Η Εθνική Υπηρεσία Φαρμάκων (NMPA) δέχεται αιτήσεις για δύο ενδείξεις για το πρώτο στην κατηγορία γαστρεντερικό στρωματικό όγκο ακριβές στοχευμένο φάρμακο Avapritinib

Τον Απρίλιο 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (εφεξής "{2}}"; Keystone Pharmaceutical 0010010 ", Χρηματιστήριο Χονγκ Κονγκ κωδικός: 2616) ανακοίνωσε ότι η Εθνική Διοίκηση Φαρμάκων (NMPA) δέχτηκε νέα γαστρεντερικά στρωματικά νεοπλάσματα (GIST) Νέα αίτηση εμπορίας ναρκωτικών για το φάρμακο avapritinib με στοχοθετημένη ακρίβεια, καλύπτοντας δύο ενδείξεις, για τη μη λειτουργική εκτομή του εξονίου {{6 }} μεταλλάξεις (συμπεριλαμβανομένης της μετάλλαξης PDGFRA D 842 V) που φέρουν υποδοχέα άλφα (PDGFRA) που προέρχεται από αιμοπετάλια ή ενήλικες ασθενείς με μεταστατικό GIST και ενήλικες ασθενείς με μη χειρουργική ή μεταστατική GIST τεσσάρων γραμμών. Το Avapritinib είναι ένας ισχυρός, εξαιρετικά επιλεκτικός αναστολέας από το στόμα κατά των μεταλλαγμένων γονιδιακών μεταλλάξεων KIT και PDGFRA, που αναπτύχθηκε από τον συνεργάτη της εταιρείας Blueprint Medicines. Αυτή είναι επίσης η πρώτη νέα αίτηση εισαγωγής φαρμάκων που έγινε δεκτή από την NMPA από την CStone Pharmaceuticals, σηματοδοτώντας ένα σημαντικό βήμα στον εμπορικό μετασχηματισμό της εταιρείας 0010010 # 39.

Περίπου 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) νεοδιαγνωσθέντων ασθενών με GIST στην Κίνα κάθε χρόνο [Zhou Yanbing. Τρέχουσα κατάσταση διάγνωσης και θεραπείας γαστρεντερικών στρωματικών όγκων [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Περίπου το 90% των ασθενών με GIST σχετίζονται με μεταλλάξεις γονιδίων KIT ή PDGFRA. Τον Ιανουάριο του τρέχοντος έτους, το FDA ενέκρινε τη χρήση του για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μεταλλάξεις εξονίου PDGFRA 18 που δεν είναι χειρουργικά αποσπάσιμο ή μεταστατικό GIST, καθιστώντας το πρώτο και μόνο που κυκλοφορεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για την ακριβή θεραπεία του Μεταλλάξεις PDGFRA exon 18 . Στόχευση ναρκωτικών.

Ο Δρ Jiang Ningjun, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της CStone Pharmaceuticals, δήλωσε: 0010010 quot; Μόνο τρεις μήνες μετά την έγκριση του avapritinib από το FDA των ΗΠΑ, η CStone Pharmaceuticals υπέβαλε το avapritinib 0010010 # 39; Νέες εφαρμογές μάρκετινγκ ναρκωτικών στην Ταϊβάν και την ηπειρωτική Κίνα, και ελπίζει να μπορέσουν να το κάνουν σύντομα Καθώς ο ρυθμός της εμπορικής μετατροπής της εταιρείας 0010010 # 39 συνεχίζει να επιταχύνεται, τους επόμενους μήνες, η CStone Pharmaceuticals θα παραδώσει επίσης πολλά σημαντικά προϊόντα στην Κίνα Νέα εφαρμογή φαρμάκων για πολλές ενδείξεις. {{0 }} quot;

Ο καθηγητής Shen Lin, αναπληρωτής πρύτανης του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Καρκίνου του Πεκίνου, διευθυντής του Τμήματος Γαστρεντερολογίας και κύριος ερευνητής του avapritinib στην Κίνα, δήλωσε: και σε ασθενείς με GIST με θεραπεία τέταρτης γραμμής. Δείχνει πολύ καλή αντικαρκινική δραστηριότητα και είναι ασφαλής και καλά ανεκτή. Λόγω του πολύ περιορισμένου οφέλους των ασθενών με υπάρχουσες θεραπείες, αυτοί οι δύο τύποι ασθενών με GIST έχουν εξαιρετικά ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες. Ως κλινικός ιατρός, αναμένουμε την ελπίδα ότι το avapritinib θα εγκριθεί το συντομότερο δυνατό και θα γίνει μια νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με προχωρημένο GIST. 0010010 quot;

Τον Νοέμβριο 2019, η ετήσια συνάντηση του CTOS ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής NAVIGATOR Phase I σχετικά με το avapritinib σε μεταλλάξεις του PDGFRA exon και σε ασθενείς που έλαβαν GIST τέταρτης γραμμής. Τα δεδομένα από τον Νοέμβριο 16, 2018 δείχνουν:

1. Οι 43 ασθενείς με μετάλλαξη PDGFRA exon 1 8 και 1 1 1 ασθενείς με θεραπεία τέταρτης γραμμής έλαβαν μια αρχική δόση avapritinib 300 mg ή 400 mg μία φορά ημερησίως και η αποτελεσματικότητα μπορεί να αξιολογηθεί.

