Το Taiwanese Medicine Hua Pharmaceutical Besremi έχει εγκριθεί από τον FDA των ΗΠΑ: Η πρώτη ιντερφερόνη για τη θεραπεία της PV!

Η PharmaEssentia ανακοίνωσε πρόσφατα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Besremi (ροπεγιντερφερόνη άλφα-2b-njft) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πολυκυτταραιμία vera (PV). Το PV είναι μια ασθένεια του αίματος που προκαλεί την υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων. Τα υπερβολικά κύτταρα θα πυκνώσουν το αίμα, θα επιβραδύνουν τη ροή του αίματος και θα αυξήσουν την πιθανότητα θρόμβωσης. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, τα Φ/Β επηρεάζουν περίπου 6.200 άτομα κάθε χρόνο. Προηγουμένως, ο Μπεσρέμι είχε λάβει το καθεστώς ορφανοτροφείου (ODD) για τη θεραπεία της ΦΒ.

Το Besremi είναι μια καινοτόμος μονο-PEGυλιωμένη ιντερφερόνη μακράς δράσης που εμφανίζει κυτταρικές επιδράσεις στο PV στο μυελό των οστών. Κλινικά δεδομένα που διαρκούν 7,5 χρόνια δείχνουν ότι το Besremi έχει μια βαθιά και μακροχρόνια ικανότητα να ελέγχει τον αριθμό των αιμοσφαιρίων και μπορεί να χρησιμοποιηθεί ανά πάσα στιγμή κατά τη διάρκεια της PV για την υποστήριξη των στόχων της θεραπείας.

Αξίζει να αναφέρουμε ότι το Besremi είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της ΦΒ. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί ανεξάρτητα από το εάν ο ασθενής έχει ιστορικό θεραπείας. Επιπλέον, το Besremi είναι επίσης η πρώτη θεραπεία ιντερφερόνης που έχει εγκριθεί ειδικά για τη θεραπεία της ΦΒ.

Τον Φεβρουάριο του 2019, η Besremi εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση ως μονοθεραπεία για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με PV χωρίς συμπτωματική σπληνομεγαλία. Το Besremi είναι το πρώτο φάρμακο που έχει εγκριθεί στην Ευρώπη για τη θεραπεία των PV και δεν έχει καμία σχέση με προηγούμενη έκθεση στην υδροξυουρία. Στην Ευρώπη, κάτοχος άδειας κυκλοφορίας της Besremi είναι η AOP Orphan Pharmaceuticals.

Οι θεραπείες για το PV περιλαμβάνουν φλεβοτομή (φλεβοτομή, η οποία αφαιρεί την περίσσεια των κυττάρων του αίματος από μια φλέβα με μια βελόνα) και φάρμακα που μειώνουν τον αριθμό των κυττάρων του αίματος. Το Besremi είναι ένα από αυτά τα φάρμακα. Πιστεύεται ότι ο Besremi πυροδοτεί μια αλυσιδωτή αντίδραση προσκολλώντας σε ορισμένους υποδοχείς στο σώμα για να μειώσει την παραγωγή αιμοσφαιρίων στο μυελό των οστών. Το Besremi είναι ένα φάρμακο μακράς δράσης που ενίεται υποδόρια κάθε 2 εβδομάδες. Εάν το Besremi μπορεί να μειώσει την περίσσεια αιμοσφαιρίων και να διατηρήσει φυσιολογικά επίπεδα για τουλάχιστον ένα χρόνο, η συχνότητα χορήγησης μπορεί να μειωθεί σε μία φορά κάθε 4 εβδομάδες.

Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Besremi στη θεραπεία της PV επιβεβαιώθηκαν σε μια πολυκεντρική δοκιμή ενός βραχίονα διάρκειας 7,5 ετών. Σε αυτή τη δοκιμή, 51 ασθενείς με PV έλαβαν θεραπεία Besremi για περίπου 5 χρόνια κατά μέσο όρο. Η αποτελεσματικότητα του Besremi αξιολογείται με την παρατήρηση του ποσοστού των ασθενών που επιτυγχάνουν πλήρη αιματολογική ανταπόκριση. Μια πλήρης αιματολογική απόκριση σημαίνει ότι ο όγκος των ερυθρών αιμοσφαιρίων του ασθενούς' είναι μικρότερος από 45%, ο αριθμός των λευκών αιμοσφαιρίων και ο αριθμός των αιμοπεταλίων είναι φυσιολογικοί, το μέγεθος του σπλήνα είναι φυσιολογικό και δεν εμφανίζεται θρόμβωση χωρίς πρόσφατη αιμορραγία. Συνολικά, το 61% των ασθενών έλαβε θεραπεία Besremi για να επιτευχθεί πλήρης αιματολογική ανταπόκριση.

