Η FDA των ΗΠΑ εγκρίνει την ενημέρωση της ετικέτας Aduhelm για το βήτα αμυλοειδές αντίσωμα

Η Biogen και ο συνεργάτης της Eisai ανακοίνωσαν πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ενημέρωση ετικέτας της ένεσης Aduhelm (aducanumab-avwa) 100mg/ml. Αυτή η ενημερωμένη έκδοση περιλαμβάνει την προσθήκη κάποιου περιεχομένου στην ενότητα ενδείξεων και χρήσης (Παράγραφος 1) για να τονίσει το στάδιο της νόσου που μελετήθηκε σε κλινικές δοκιμές (το ενημερωμένο περιεχόμενο υπογραμμίζεται με πλάγια γραφή και έντονα με κίτρινο χρώμα):

Το Aduhelm είναι κατάλληλο για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ (AD). Το Aduhelm θα πρέπει πρώτα να ξεκινήσει θεραπεία για ασθενείς με AD με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια άνοια στο πρώιμο στάδιο της νόσου. Αυτός είναι ο πληθυσμός που αντιμετωπίζεται σε κλινικές δοκιμές. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν δεδομένα σχετικά με την ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητα του Aduhelm για θεραπεία σε πρώιμο ή μεταγενέστερο στάδιο της υπό μελέτη νόσου. Η ένδειξη αυτή εγκρίθηκε μέσω ταχείας διαδικασίας έγκρισης με βάση τη μείωση των βήτα αμυλοειδών πλακών που παρατηρήθηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Aduhelm. Η συνεχής έγκριση για την ένδειξη αυτή μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση των κλινικών οφελών σε επιβεβαιωτικές κλινικές δοκιμές.

Ο Alfred Sandrock, Επικεφαλής Έρευνας και Έρευνας στη Biogen, δήλωσε: «Με βάση τον συνεχιζόμενο διάλογο μας με τους γιατρούς συνταγογράφησης, τον FDA και τους υποστηρικτές των ασθενών, έχουμε υποβάλει αυτή την ενημέρωση ετικέτας για να αποσαφηνίσουμε περαιτέρω τους ασθενείς που μελετήθηκαν στις τρεις κλινικές δοκιμές Aduhelm που υποστηρίζουν την έγκριση. Η κοινότητα. Καθώς η κλινική πρακτική προσαρμόζεται σε αυτό το σημαντικό πρώτο σχέδιο θεραπείας, υποσχόμαστε να συνεχίσουμε να ακούμε τις ανάγκες της κοινότητας.»

Αυτή η ενημέρωση διευκρινίζει τις ενδείξεις επισημαίνοντας πληροφορίες σχετικά με το στάδιο της νόσου που μελετήθηκε στην κλινική δοκιμή Aduhelm. Ο Bojian και ο Eisai έχουν προηγουμένως ανταλλάξει πληροφορίες σχετικά με τον ερευνητικό πληθυσμό, συμπεριλαμβανομένης μιας δήλωσης της εταιρείας που εκδόθηκε στις 23 Ιουνίου 2021.

Το AD είναι μια μη αναστρέψιμη και προοδευτική ασθένεια του εγκεφάλου, θα καταστρέψει αργά τη μνήμη και την ικανότητα σκέψης των ανθρώπων και τελικά θα καταστρέψει την ικανότητα εκτέλεσης απλών εργασιών. Αν και η συγκεκριμένη αιτία της AD δεν είναι πλήρως κατανοητή, χαρακτηρίζεται από αλλαγές στον εγκέφαλο, συμπεριλαμβανομένων των αμυλοειδών πλακών και των νευροϊνωτικών (tau) αινιγμάτων, που οδηγούν στην απώλεια των νευρώνων και των συνδέσεων τους. Αυτές οι αλλαγές επηρεάζουν τη μνήμη και την ικανότητα σκέψης ενός ατόμου.

Τον Ιούνιο του τρέχοντος έτους, το Aduhelm έλαβε ταχεία έγκριση από τον Αμερικανικό FDA για τη θεραπεία του AD. Το Aduhelm αντιπροσωπεύει το πρώτο φάρμακο του είδους του που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της AD, της πρώτης νέας θεραπείας που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της AD από το 2003 και της πρώτης θεραπείας για την υποκείμενη παθοφυσιολογία της AD.

Οι ερευνητές αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα του Aduhelm σε συνολικά 3482 ασθενείς σε 3 ξεχωριστές κλινικές μελέτες (Μελέτη 1: NCT02484547. Μελέτη 2: NCT02477800; Μελέτη 3: NCT01677572). Αυτές οι μελέτες περιλαμβάνουν διπλά τυφλές, τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες εύρους δόσεων σε ασθενείς με AD. Σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Aduhelm, οι αμυλοειδείς πλάκες β είχαν σημαντική δόση και μείωση εξαρτώμενη από το χρόνο, ενώ οι ασθενείς στην ομάδα ελέγχου δεν είχαν μείωση β αμυλοειδών πλακών.

Αυτά τα αποτελέσματα υποστηρίζουν την επιταχυνόμενη έγκριση του Aduhelm, η οποία βασίζεται στο υποκατάστατο τελικό σημείο της μείωσης των πλακών βήτα αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, χαρακτηριστικό γνώρισμα του AD. Στη μελέτη, η απεικόνιση τομογραφίας εκπομπής ποζιτρονίων (PET) χρησιμοποιήθηκε για τον ποσοτικό προσδιορισμό των αμυλοειδών β πλάκες προκειμένου να εκτιμηθεί το επίπεδο των αμυλοειδών β πλάκες στα συμπλέγματα των περιοχών του εγκεφάλου που αναμένεται να επηρεαστούν ευρέως από την παθολογία AD και να συγκριθούν τα αποτελέσματα με αυτά που αναμένονται. Οι περιοχές του εγκεφάλου που επηρεάζονται από αυτή την παθολογία συγκριθηκαν.