Το Roche Gavreto (pralsetinib) πρόκειται να εγκριθεί στην ΕΕ: Θεραπεία του καρκίνου του πνεύμονα θετικού στη σύντηξη RET--1/2

Η Roche ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική ανασκόπηση που προτείνει την έγκριση του αναστολέα κινάσης ογκολογικού φαρμάκου ακριβείας Gavreto (πραλσετινίμπη), ως Μονοθεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με θετικό στη σύντηξη RET προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) που δεν έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς RET.

Τώρα, οι γνωμοδοτήσεις της CHMP θα υποβάλλονται στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για επανεξέταση, η οποία συνήθως λαμβάνει την τελική απόφαση επανεξέτασης εντός 2 μηνών. Εάν εγκριθεί, το Gavreto θα γίνει το πρώτο και μοναδικό στοχευμένο φάρμακο που θα συμπεριληφθεί στη θεραπεία πρώτης γραμμής του προχωρημένου ΜΜΚΠ θετικού στη σύντηξη RET στην ΕΕ. Οι θετικές απόψεις της CHMP, με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης I/II ARROW, δείχνουν ότι το Gavreto παρουσιάζει γρήγορες, ισχυρές και ανθεκτικές κλινικές αποκρίσεις σε ασθενείς με προχωρημένο RET θετικό στη σύντηξη ΜΜΚΠ.

Το Gavreto είναι ένας από του στόματος, μία φορά την ημέρα, ισχυρός και εξαιρετικά εκλεκτικός αναστολέας RET που σχεδιάστηκε και αναπτύχθηκε από την Blueprint Medicines για να αναστέλλει τις αλλαγές RET (συντήξεις και μεταλλάξεις, συμπεριλαμβανομένων των προβλεπόμενων μεταλλάξεων ανθεκτικών στα φάρμακα) που προκαλούν μια ποικιλία καρκίνων. Το Gavreto έχει δείξει αποτελεσματικότητα στη θεραπεία διαφόρων τύπων συμπαγών όγκων, αντανακλώντας τη δυνατότητα αγνωστικοποίησης του όγκου.

Ο Levi Garraway, MD, Chief Medical Officer της Roche και Επικεφαλής της Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων, δήλωσε: «Η θετική αξιολόγηση του Gavreto από την CHMP αντιπροσωπεύει ένα ακόμη βήμα προς την παροχή αποτελεσματικών θεραπειών σε όσο το δυνατόν περισσότερους καρκινοπαθείς για τους οδηγούς γονιδίων της νόσου. Σημαντικό βήμα. Οι εξελίξεις στην εξατομικευμένη ιατρική τονίζουν επίσης τη σημασία της ανάλυσης του γονιδιώματος του όγκου για τον εντοπισμό ασθενών που μπορεί να ωφεληθούν από τη στοχευμένη θεραπεία."

Οι συγχωνεύσεις και οι μεταλλάξεις που ενεργοποιούνται με RET είναι βασικοί οδηγοί ασθενειών για πολλούς τύπους καρκίνου, συμπεριλαμβανομένων των NSCLC και MTC. Η σύντηξη RET περιλαμβάνει περίπου το 1-2% των ασθενών με NSCLC, περίπου το 10-20% των ασθενών με θηλώδες καρκίνωμα του θυρεοειδούς (PTC) και οι μεταλλάξεις RET αφορούν περίπου το 90% των ασθενών με προχωρημένο MTC. Επιπλέον, χαμηλής συχνότητας αλλαγές RET έχουν επίσης παρατηρηθεί στον καρκίνο του παχέος εντέρου, στον καρκίνο του μαστού, στον καρκίνο του παγκρέατος και σε άλλους καρκίνους και η σύντηξη RET έχει επίσης παρατηρηθεί σε ασθενείς με ανθεκτικό στα φάρμακα, μεταλλαγμένο σε EGFR ΜΜΚΠ.

πραλσετινίμπησχεδιάστηκε από την ερευνητική ομάδα της Blueprint Medicines με βάση την ιδιόκτητη βιβλιοθήκη ενώσεων της. Σε προκλινικές μελέτες, η pralsetinib έδειχνε πάντα υπο-νανομοριακούς τίτλους έναντι των πιο κοινών συγχωνεύσεων γονιδίων RET, ενεργοποιητικών μεταλλάξεων και μεταλλάξεων ανθεκτικών στα φάρμακα. Επιπλέον, η επιλεκτικότητα τωνπραλσετινίμπηγια το RET είναι σημαντικά βελτιωμένο σε σύγκριση με εγκεκριμένους αναστολείς πολλαπλών κινασών. Μεταξύ αυτών, η αποτελεσματικότητα του pralsetinib είναι περισσότερο από 90 φορές υψηλότερη από αυτή του VEGFR2. Αναστέλλοντας πρωτογενείς και δευτερογενείς μεταλλάξεις,πραλσετινίμπηαναμένεται να υπερνικήσει και να αποτρέψει την εμφάνιση κλινικής αντοχής στα φάρμακα. Αυτή η μέθοδος θεραπείας αναμένεται να επιτύχει μακροχρόνια κλινική ύφεση σε ασθενείς με διαφορετικές παραλλαγές RET και έχει καλή ασφάλεια.