Νέο ανοσολογικό φάρμακο Spesolimab έλαβε CDE πρωτοποριακή θεραπεία ονομασία φαρμάκων

Πρόσφατα, Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε ότι το νέο ανοσολογικό φάρμακο της Spesolimab υπό ανάπτυξη έχει αναγνωριστεί από το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων (CDE) της Εθνικής Υπηρεσίας Ιατρικών Προϊόντων ως ένα πρωτοποριακό θεραπευτικό φάρμακο για τη θεραπεία της γενικευμένης ρινικής ψωρίασης (GPP).

Η πρωτοποριακή πιστοποίηση φαρμάκων θεραπείας έχει συσταθεί για να επιταχύνει την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για σοβαρές ασθένειες που έχουν αποδειχθεί σε προκλινικές δοκιμές όσον αφορά την αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια να είναι σημαντικά καλύτερα από τις υπάρχουσες θεραπείες. Το CDE είναι το πρωτοποριακό φάρμακο θεραπείας για το Spesolimab. Ο προσδιορισμός βασίζεται στις ανώτερες επιδόσεις του στις κλινικές δοκιμές φάσης Ι και φάσης ΙΙ.

Το GPP δεν είναι τόσο απλό όσο η συνηθισμένη ψωρίαση

Το GPP είναι μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή συστηματική φλεγμονώδης νόσος. Οι κλινικές εκδηλώσεις είναι πολλαπλές άσηπτες φλύκταινες που είναι οξείες με βάση το ερύθημα, τα οποία είναι πυκνά και ευρέως κατανεμημένα, και οι φλύκταινες συγχωνεύονται για να σχηματίσουν μια λεπιώδη λίμνη πύου, συνοδευόμενη από πυρετό, μυαλγία, λευκοκυττάρωση και άλλα συμπτώματα δηλητηρίασης. Το GPP μπορεί να επαναληφθεί επανειλημμένα και έντονα ή μπορεί να είναι επίμονο. Μπορεί να συνοδεύεται από ηπατική και νεφρική βλάβη ή μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή λόγω δευτερογενών λοιμώξεων και ανεπάρκειας οργάνων.

Σύμφωνα με τις προηγούμενες αναφορές της χώρας μου, ο επιπολασμός της ψωρίασης στην Κίνα είναι 0,123%, και ο τύπος της λακκούβας αντιπροσωπεύει το 0,69% των ασθενών με ψωρίαση2. Μια επιδημιολογική μελέτη που βασίζεται στη βάση δεδομένων αστικής ιατρικής ασφάλισης δείχνει ότι το ποσοστό ακατέργαστου επιπολασμού του GPP το 2016 ήταν 1,40 ανά 100.000 άτομα-έτη3. Οι τρέχουσες επιλογές θεραπείας για GPP είναι εξαιρετικά περιορισμένες και οι ασθενείς έχουν επείγουσα ανάγκη για γρήγορες, ισχυρές και μακροχρόνιες θεραπευτικές επιλογές.

Στη χώρα μας, η ευαισθητοποίηση του κοινού για το GPP είναι σοβαρά ανεπαρκής, γεγονός που όχι μόνο καθυστερεί την έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία πολλών ασθενών, αλλά προκαλεί επίσης την απουσία τέτοιων ασθενειών από τον κατάλογο των σπάνιων νόσων. Οι ασθενείς και οι οικογένειές τους επιβαρύνονται από τη σκιά της νόσου και έχουν τεράστια νοοτροπία. Και οικονομική πίεση.

Η πρώτη εμφάνιση του Σπεσοσίμαμπ

Το Spesolimab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα IL-36R που μπορεί να εμποδίσει τη δράση του υποδοχέα ιντερλευκίνης-36 (IL- 36R) και είναι η πρώτη θεραπεία του είδους του υπό ανάπτυξη. Ο υποδοχέας ιντερλευκίνης-36 είναι ένα μονοπάτι σηματοδότησης στο ανοσοποιητικό σύστημα, το οποίο μπορεί να διαδραματίσει ρόλο σε πολλές φλεγμονώδεις ασθένειες, συμπεριλαμβανομένης της GPP.

Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής Φάσης Ι του Spesolimab δημοσιεύθηκαν στο Περιοδικό Ιατρικής της Νέας Αγγλίας (NEJM) τον Μάρτιο του 2019. Τα δεδομένα δείχνουν ότι το Spesolimab μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τα συμπτώματα της γενικευμένης λακτόσταλτης ψωρίασης: 7 ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή οξεία επίθεση GPP μετά τη χρήση του Spesolimab, τα συμπτώματά τους βελτιώθηκαν γρήγορα.

Με βάση τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής Φάσης Ι του Spesolimab για ενδείξεις GPP, η παγκόσμια βασική κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ ξεκίνησε τον Μάιο του 2020. Η κλινική δοκιμή Φάσης ΙΙ στην Κίνα οδηγήθηκε από το νοσοκομείο Huashan που συνδέεται με το Πανεπιστήμιο Fudan για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Spesolimab στη θεραπεία ασθενών με GPP με μέτριες έως σοβαρές οξείες επιθέσεις. Τα αποτελέσματα αυτής της κλινικής δοκιμής θα ανακοινωθούν στο εγγύς μέλλον. Η κινεζική κλινική δοκιμή Φάσης IIb που διεξήχθη ταυτόχρονα οδηγήθηκε από το Δεύτερο Συνεργαζόμενο Νοσοκομείο του Πανεπιστημίου Zhejiang για να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Spesolimab στην πρόληψη της εμφάνισης ασθενών με ιστορικό GPP.

Boehringer Ingelheim αναπτύσσει επί του παρόντος το φάρμακο για τη θεραπεία μιας ποικιλίας ενδείξεων ανοσολογικής νόσου. Εκτός από το GPP, οι δερματικές παθήσεις περιλαμβάνουν επίσης palmoplantar Pustulosis (ΣΔΙΤ), Hidradenitis Suppurativa (HS) και Ατοπική δερματίτιδα (AtD), μεταξύ των οποίων Η GPP είναι η ένδειξη με την ταχύτερη πρόοδο στην έρευνα και την ανάπτυξη.

Ο Δρ Zhang Wei, Επικεφαλής της Ιατρικής και Κλινικής R&D του Boehringer Ingelheim Μεγαλύτερη Κίνα, δήλωσε: «Αυτή η πρωτοποριακή πιστοποίηση πιστοποίησης φαρμάκων είναι ένα σημαντικό ορόσημο στη διαδικασία ανάπτυξης του Spesolimab. Η επιβεβαίωση της θεραπείας της γενικευμένης λακτόσταλτης ψωρίασης (GPP). Αξίζει να σημειωθεί ότι, χάρη στην εφαρμογή της στρατηγικής "China Critical", η Κίνα έχει συμμετάσχει στην παγκόσμια κλινική δοκιμή φάσης ΙΙ και έχει γίνει ο βασικός τόπος της δοκιμής. Αυτό κάνει την ταχύτητα ανάπτυξης του Spesolimab στην Κίνα και τον κόσμο συγχρονισμένη. Σχεδιάζουμε να υποβάλουμε αιτήσεις για καταχώριση στην Κίνα και τον κόσμο τον Οκτώβριο του τρέχοντος έτους και ανυπομονούμε να εγκριθεί για εισαγωγή στην Κίνα το συντομότερο δυνατόν, προς όφελος των ασθενών με GPP!"