Jelmyto, το πρώτο φάρμακο καρκίνου ανώτερου ουροθηλιακού χαμηλού βαθμού, εγκεκριμένο από το FDA

Στις 16, η αμερικανική FDA ανακοίνωσε ότι ενέκρινε την καταχώριση του Jelmyto (τζελ μιτομυκίνης) που αναπτύχθηκε από την UroGen Pharma για τη θεραπεία χαμηλού βαθμού ανώτερου ουροθηλιακού καρκινώματος (UTUC). Το δελτίο τύπου αναφέρει ότι αυτή είναι η πρώτη εγκεκριμένη φαρμακευτική θεραπεία για αυτήν τη συγκεκριμένη ομάδα ασθενών.

Οι περισσότεροι καρκίνοι του ουροθηλίου εμφανίζονται στην ουροδόχο κύστη, ενώ το UTUC εμφανίζεται στο νεφρό ή στον ουρητήρα. Μπορεί να εμποδίσει τον ουρητήρα ή τα νεφρά, προκαλώντας πρήξιμο, λοίμωξη και νεφρική βλάβη σε ορισμένους ασθενείς. Τα UTUCs μπορούν να ταξινομηθούν ως κακοήθεις όγκοι χαμηλού βαθμού ή κακοήθεις όγκοι υψηλού βαθμού. Γενικά, οι κακοήθεις όγκοι χαμηλού βαθμού δεν είναι επιθετικοί και σπάνια εξαπλώνονται από τα νεφρά ή τον ουρητήρα. Ωστόσο, συχνά υποτροπιάζουν και ο συνηθισμένος στόχος θεραπείας είναι η θεραπεία ορατών όγκων και η προσπάθεια διατήρησης του ουροποιητικού συστήματος.

Το Jelmyto είναι ένα αλκυλιωτικό φάρμακο που μπορεί να αναστείλει τη μεταγραφή του DNA σε RNA, να σταματήσει τη σύνθεση πρωτεϊνών και να στερήσει τα καρκινικά κύτταρα από την πολλαπλασιαστική τους ικανότητα. Έχει αποκτήσει την ταχεία πιστοποίηση, τα προσόντα ορφανών φαρμάκων, τα προσόντα επανεξέτασης προτεραιότητας και την πρωτοποριακή πιστοποίηση θεραπείας που χορηγείται από το FDA.

Η έγκριση του FDA βασίζεται στα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής στην οποία συμμετέχουν 71 ασθενείς με UTUC χαμηλού βαθμού. Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι 41 από τους 71 ασθενείς (58%) είχαν πλήρη ύφεση. Εντός ενός έτους μετά την έναρξη της θεραπείας, 19 ασθενείς (46%) που πέτυχαν πλήρη ύφεση συνέχισαν να επιτυγχάνουν πλήρη ύφεση στους 12 μήνες.

GG «Αν και η τρέχουσα εθνική εστίαση είναι η καταπολέμηση της επιδημίας COVID-19, οι ασθενείς με καρκίνο και οι μοναδικές ανάγκες τους παραμένουν η κορυφαία προτεραιότητα του FDA, GG». Ο Δρ Richard Pazdur, διευθυντής του FDA Center for Cancer Excellence και ενεργός διευθυντής του Γραφείου Ογκολογίας και Νοσημάτων στο Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων και Έρευνας&«Θα συνεχίσουμε να επιταχύνουμε την ανάπτυξη προϊόντων ογκολογίας σε αυτήν την κρίσιμη στιγμή. Το προσωπικό μας συνεχίζει να συναντιέται με προγραμματιστές ναρκωτικών, ακαδημαϊκούς ερευνητές και υποστηρικτές ασθενών για να προωθήσει τη συντονισμένη ανασκόπηση των καρκινικών φαρμάκων, των βιολογικών προϊόντων και των συσκευών."

Ο Δρ Pazdur πρόσθεσε: «Αυτή είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για ασθενείς με UTUC χαμηλού βαθμού. Πολλοί ασθενείς απαιτούσαν προηγουμένως ριζική χειρουργική επέμβαση, που σήμαινε πλήρη αφαίρεση του προσβεβλημένου νεφρού, του ουρητήρα και της μανσέτας της ουροδόχου κύστης. Ο Jelmyto παρείχε σε αυτούς τους ασθενείς για πρώτη φορά μια εναλλακτική επιλογή θεραπείας."