Η Roche και η NeuExcell έφτασαν σε μια στρατηγική συνεργασία για την ανάπτυξη νέων θεραπειών χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας αναγέννησης νεύρων!

Η εταιρεία γονιδιακής θεραπείας της Roche' Spark Therapeutics και η NeuExcell Therapeutics έφτασαν σε μια συνεργασία γονιδιακής θεραπείας για την ανάπτυξη μιας ασφαλούς και αποτελεσματικής θεραπείας για ασθενείς με νόσο του Huntington' (HD).

Η HD είναι μια ανίατη γενετική ασθένεια του εγκεφάλου που προκαλείται από ένα ελαττωματικό γονίδιο στο χρωμόσωμα 4. Επειδή η ασθένεια επηρεάζει διαφορετικά μέρη του εγκεφάλου, επηρεάζει την κίνηση, τη συμπεριφορά και τη γνωστική λειτουργία. Γίνεται όλο και πιο δύσκολο για τους ασθενείς να περπατούν, να σκέφτονται, να συλλογίζονται, να καταπίνουν και να μιλάνε. Τελικά, θα απαιτείται φροντίδα πλήρους απασχόλησης. Οι επιπλοκές που σχετίζονται με την HD είναι συνήθως θανατηφόρες.

Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η Spark Therapeutics θα αποκτήσει την αποκλειστική πλατφόρμα και τις δυνατότητες γονιδιακής θεραπείας αναγέννησης νεύρων της NeuExcell'. Η ερευνητική ομάδα της NeuExcell' θα συνεργαστεί στενά με την Spark Therapeutics για την προώθηση του έργου. Σύμφωνα με την άδεια επιλογής, το NeuExcell είναι κατάλληλο για να λαμβάνει προκαταβολές, τέλη άδειας, R&D και πληρωμές ορόσημο πωλήσεων, έως περίπου 190 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ, συν δικαιώματα χρήσης προϊόντος. Η Spark Therapeutics έχει το δικαίωμα να επιλέξει να αδειοδοτήσει τα αποκλειστικά παγκόσμια δικαιώματα της NeuExcell' για το έργο HD.

Η τρέχουσα γενική άποψη είναι ότι οι ενήλικοι νευρώνες στα θηλαστικά είναι αναντικατάστατοι, επομένως η θεραπεία των εγκεφαλικών παθήσεων συχνά επικεντρώνεται στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου. Το NeuExcell μπορεί να έχει ξεκινήσει μια μέθοδο αναγέννησης του νευρικού ιστού. Η πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας αναγέννησης νεύρων της εταιρείας' βασίζεται στην τεχνολογία διαδιαφοροποίησης που βασίζεται σε παράγοντες μεταγραφής. Η πλατφόρμα προσπαθεί να επαναπρογραμματίσει ενδογενή γλοιακά κύτταρα (όπως τα αστροκύτταρα) που περιβάλλουν τους νευρώνες σε λειτουργικούς νέους νευρώνες, οι οποίοι συνήθως ανταποκρίνονται μετά τον τραυματισμό ή τον θάνατο των νευρώνων.

Αν και οι νευρώνες δεν μπορούν να διαιρεθούν και να αναγεννηθούν, τα νευρογλοιακά κύτταρα είναι μια ανανεώσιμη πηγή δημιουργίας νέων νευρώνων στο τραυματισμένο σημείο και η κλίμακα τους είναι αρκετά μεγάλη ώστε να παράγει ουσιαστικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Η NeuExcell αναπτύσσει μια γονιδιακή θεραπεία αναγέννησης νεύρων που βασίζεται σε αδενο-σχετιζόμενο ιό (AAV) για την αναγέννηση λειτουργικών νέων νευρώνων στη θέση του νευροεκφυλισμού.

Η προηγμένη ιδιόκτητη πλατφόρμα φορέα AAV της Spark Therapy' για το κεντρικό νευρικό σύστημα θα προσφέρει ένα σημαντικό πλεονέκτημα για έργα ενισχυτή HD R &. Η εταιρεία βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της έρευνας γονιδιακής θεραπείας για περισσότερα από 20 χρόνια και διαθέτει εκτεταμένες γνώσεις και δυνατότητες στον τομέα αυτό, οι οποίες θα χρησιμοποιηθούν για την προώθηση της ανάπτυξης έργων HD.

Συνδυάζοντας την υπάρχουσα τεχνογνωσία της Spark Therapy' στην ανάπτυξη γονιδιακής θεραπείας με τις ερευνητικές δυνατότητες γονιδιακής θεραπείας νευρικής αναγέννησης της NeuExcell', αυτή η συνεργασία στοχεύει να προωθήσει τις δυνατότητες της γονιδιακής θεραπείας στο Huntington&# κοινότητα ασθενειών του 39.