Εφαρμογή SMO Inhibitor Θεραπεία της Εφαρμογής Αγοράς Καρκινώματος Βασικών Κυττάρων Ελήφθη Επισκόπηση Προτεραιότητας από το CDE

Η εφαρμογή καταχώρησης της κάψουλας φωσφορικού σονιδαγίμπης (εμπορική ονομασία: Odomzo) συμπεριλήφθηκε στην αναθεώρηση προτεραιότητας από το CDE και άρχισε να δημοσιεύεται. Χρησιμοποιείται για ενήλικες ασθενείς με τοπικά προχωρημένο καρκίνωμα βασικών κυττάρων (BCC) που επανεμφανίζονται μετά από χειρουργική επέμβαση ή ακτινοθεραπεία ή ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για χειρουργική επέμβαση ή ακτινοθεραπεία.

Το sonidegib phosphate είναι ένας αναστολέας Smoothened (SMO) από το στόμα που αναπτύχθηκε από τη Novartis. Το 2017, η Sun Pharma και η Novartis υπέγραψαν μια συμφωνία άδειας και απέκτησαν το δικαίωμα να εμπορευματοποιήσουν το Odomzo παγκοσμίως. Το SMO είναι μια διαμεμβρανική πρωτεΐνη που αποτελεί μέρος της οδού σηματοδότησης Hedgehog (Hh), η οποία παίζει βασικό ρόλο στη συντήρηση των βλαστικών κυττάρων, την επισκευή των ιστών και το προχωρημένο καρκίνωμα των βασικών κυττάρων. Το Odomzo ρυθμίζει την οδό σηματοδότησης σκαντζόχοιρου για την πρόληψη ή τη μείωση της ανάπτυξης καρκίνου.

Το φωσφορικό Sonidegib εγκρίθηκε για πρώτη φορά από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στις 24 Ιουλίου 2015 για τη θεραπεία τοπικά προχωρημένου καρκινώματος βασικών κυττάρων που επανεμφανίστηκε μετά από χειρουργική επέμβαση ή ακτινοθεραπεία ή ασθενείς με καρκίνωμα βασικών κυττάρων που δεν μπορούν να λειτουργήσουν ή ακτινοθεραπεία. Εγκρίθηκε για εισαγωγή στην Ευρωπαϊκή Ένωση στις 20 Αυγούστου 2015.

Η έγκριση FDA του Odomzo βασίζεται σε μια πολυκεντρική, διπλή-τυφλή, κλινική μελέτη πολλαπλών κοόρτων ((BOLT) σε ασθενείς με τοπικά προχωρημένο καρκίνωμα βασικών κυττάρων (laBCC) (n=194) ή μεταστατικό καρκίνωμα βασικών κυττάρων (mBCC) (n=36)., NCT01327053). Οι ασθενείς έλαβαν τυχαία από του στόματος ODOMZO 800 mg ή 200 mg μία φορά την ημέρα σε αναλογία 2: 1. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι τον 30ο μήνα, το ORR ασθενών laBCC που έλαβαν τυχαία 200 mg ODOMZO ημερησίως ήταν 56%. Το ποσοστό CR ήταν 21%. Η μέση διάρκεια της απόκρισης ήταν 26,1 μήνες.

Το καρκίνωμα των βασικών κυττάρων (BCC) είναι ένας κοινός καρκίνος του δέρματος, που αντιπροσωπεύει το 80% όλων των περιπτώσεων μη μελανώματος. Η ασθένεια μπορεί να διαμορφώσει σοβαρά την εμφάνισή της και να είναι απειλητική για τη ζωή στα προχωρημένα της στάδια. Η συχνότητα εμφάνισης BCC αυξάνεται με ρυθμό περίπου 10% ετησίως. Οι τρέχουσες επιλογές θεραπείας για προχωρημένο BCC είναι πολύ περιορισμένες.