BeiGene Kyprolis (Carfilzomib For Injection) Εγκεκριμένο: Θεραπεία Ενήλικων Ασθενών με Υποτροπιάζουσα/Πυρίμαχη ΜΜ!

Η BeiGene ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Εθνική Υπηρεσία Ιατρικών Προϊόντων (NMPA) ενέκρινε υπό όρους το Kyprolis® (καρφιλζομίμπγια ένεση), σε συνδυασμό μεδεξαμεθαζόνη, για θεραπεία: τουλάχιστον 2 θεραπείες (συμπεριλαμβανομένης της αναστολής πρωτεασώματος) έχουν ληφθεί στο παρελθόν και ανοσοτροποποιητές) σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική (R/R) πολλαπλό μυέλωμα (ΜΜ).

Η BeiGene έχει λάβει την άδεια του Kyprolis στην Κίνα μέσω στρατηγικής συνεργασίας με την Amgen. Αυτή είναι η πρώτη έγκριση του Kyprolis στην Κίνα. Το πολλαπλό μυέλωμα (ΜΜ) είναι ένας αιματολογικός κακοήθης όγκος με ανίατη και υψηλή συχνότητα υποτροπής. Η έγκριση του Kyprolis θα φέρει έναν εξαιρετικά εκλεκτικό και μη αναστρέψιμο αναστολέα πρωτεασώματος σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική ΜΜ στην Κίνα.

Κυπρολής' η έγκριση υπό όρους βασίζεται στα αποτελέσματα μιας δοκιμής φάσης 3 (CTR20160857) που διεξήχθη στην Κίνα. Η δοκιμή πραγματοποιήθηκε σε 123 ασθενείς με R/R MM και αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Kyprolis σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η αποτελεσματικότητα του Kyprolis σε Κινέζους ασθενείς που είχαν λάβει προηγουμένως πολλαπλές γραμμές θεραπείας (διάμεσος: 4 γραμμές) ήταν περίπου η ίδια με αυτήν που παρατηρήθηκε σε άλλες παγκόσμιες μελέτες.

Το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) του κύριου τελικού σημείου της δοκιμής ήταν 35,8% (95% CI: 27,3, 44,9). Η μέση επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) που καθορίστηκε από την ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης (IRC) ήταν 5,6 μήνες (95%CI: 4,6, 6,5). Τα χαρακτηριστικά ασφάλειας του Kyprolis σε Κινέζους ασθενείς που παρατηρήθηκαν σε αυτή τη μελέτη είναι συμβατά με εκείνα που παρατηρήθηκαν σε παγκόσμιες μελέτες που διεξήχθησαν σε ασθενείς με R/R MM. Σε παγκόσμιες μελέτες, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Kyprolis σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη ήταν αναιμία, διάρροια, κόπωση, υψηλή αρτηριακή πίεση, πυρετός, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, θρομβοπενία, βήχας, δύσπνοια και αϋπνία. Σύμφωνα με την ανάλυση ανεπιθύμητων ενεργειών σε Κινέζους ασθενείς, δεν έχουν βρεθεί νέοι κίνδυνοι ασφάλειας. Η πλήρης έγκριση του Kyprolis θα εξαρτηθεί από τα αποτελέσματα μιας επιβεβαιωτικής κλινικής δοκιμής.

Το πολλαπλό μυέλωμα (ΜΜ) είναι μια ανίατη αιματολογική κακοήθεια που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενους κύκλους ύφεσης και υποτροπής. Η ασθένεια είναι μια εξαιρετικά επιθετική ασθένεια που επηρεάζει τα κύτταρα πλάσματος στο μυελό των οστών και αυτά τα προσβεβλημένα κύτταρα πλάσματος αντικαθιστούν τα φυσιολογικά κύτταρα στο μυελό των οστών. Αν και ορισμένοι ασθενείς με ΜΜ δεν έχουν συμπτώματα, οι περισσότεροι ασθενείς διαγιγνώσκονται λόγω σχετικών συμπτωμάτων. Αυτά τα συμπτώματα περιλαμβάνουν κατάγματα ή πόνο, χαμηλό αριθμό ερυθρών αιμοσφαιρίων, κόπωση, υψηλά επίπεδα ασβεστίου, νεφρικά προβλήματα ή λοιμώξεις.

Το Kyprolis είναι ένας μη αναστρέψιμος αναστολέας πρωτεασώματος που χορηγείται ενδοφλεβίως. Το πρωτεάσωμα παίζει σημαντικό ρόλο στη λειτουργία και την ανάπτυξη των κυττάρων, υποβαθμίζοντας τις κατεστραμμένες ή μη απαραίτητες πρωτεΐνες. Έχει αποδειχθεί ότι το Kyprolis μπλοκάρει το πρωτεάσωμα, προκαλώντας υπερβολική συσσώρευση πρωτεϊνών στο κύτταρο. Σε ορισμένα κύτταρα, το Kyprolis μπορεί να προκαλέσει κυτταρικό θάνατο, ειδικά κύτταρα πολλαπλού μυελώματος, επειδή τέτοια κύτταρα είναι πιο πιθανό να περιέχουν υψηλότερες ποσότητες ανώμαλων πρωτεϊνών.

Το Kyprolis εγκρίθηκε για πρώτη φορά για εμπορία τον Ιούλιο του 2012. Μέχρι τώρα, περίπου 150.000 ασθενείς παγκοσμίως έχουν λάβει θεραπεία με Kyprolis. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, το Kyprolis έχει εγκριθεί: (1) Σε συνδυασμό με λεναλιδομίδη + δεξαμεθαζόνη, ή σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη, ή σε συνδυασμό με δαρατουμουμάμπη + δεξαμεθαζόνη, για τη θεραπεία ασθενών που έχουν λάβει πρώτης γραμμής σε θεραπεία τρίτης γραμμής Ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΜΜ. (2) Ως μονοθεραπεία, χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική ΜΜ που έχουν λάβει τουλάχιστον θεραπεία πρώτης γραμμής.