Πλάσμα Καλλικρεΐνη αναστολέας Orladeyo (berotralstat) εγκρίθηκε στην ΕΕ!

Η BioCryst Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε κάψουλες Orladeyo (berotralstat), ένα από του στόματος, μία φορά την ημέρα φάρμακο για παιδιά και ενήλικες ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω για την πρόληψη της κληρονομικής έναρξης αγγειοοιδήματος (HAE). Τον Δεκέμβριο του 2020 και τον Ιανουάριο του 2021, το Orladeyo εγκρίθηκε επίσης για τις ίδιες ενδείξεις στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Orladeyo είναι η πρώτη στοχευμένη στοματική θεραπεία που εγκρίθηκε για την πρόληψη επιθέσεων HAE. Η έγκριση του φαρμάκου στην αγορά έχει φέρει σημαντική πρόοδο στη θεραπεία των ασθενών με HAE που περιμένουν επιλογές από του στόματος προληπτικής θεραπείας και θα βοηθήσει στη μείωση του φόρτου θεραπείας των ασθενών.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Orladeyo είναι η berotralstat, η οποία είναι ένας νέος, από του στόματος, μία φορά την ημέρα, ισχυρός και εκλεκτικός αναστολέας της καλλικρεΐνης του ανθρώπινου πλάσματος, η οποία λειτουργεί μειώνοντας τη δραστικότητα της καλλικρεΐνης πλάσματος. Το φάρμακο αναπτύχθηκε για τους ασθενείς με HAE για την πρόληψη και τη θεραπεία της εμφάνισης αγγειοοιδήματος. Επί του παρόντος, BioCryst αναπτύσσει δύο σκευάσματα berotralstat, κάψουλες αναπτύσσονται για την πρόληψη επιθέσεων HAE, και από του στόματος υγρά σκευάσματα χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία οξέων επιθέσεων HAE.

Η χημική δομή της μπεροτραλστάτης (πηγή εικόνας: chemicalbook.com)

Ο Jon Stonehouse, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της BioCryst, δήλωσε: «Επί του παρόντος, οι περισσότεροι ευρωπαίοι ασθενείς hae χρησιμοποιούν κατά παραγγελία θεραπεία ή ανδρογόνα για τη θεραπεία της νόσου. Πιστεύουμε ότι η από του στόματος, μία φορά την ημέρα έγκριση του Orladeyo θα βοηθήσει τους ασθενείς να παρέχουν μια συναρπαστική νέα ευκαιρία να μειώσουν το φόρτο θεραπείας τους χρησιμοποιώντας το Orladeyo για προληπτική θεραπεία."

Ο Henrik Balle-Boysen, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της HAE International, ενός παγκόσμιου δικτύου μη κερδοσκοπικών ενώσεων ασθενών αφιερωμένο στη βελτίωση της ζωής των ασθενών με HAE, δήλωσε: «Το Orladeyo παρέχει τα πρώτα από του στόματος μη στεροειδή φάρμακα για τους ασθενείς με HAE και τους γιατρούς τους στην Ευρώπη. Αποτρέψτε τις επιθέσεις HAE. Αυτή είναι μια εξαιρετικά σημαντική και πιο δημοφιλής πρόοδος στην παροχή περισσότερων διαθέσιμων επιλογών θεραπείας."

Στη βασική δοκιμή Φάσης 3 APeX-2, το Orladeyo μείωσε σημαντικά τα επεισόδια HAE κατά την 24η εβδομάδα θεραπείας και αυτή η μείωση συνεχίστηκε μέχρι την 48η εβδομάδα. Μεταξύ των ασθενών με HAE που ολοκλήρωσαν 48 εβδομάδες θεραπείας (150 mg), το ποσοστό επίθεσης HAE ήταν κατά μέσο όρο 2, 9 επιθέσεις το μήνα κατά την αρχική εξέταση και μειώθηκε σε 1, 0 επιθέσεις κατά μέσο όρο το μήνα μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας. Στη μακροχρόνια ανοικτή δοκιμή APeX- S, οι ασθενείς με HAE που ολοκλήρωσαν 48 εβδομάδες θεραπείας (150 mg) είχαν κατά μέσο όρο 0, 8 επιληπτικές κρίσεις το μήνα.

Σε 2 δοκιμές, ο Orladeyo ήταν ασφαλής και καλά ανεκτός. Σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου, οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες σε ασθενείς που έλαβαν Orladeyo ήταν γαστρεντερικές αντιδράσεις. Αυτές οι αντιδράσεις εμφανίζονται συνήθως νωρίς μετά την έναρξη της θεραπείας με Orladeyo, γίνονται λιγότερο συχνές με την πάροδο του χρόνου και συνήθως εξαφανίζονται από μόνες τους.

Οι υπάρχουσες προληπτικές θεραπείες HAE έχουν σημαντικό φόρτο θεραπείας. Εκτός από τη μείωση του ποσοστού επιθέσεων HAE, τα δεδομένα από τη δοκιμή APeX-2 έδειξαν ότι σε ασθενείς που έλαβαν Orladeyo (150 mg) από το στόμα μία φορά την ημέρα, η ποιότητα ζωής και η συνολική ικανοποίηση των ασθενών βελτιώθηκαν σημαντικά και η μηνιαία τυπική φαρμακευτική αγωγή φροντίδας κατά παραγγελία βελτιώθηκε σημαντικά.

Ο Marc Riedl, ερευνητής της δοκιμής APeX-2 και καθηγητής ιατρικής και κλινικός διευθυντής του Κέντρου Κληρονομικού Αγγειοοιδήματος στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Ντιέγκο, δήλωσε: «Οι ασθενείς και οι γιατροί συμφωνούν ότι η θεραπεία hae θα αυξήσει το βάρος της ζωής του ασθενούς. Ως μία φορά την ημέρα από του στόματος Με επιλογές θεραπείας, το Orladeyo μπορεί να μειώσει σημαντικά τις επιληπτικές κρίσεις και να μειώσει το βάρος που σχετίζεται με ενέσεις και εγχύσεις."