Η FDA εγκρίνει το πρώτο νέο φάρμακο σάρκωμα Kaposi σε σχεδόν 20 χρόνια

Τον Μάιο 15, τοπική ώρα, το Bristol Myers Squibb (BMS) ανακοίνωσε ότι η FDA των ΗΠΑ έχει επιταχύνει την έγκριση της Pomalyst (pomalidomide, pomalidomide) για τη θεραπεία της σχετιζόμενης με τον HIV και της αντι-ρετροϊικής θεραπείας (HAART) ασθενών με σάρκωμα Kaposi&# 39, καθώς και ασθενείς με αρνητικό για τον ιό HIV σαρκώματος Kaposi&# 39. Αυτή η ταχεία έγκριση βασίζεται στο συνολικό ποσοστό απόκρισης που παρατηρήθηκε στη φάση 1 / 2 ανοιχτής ετικέτας ενός βραχίονα κλινικής δοκιμής (12-C-0047). Η Pomalyst έλαβε πρωτοποριακή θεραπεία και πιστοποίηση ορφανών φαρμάκων. Αυτή η στοματική θεραπεία είναι η πρώτη νέα επιλογή θεραπείας για ασθενείς με σάρκωμα Kaposi&# 39 σε περισσότερα από 20 χρόνια.

Το σάρκωμα Kaposi είναι ένας σπάνιος καρκίνος που προκαλείται από λοίμωξη από ιό έρπητα που σχετίζεται με σάρκωμα Kaposi&# 39, η οποία είναι επίσης γνωστή ως τύπος ιού ανθρώπινου έρπητα 8. Οι ασθενείς θα έχουν πολλαπλές βλάβες στο δέρμα και την στοματική επιφάνεια του βλεννογόνου, και μερικές φορές οι βλάβες θα εμφανίζονται επίσης στην επιφάνεια του πνεύμονα και του γαστρεντερικού βλεννογόνου. Το σάρκωμα Kaposi&# 39 είναι πιο συχνό σε άτομα που έχουν μολυνθεί με HIV. Εάν οι θετικοί στον HIV ασθενείς γίνουν ανθεκτικοί στη συστηματική χημειοθεραπεία ή δεν μπορούν να ανεχθούν τη συστηματική χημειοθεραπεία, δεν υπάρχει άλλη εγκεκριμένη θεραπευτική επιλογή, επομένως αυτοί οι ασθενείς χρειάζονται επειγόντως καινοτόμο θεραπεία για αυτήν την ασθένεια.

Το Pomalyst είναι ένα ανάλογο της θαλιδομίδης, το οποίο έχει εγκριθεί από το FDA και χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με δεξαμεθαζόνη για τη θεραπεία ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα.

Η έγκριση του Pomalyst βασίζεται στα αποτελέσματα μιας φάσης 1 / 2 ανοιχτής μελέτης, μελέτης ενός σκέλους που αξιολόγησε την ασφάλεια, τη φαρμακοκινητική και την αποτελεσματικότητα του Pomalyst σε HIV-θετικά και HIV-αρνητικά συμπτωματικό σάρκωμα Kaposi που πάσχει από προχωρημένη νόσο. Συνολικά {{6}} ασθενείς (18 θετικοί στον HIV και 1 0 αρνητικοί στον HIV) έλαβαν Pomalyst σε δόση 5 mg την ημέρα. Για όλους τους ασθενείς, το ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) ήταν 71% (95% CI: 51, 87), εκ των οποίων 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 {{}}}}}}}) οι ασθενείς πέτυχαν πλήρη ύφεση και 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}) οι ασθενείς πέτυχαν μερική ύφεση. Η μέση διάρκεια ύφεσης για όλους τους ασθενείς ήταν 1 2. 1 μήνες (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Επιπλέον, το 50% των ασθενών που πέτυχαν ύφεση διήρκεσε περισσότερο από 1 2 μήνες.

Η Δρ Diane McDowell, Αντιπρόεδρος των Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων, BMS Hematology, δήλωσε:&«Οι ασθενείς με σάρκωμα Kaposi&# 39 είχαν λίγες επιλογές θεραπείας τις τελευταίες δύο δεκαετίες. Είμαστε στην ευχάριστη θέση να έχουμε πραγματοποιήσει επιπλέον έρευνα σχετικά με το Pomalyst σε αυτήν την περιοχή σπάνιων ασθενειών, η οποία μας επέτρεψε να παρέχουμε στους ασθενείς τις απαραίτητες επιλογές στοματικής θεραπείας."

Ο Δρ Robert Yarchoan, επικεφαλής του τμήματος κακοηθειών του HIV και του AIDS στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου του Κέντρου Ερευνών για τον Καρκίνο, δήλωσε:&«Όποια κι αν είναι η κατάσταση μόλυνσης από τον ιό HIV, ο Pomalyst έχει δείξει θετικά αποτελέσματα σε ασθενείς με Kaposi&# {{ 0}} σάρκωμα. Επιπλέον, Παρέχει στοματική θεραπεία με μηχανισμό δράσης διαφορετικό από τα κυτταροτοξικά φάρμακα χημειοθεραπείας που χρησιμοποιούνται συνήθως για τη θεραπεία του σαρκώματος Kaposi&# 39."