2. Μεταξύ ασθενών με μετάλλαξη PDGFRA exon 18 , το ORR ήταν 86% (1 ασθενής προς επιβεβαίωση), η μέση διάρκεια ύφεσης (DOR) δεν επιτεύχθηκε

3. Μεταξύ των ασθενών GIST τέταρτης γραμμής, το ORR έφτασε το 22% (1 ασθενή προς επιβεβαίωση), με διάμεσο DOR 10. 2 μήνες.

Είναι ευχάριστο ότι τα προκαταρκτικά δεδομένα της μελέτης γεφύρωσης της φάσης Ι / ΙΙ της Κίνας που διεξήχθη από την CStone Pharmaceuticals δείχνουν ότι τα χαρακτηριστικά ασφάλειας και φαρμακοκινητικής των ασθενών με προχωρημένο GIST στην Κίνα είναι σύμφωνα με τα δεδομένα παγκόσμιας μελέτης NAVIGATOR και είναι καλά ανεκτά.

Ο Δρ Yang Jianxin, Διευθύνων Σύμβουλος της CStone Pharmaceuticals, δήλωσε: 0010010 quot; Προς το παρόν, η θεραπεία του προχωρημένου GIST στην Κίνα είναι κυρίως η διαδοχική χρήση αναστολέων κινάσης τυροσίνης (TKIs). Το αποτέλεσμα είναι πολύ μικρό. Από την άλλη πλευρά, οι Κινέζοι ασθενείς με GIST τέταρτης γραμμής αντιμετωπίζουν πολλές δυσκολίες, όπως πολλαπλές μεταλλάξεις αντίστασης στα φάρμακα και έλλειψη αποτελεσματικών εγκεκριμένων θεραπειών. Είμαι πολύ χαρούμενος που βλέπω ότι τα τρέχοντα δεδομένα μελέτης γεφύρωσης του avapritinib στην Κίνα συνάδουν με τα αποτελέσματα της παγκόσμιας μελέτης NAVIGATOR και προσβλέπω στο πρώιμο όφελος για τους πιο προχωρημένους ασθενείς με GIST που χρειάζονται καινοτόμες θεραπείες. {{0} } quot;

Η CStone Pharmaceuticals έχει επιτύχει μια αποκλειστική συνεργασία και εξουσιοδότηση με την Blueprint Medicines και έλαβε την αποκλειστική άδεια ανάπτυξης και εμπορίας πολλών φαρμάκων, συμπεριλαμβανομένου του avapritinib στη Μεγάλη Κίνα. Η Blueprint Medicines διατηρεί το δικαίωμα να αναπτύσσει και να εμπορεύεται σχετικά φάρμακα σε άλλα μέρη του κόσμου.

Σχετικά με το Avapritinib

Το Avapritinib είναι ένας αναστολέας μεταλλαγμένης κινάσης KIT και PDGFRA που είναι υπό έρευνα, ισχυρός και εξαιρετικά επιλεκτικός. Είναι ένας τύπος 1 αναστολέας διαμόρφωσης κινάσης που χρησιμοποιείται στη θεραπεία του GIST και μπορεί άμεσα να συνδεθεί με την ενεργή διαμόρφωση κινάσης των μεταλλάξεων KIT και PDGFRA που οδηγούν σε ενεργοποίηση σηματοδότησης κατάντη. Το Avapritinib επιβεβαίωσε την ανασταλτική δράση των μεταλλάξεων KIT και PDGFRA στο GIST. Προς το παρόν, ο κύριος μηχανισμός αντοχής στα φάρμακα της εγκεκριμένης θεραπείας στην Ευρύτερη Κίνα προκαλείται από τη μετάλλαξη του βρόχου ενεργοποίησης. Το Avapritinib καταστέλλει τις μεταλλάξεις σε αυτόν τον ιστότοπο, με αποτέλεσμα ισχυρή κλινική δραστηριότητα.

Τα Blueprint Medicines προωθούν την ανάπτυξη ευρύτερων κλινικών προγραμμάτων για το avapritinib, συμπεριλαμβανομένου του GIST για θεραπεία πολλαπλών γραμμών, και της προχωρημένης, αδρανούς και συστηματικής μαστοκυττάρωσης του καπνίσματος (SM).

Το Avapritinib είναι ένας αναστολέας κινάσης εγκεκριμένος από το FDA των ΗΠΑ με την ονομασία προϊόντος AYVAKIT ™ για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μη χειρουργικά εκτομημένο ή μεταστατικό GIST που φέρει μετάλλαξη PDGFRA εξωνίου (συμπεριλαμβανομένης της μετάλλαξης PDGFRA D 842 V) .

Το Avapritinib δεν έχει εγκριθεί από το FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία οποιωνδήποτε άλλων ενδείξεων και δεν έχει εγκριθεί από τις TFDA, NMPA ή άλλες περιφερειακές ρυθμιστικές αρχές υγείας για οποιεσδήποτε ενδείξεις.