτη τερματίστηκε νωρίς λόγω συντριπτικών δεδομένων αποτελεσματικότητας.

Στην Κίνα, η δαπαγλιφλοζίνη εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2017 ως μονοθεραπεία για ενήλικες με διαβήτη τύπου 2 για τη βελτίωση του ελέγχου του σακχάρου στο αίμα τους. Αυτή η έγκριση καθιστά τη δαπαγλιφλοζίνη τον πρώτο αναστολέα SGLT2 εγκεκριμένο στην κινεζική αγορά. Το φάρμακο είναι ένα δισκίο από του στόματος, το καθένα που περιέχει 5mg ή 10mg dapagliflozin, η συνιστώμενη δόση έναρξης είναι 5mg κάθε φορά, που λαμβάνεται μία φορά την ημέρα το πρωί.

Σχετικά με την Ειδική Αξιολόγηση Πρωτοκόλλου (SPA): Το SPA είναι μια διαδικασία που έχει καθοριστεί ειδικά από το FDA των ΗΠΑ για να συζητήσει και να καθορίσει εκ των προτέρων το πρωτόκολλο κλινικής έρευνας των υπό έρευνα φαρμάκων. Συνήθως, αυτή η διαδικασία διεξάγεται από το τμήμα αναθεώρησης του FDA&# 39 και τη μονάδα ανάπτυξης φαρμάκων για να επιτευχθεί συμφωνία σχετικά με το σχέδιο σχεδιασμού κλινικών δοκιμών φαρμάκων, τον έλεγχο των εγγεγραμμένων ασθενών, την αξιολόγηση πρωτογενών και δευτερογενών τελικών σημείων και το συνολικό σχέδιο στατιστικής ανάλυσης κλινικών δεδομένων. Σεξουαλική συμφωνία. Επομένως, μετά την έγκριση του SPA, η νέα μονάδα έρευνας και ανάπτυξης ναρκωτικών διεξάγει έρευνα σύμφωνα με το εγκεκριμένο από το FDA κλινικό πρόγραμμα, το ποσοστό επιτυχίας της νέας εφαρμογής του στην αγορά ναρκωτικών θα βελτιωθεί σημαντικά.