Η Bayer Lampit (nifurtimox) έχει εγκριθεί από το FDA των ΗΠΑ για χρήση σε παιδιατρικούς ασθενείς!

Η Bayer ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε δισκία με βαθμολογία Lampit (nifurtimox) για παιδιατρικούς ασθενείς (ηλικίας 0 έως 18 ετών, βάρους ≥2,5 kg) για τη θεραπεία του Trypanosoma cruzi (T. cruzi) που προκαλείται από τη νόσο Chagas ( Νόσος του Chagas).

Το Lampit είναι ένα νέο, διασπώμενο, εύκολα διασπειρόμενο tablet που μπορεί να χωριστεί με το χέρι στη γραμμή σκορ. Το δισκίο υιοθετεί μια νέα φόρμουλα που μπορεί εύκολα να διασκορπιστεί σε νερό, η οποία είναι χρήσιμη για παιδιατρικούς ασθενείς που μπορεί να έχουν δυσκολία στην κατάποση ή χρειάζονται μισό δισκίο. Όσον αφορά τη φαρμακευτική αγωγή, το Lampit μπορεί να ρυθμιστεί ανάλογα με το βάρος του ασθενούς&# 39.

Σύμφωνα με την αναλογία των ασθενών των οποίων το αντίσωμα ανοσοσφαιρίνης G (IgG) γίνεται αρνητικό ή η οπτική πυκνότητα μειώνεται κατά τουλάχιστον 20% σε δύο διαφορετικές δοκιμές αντισωμάτων IgG κατά του αντιγόνου Trypanosoma cruzi, ο FDA έχει επιταχύνει την έγκριση του Lampit για αυτήν την ένδειξη. Η συνεχής έγκριση για αυτήν την ένδειξη μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή των κλινικών οφελών σε επιβεβαιωτικές δοκιμές.

Η νόσος Chagas είναι μια μεταδοτική τροπική ασθένεια που προσβάλλει περίπου 300.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Αυτή η ασθένεια είναι ενδημική στα περισσότερα μέρη της Λατινικής Αμερικής, αλλά στις Ηνωμένες Πολιτείες, αυτή η ασθένεια προκαλεί όλο και περισσότερο προβλήματα υγείας. Η έγκριση ενός φαρμάκου για παιδιατρικούς ασθενείς είναι ένα σημαντικό ορόσημο.

Ο Aleksandra Vlajnic, MD, Ανώτερος Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Ιατρικών Υποθέσεων, Bayer Americas, δήλωσε: «Η νόσος του Chagas μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία και η έγκαιρη ανίχνευση και θεραπεία είναι σημαντική. Η σημασία της θεραπείας παιδιών είναι ένας σημαντικός λόγος για τη συνεργασία της Bayer με τις υγειονομικές αρχές. Ο στόχος είναι να αυξηθεί η πιθανότητα να πάρει το Lampit ως μέσο θεραπείας της νόσου Chagas."

Η έγκριση του FDA&# 39 για το Lampit βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III CHICO (NCT02625974). Αυτό είναι το πρώτο μέρος του μεγαλύτερου έργου φάσης ΙΙΙ κλινικής θεραπείας που πραγματοποιήθηκε ποτέ σε παιδιά με νόσο Chagas και τα αποτελέσματα επιβεβαίωσαν το Lampit (εύκολο στη διάσπαση, εύκολο στη διασπορά, νέα χάπια τύπου nifurtimox) για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με Chagas ασθένεια Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα. Η CHICO είναι μια προοπτική, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ιστορικά ελεγχόμενη μελέτη Φάσης III, που διεξήχθη σε 25 ερευνητικά κέντρα στην Αργεντινή, τη Βολιβία και την Κολομβία από το 2016 έως το 2018. Συνολικά 330 περιπτώσεις λοίμωξης από T. cruzi με ορολογικά στοιχεία εγγράφηκαν. χωρίς καρδιαγγειακά ή / και γαστρεντερικά συμπτώματα που σχετίζονται με τη νόσο Chagas, αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και η φαρμακοκινητική. Στη μελέτη, οι ασθενείς ανατέθηκαν τυχαία σε αναλογία 2: 1, έλαβαν 60 ημέρες (n=219) ή 30 ημέρες (n=111) Σχέδιο θεραπείας με Lampit και παρακολούθησαν για ένα έτος μετά τη θεραπεία.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η αγωγή 60 ημερών Lampit ήταν καλύτερη από τον ιστορικό έλεγχο του εικονικού φαρμάκου όσον αφορά την ορολογική απόκριση μετά από παρακολούθηση ενός έτους μετά το τέλος της θεραπείας, φτάνοντας στο κύριο τελικό σημείο της μελέτης. Σε ολόκληρο τον πληθυσμό της μελέτης, το σχήμα 60 ημερών ήταν ανώτερο από το σχήμα 30 ημερών (μη εγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα) όσον αφορά την ορολογική απόκριση. Στη μελέτη, η θεραπεία με δόση προσαρμοσμένη στο βάρος του Lampit&# 39 έδειξε καλή ασφάλεια. Η μελέτη θα συνεχιστεί με το δεύτερο μέρος (Lampit-SECURE), όπου οι ασθενείς θα παρακολουθούνται για περίοδο 3 ετών για να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια.

