Το αμερικανικό FDA ενέκρινε το Ryplazim (πλασμινογόνο): Το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της ανεπάρκειας πλασμινογόνου!

Η Liminal BioSciences ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Ryplazim (πλασμινογόνο, ανθρώπινη-tvmh) για τη θεραπεία ασθενών με ανεπάρκεια πλασμινογόνου τύπου 1 (υποπλασμινογενεμία). Αξίζει να σημειωθεί ότι το Ryplazim είναι το πρώτο φάρμακο εγκεκριμένο από το FDA για τη θεραπεία της ανεπάρκειας πλασμινογόνου. Πρόκειται για μια σπάνια γενετική ασθένεια που μπορεί να βλάψει τη φυσιολογική λειτουργία των ιστών και των οργάνων και μπορεί να προκαλέσει τύφλωση.

Ενώ εγκρίνει το Ryplazim, το FDA εξέδωσε επίσης ένα κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες (PRV) στην Liminal BioSciences για να ανταμείψει την εταιρεία για την εξαιρετική συμβολή της στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Το κουπόνι μπορεί να εξαργυρωθεί για έλεγχο προτεραιότητας για τυχόν επόμενες νέες εφαρμογές ναρκωτικών και μπορεί να πωληθεί ή να μεταφερθεί.

Ο Bruce Pritchard, Διευθύνων Σύμβουλος της Liminal BioSciences, δήλωσε:&«Αυτή η έγκριση είναι ένα σημαντικό ορόσημο για τους Liminal, ασθενείς, φροντιστές και γιατρούς. Είμαστε πολύ ευχαριστημένοι που το Ryplazim θα παρέχει υπηρεσίες σε ασθενείς με συγγενή ανεπάρκεια πλασμινογόνου στις Ηνωμένες Πολιτείες. Θεραπευτική αγωγή. Το κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας (PRV) για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες έχει επίσης τη δυνατότητα να παράσχει στη Liminal αδιάλυτα μετρητά για να στηρίξει τις συνεχείς προσπάθειές μας να προχωρήσουμε και να επεκτείνουμε τη στρατηγική μας για την έρευνα και ανάπτυξη μικρών μορίων."

Η ανεπάρκεια πλασμινογόνου είναι μια σπάνια πολυ-σύστημα και γενετική ασθένεια που έχει βαθιά επίδραση στην υγεία και την ποιότητα ζωής των ασθενών. Σε όλους τους ασθενείς με ανεπάρκεια πλασμινογόνου, τα επίπεδα πλασμινογόνου στο πλάσμα μειώνονται σημαντικά.

Το πλασμινογόνο είναι μια φυσική πρωτεΐνη που συντίθεται από το ήπαρ και κυκλοφορεί στο αίμα. Το ενεργοποιημένο πλασμινογόνο, η πλασμίνη, είναι το βασικό συστατικό του ινωδολυτικού συστήματος και του κύριου ενζύμου που διαλύει τον θρόμβο και απομακρύνει την υπερδιεγερμένη ινώδη. Επομένως, το πλασμινογόνο είναι απαραίτητο για την επούλωση τραυμάτων, τη μετανάστευση των κυττάρων, την αναδιαμόρφωση των ιστών, την αγγειογένεση και την εμβρυογένεση. Η ανεπάρκεια πλασμινογόνου οδηγεί στη συσσώρευση ινώδους, οδηγώντας στην ανάπτυξη βλαβών, επηρεάζοντας έτσι τη φυσιολογική λειτουργία των ιστών και των οργάνων. Όταν αυτές οι βλάβες επηρεάζουν το μάτι, μπορεί να οδηγήσει σε τύφλωση.

Το δραστικό συστατικό του Ryplazim είναι το πλασμινογόνο, το οποίο εκχυλίζεται και καθαρίζεται από ανθρώπινο πλάσμα. Η θεραπεία με Ryplazim συμβάλλει στην αύξηση των επιπέδων πλασμινογόνου στο πλάσμα, στην προσωρινή διόρθωση της ανεπάρκειας του πλασμινογόνου, στη μείωση ή στην εξάλειψη των ασθενειών.

Διαδρομή ενεργοποίησης πλασμινογόνου (πηγή εικόνας: GeneReviews)

Η αποτελεσματικότητα του Ryplazim σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με ανεπάρκεια πλασμινογόνου τύπου 1 επιβεβαιώθηκε σε μια κλινική δοκιμή ανοιχτού σήματος με ένα σκέλος. Στη μελέτη συμμετείχαν 15 ασθενείς των οποίων τα επίπεδα δραστικότητας του πλασμινογόνου ήταν μεταξύ<, 5% έως 45% των κανονικών τιμών. Όλοι οι ασθενείς έλαβαν δόση Ryplazim 6,6 mg / kg, μία φορά κάθε 2-4 ημέρες, και συνέχισαν τη θεραπεία για 48 εβδομάδες, έτσι ώστε το επίπεδο της δραστηριότητάς τους στο πλασμινογόνο ήταν τουλάχιστον 10% υψηλότερο από την αρχική τιμή και η ασθένεια αντιμετωπίστηκε. Κλινικές ΕΚΔΗΛΩΣΕΙΣ.

Η αποτελεσματικότητα βασίζεται στο συνολικό ποσοστό κλινικής επιτυχίας στις 48 εβδομάδες, που ορίζεται ως το 50% των ασθενών με ορατές ή άλλες μετρήσιμες αόρατες βλάβες, με τουλάχιστον 50% βελτίωση στον αριθμό / μέγεθος ή τη λειτουργική επίδραση των βλαβών από την έναρξη. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι όλοι οι ασθενείς που είχαν οποιεσδήποτε βλάβες κατά την αρχική εξέταση βελτίωσαν τον αριθμό ή το μέγεθος των βλαβών κατά τουλάχιστον 50%. Σε αυτή τη μελέτη, το Ryplazim ήταν καλά ανεκτό.

Η έγκριση του Ryplazim για το μάρκετινγκ σηματοδοτεί μια σημαντική καμπή, παρέχοντας στους ασθενείς με ανεπάρκεια πλασμινογόνου τύπου 1 την πρώτη και πολύ απαραίτητη θεραπεία και παρέχοντας στους ασθενείς και τις οικογένειες μια νέα επιλογή για τον έλεγχο των συμπτωμάτων της νόσου.