Όσον αφορά την ασφάλεια, το Besremi μπορεί να προκαλέσει αυξημένα ηπατικά ένζυμα, χαμηλά επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων, χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων, πόνο στις αρθρώσεις, κόπωση, κνησμό, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, μυϊκούς πόνους και ασθένειες που μοιάζουν με γρίπη. Οι παρενέργειες μπορεί επίσης να περιλαμβάνουν λοιμώξεις του ουροποιητικού συστήματος, κατάθλιψη και παροδικά ισχαιμικά επεισόδια (εγκεφαλικά επεισόδια).

Τα προϊόντα άλφα ιντερφερόνης όπως το Besremi μπορούν να προκαλέσουν ή να επιδεινώσουν νευροψυχιατρικές, αυτοάνοσες, ισχαιμικές (ανεπαρκής ροή αίματος σε ένα μέρος του σώματος) και μολυσματικές ασθένειες, που οδηγούν σε απειλητικές για τη ζωή ή θανατηφόρες επιπλοκές. Το Besremi απαγορεύεται αυστηρά να χρησιμοποιείται σε ασθενείς αλλεργικούς στο φάρμακο, ασθενείς με σοβαρή ψυχική ασθένεια ή ιστορικό σοβαρής ψυχικής νόσου, ανοσοκατασταλμένους λήπτες μοσχευμάτων, ορισμένους ασθενείς με αυτοάνοσα νοσήματα ή ιστορικό αυτοάνοσων νοσημάτων και ασθενείς με ηπατική νόσο. Λόγω του κινδύνου βλάβης στο έμβρυο, οι γυναίκες πρέπει να υποβάλλονται σε τεστ εγκυμοσύνης πριν από τη χρήση του Besrimi.

Το ενεργό φαρμακευτικό συστατικό του Besremi είναι η ροπεγκιντερφερόνη άλφα-2b, η οποία είναι μια νέα μονοπεγκυλιωμένη ιντερφερόνη προλίνης μακράς δράσης μονομερούς μονοπεγκυλιωμένης ιντερφερόνης (& gt;98%, ATC L03AB15) με βελτιωμένα φαρμακοκινητικά χαρακτηριστικά και έχει αποδεδειγμένη ανεκτικότητα και ευκολία. Το φάρμακο χορηγείται μία φορά κάθε 2 εβδομάδες ή μία φορά κάθε 4 εβδομάδες κατά τη διάρκεια μακροχρόνιας θεραπείας συντήρησης και είναι το πρώτο προϊόν ιντερφερόνης που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της ΦΒ.

Το ropeginterferon alfa-2b ανακαλύφθηκε από την Yaohua Pharmaceutical και κατασκευάστηκε σε ένα εργοστάσιο στο Taichung, Ταϊβάν, Κίνα. Το εργοστάσιο πέρασε την πιστοποίηση cGMP του EMA's τον Ιανουάριο του 2018. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, η ροπεγκιντερφερόνη άλφα-2b έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό φάρμακο για τη θεραπεία της ΦΒ.

Η Vera Polycythemia (PV) είναι ένας καρκίνος που προέρχεται από βλαστοκύτταρα στον μυελό των οστών που προκαλούν ασθένειες, οδηγώντας σε χρόνια αύξηση των ερυθρών αιμοσφαιρίων, των λευκών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων. Αυτή η ασθένεια μπορεί να προκαλέσει καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως θρόμβωση και εμβολή, ακόμη και να μετατραπεί σε δευτεροπαθή μυελοΐνωση ή λευχαιμία. Αν και ο μοριακός μηχανισμός πίσω από το PV χρειάζεται ακόμη να μελετηθεί σε βάθος, τα τρέχοντα αποτελέσματα δείχνουν ένα σύνολο επίκτητων μεταλλάξεων, η πιο σημαντική από τις οποίες είναι μια μεταλλαγμένη μορφή της κινάσης Janus 2 (JAK2): JAK2V617F.