Ο Δρ Jaime Altcheh, ο συντονιστής ερευνητής της μελέτης CHICO και ο επικεφαλής του Τμήματος Παρασιτολογίας και Ασθένειας Chagas του Νοσοκομείου Παίδων Ricardo Gutierrez στο Μπουένος Άιρες της Αργεντινής, δήλωσε: «Στην πραγματικότητα, όσο πιο μικρός είναι ο ασθενής, τόσο μεγαλύτερη είναι η πιθανότητα ανάκτηση. Ναί. Με τη νέα παιδιατρική φόρμουλα, μπορούμε να αντιμετωπίζουμε τα νεογνά και τα μωρά με μεγαλύτερη ακρίβεια. Αυτό το νέο δισκίο τύπου μπορεί να διαιρεθεί εύκολα και διαλύεται πολύ γρήγορα σε νερό. Αυτό είναι ιδιαίτερα σημαντικό επειδή αυτά τα πολύ μικρά παιδιά δεν μπορούν να καταπιούν στερεά χάπια, αλλά πρέπει να αντιμετωπίζονται με φαρμακευτική αγωγή τρεις φορές την ημέρα εντός 60 ημερών. Ο νέος τύπος nifurtimox είναι ένα μεγάλο βήμα προς τον στόχο της θεραπείας όλων των μολυσμένων παιδιών. Η πρώιμη θεραπεία μετά τη μόλυνση είναι πολύ σημαντική για την πρόληψη των εκδηλώσεων ασθενειών ενηλίκων Στη μελέτη CHICO, ο Lampit έδειξε καλή αντιπρωτοζωική δραστηριότητα σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 0-17 ετών."

Ο στόχος του ελέγχου της νόσου Chagas είναι η εξάλειψη της μετάδοσης, ο έλεγχος του φορέα, η θεραπεία κοριτσιών και γυναικών σε αναπαραγωγική ηλικία (για την αποφυγή της μετάπλευρης μετάδοσης) και η εξέταση αίματος πριν από τη μετάγγιση. Επιπλέον, σκοπός του είναι να επιτρέψει στα μολυσμένα άτομα να λάβουν ιατρική προστασία σε όλα τα στάδια της νόσου.

Η θεραπεία της νόσου Chagas βασίζεται σε δύο μόνο νιτρο ετεροκυκλικές ενώσεις, το nifurtimox και το benznidazole. Μέχρι στιγμής, το nifurtimox διατίθεται μόνο ως δισκίο 120 mg, το οποίο είναι δύσκολο να χορηγηθεί, ειδικά σε μικρά παιδιά. Η Bayer έχει πλέον αναπτύξει ένα δισκίο των 30 mg. Και τα δύο αυτά δισκία είναι τώρα τύποι ταχείας διασποράς, οι οποίοι μπορούν εύκολα να διαιρεθούν. Μπορούν επίσης να διαλυθούν γρήγορα σε νερό για να σχηματίσουν πολτό για ασθενείς που έχουν δυσκολία στην κατάποση δισκίων. Ο νέος τύπος χρησιμοποιήθηκε με επιτυχία στη μελέτη CHICO, βελτιώνοντας την ακρίβεια, την ασφάλεια και τη συμμόρφωση των παιδιών όλων των ηλικιακών ομάδων.

Το νεοσυσταθέν nifurtimox θα βελτιώσει τη χορήγηση νεογνών, βρεφών και παιδιών, που είναι η πιο ευάλωτη ομάδα ασθενών που πάσχουν από νόσο Chagas, και θα συμβάλει σημαντικά στον έλεγχο της νόσου.

Trypanosoma cruzi (πηγή εικόνας: ΠΟΥ)

Η νόσος του Chagas προκαλείται από το trypanosoma cruzi. Ο κύριος φορέας μετάδοσης είναι σφάλματα σφαγής αίματος. Ανακαλύφθηκε από τον Δρ Chagas το 1908, οπότε ονομάζεται επίσης ασθένεια Chagas. Κυρίως διαδεδομένη στην Κεντρική και Νότια Αμερική, έτσι ονομάζεται επίσης ασθένεια Chagas. Το Trypanosoma cruzi ζει στο αίμα και σε διάφορα κύτταρα ιστών ανθρώπων και θηλαστικών. Υπάρχουν δύο μορφές πυραμιδάλης και αμαστιώτων στην ιστορία της ζωής του. Τα conemastigotes εισβάλλουν στο ανθρώπινο αίμα μέσω μόλυνσης από πληγές δέρματος. Η ασθένεια μπορεί επίσης να μολυνθεί μέσω μητρικού γάλακτος, πλακούντα, μετάγγισης αίματος ή κατάποσης τροφής μολυσμένης από μολυσματικά κόπρανα τριατομίνης. Εκτιμάται ότι υπάρχουν 20 εκατομμύρια μολυσμένα άτομα στην Κεντρική και Νότια Αμερική.

Οι περισσότερες λοιμώξεις είναι ασυμπτωματικές. Συμπτωματικές περιπτώσεις εμφανίζουν μόνο ήπια συμπτώματα που μοιάζουν με γρίπη, τα οποία εμφανίζονται αμέσως μετά τη μόλυνση. Περίπου 2 μήνες αργότερα, η νόσος του Chagas εισήλθε σε ένα χρόνιο στάδιο που κράτησε για πολλά χρόνια, προκαλώντας σοβαρή βλάβη στα όργανα και τελικά ξαφνικό καρδιακό θάνατο. Η εκπαίδευση, η έγκαιρη διάγνωση και η θεραπεία είναι τα κλειδιά για την πρόληψη της νόσου του Chagas.

Επί του παρόντος, λόγω της ανεπαρκούς ευαισθητοποίησης για τις ασθένειες και της περιορισμένης πρόσβασης στη θεραπεία, λιγότερο από το 1% των ασθενών που έχουν προσβληθεί από τη νόσο Chagas λαμβάνουν θεραπεία. Η Bayer έχει δεσμευτεί να επεκτείνει την απόκτηση και τη χρήση του nifurtimox μέσω νέων αιτήσεων εγγραφής και της παροχής νέων προετοιμασιών σε χώρες με υψηλά βάρη ασθενειών.