Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US FDA) χορήγησε πιστοποίηση πρωτοποριακής θεραπείας ALK-001 (C20-D3-Vitamin A)!

Η Alkeus Pharmaceuticals ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε στην ALK-001 (C20-D3-βιταμίνη Α) τον καθοριστικό προσδιορισμό θεραπείας (BTD) για τη θεραπεία της νόσου του Stargardt' (STGD) Το Αξίζει να αναφερθεί ότι το ALK-001 είναι το μόνο φάρμακο που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία BTD της ασθένειας Stargard' Επί του παρόντος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για τη νόσο του Stargard' Προηγουμένως, ο FDA είχε χορηγήσει ALK-001 Orphan Drug Design (ODD).

Το BTD είναι ένα νέο κανάλι αναθεώρησης φαρμάκων του FDA, το οποίο στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ανασκόπησης νέων φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών, και υπάρχουν προκαταρκτικές κλινικές ενδείξεις ότι σε σύγκριση με τα υπάρχοντα φάρμακα θεραπείας, νέα φάρμακα που μπορούν βελτιώσει σημαντικά την κατάσταση της νόσου. Τα φάρμακα που αποκτώνται από το BTD μπορούν να λάβουν στενότερη καθοδήγηση, συμπεριλαμβανομένων ανώτερων αξιωματούχων του FDA κατά τη διάρκεια της έρευνας και ανάπτυξης, και είναι επιλέξιμα για κυλιόμενη ανασκόπηση και πιθανή προτεραιότητα κατά τη διάρκεια της επανεξέτασης, ώστε να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς θα έχουν νέες επιλογές θεραπείας στο συντομότερο χρονικό διάστημα.

Το ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) είναι μια χημικά τροποποιημένη βιταμίνη Α που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ποικίλων εκφυλιστικών ασθενειών του αμφιβληστροειδούς. Το φάρμακο λαμβάνεται μία φορά την ημέρα και τα κλινικά δεδομένα δείχνουν ότι το ALK-001 μπορεί να καθυστερήσει με ασφάλεια την εξέλιξη της νόσου του Stargard διατηρώντας παράλληλα την κανονική οπτική κυκλοφορία.

Η ασθένεια του Stargard' είναι μια προοδευτικά κληρονομική εκφυλιστική ασθένεια του αμφιβληστροειδούς που μπορεί να προκαλέσει μη αναστρέψιμη απώλεια όρασης και τύφλωση. Αυτή είναι μια σπάνια και σοβαρή ασθένεια. Τα συμπτώματα συνήθως ξεκινούν στην παιδική ή εφηβική ηλικία. Σχεδόν κάθε ασθενής που έχει διαγνωστεί με αυτήν την ασθένεια θα γίνει νομικά τυφλός.

Ο FDA χορήγησε το ALK-001 BTD βάσει ανασκόπησης δεδομένων από μια φάση 2 διπλής τυφλής τυχαιοποιημένης κλινικής δοκιμής ελεγχόμενου με εικονικό φάρμακο. Τα δεδομένα από αυτήν τη δοκιμή και άλλες εν εξελίξει μελέτες αναμένεται να δημοσιοποιηθούν αργότερα φέτος.

Εκτός από τη νόσο του Starger', βρίσκονται επίσης σε εξέλιξη κλινικές δοκιμές του ALK-001 για τη θεραπεία ασθενών με ξηρό εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία (AMD). Στις Ηνωμένες Πολιτείες, η AMD είναι η νούμερο ένα αιτία μη τυχόν τύφλωσης.

Ο Δρ Leonide Saad, Διευθύνων Σύμβουλος της Alkeus Pharmaceuticals, δήλωσε:" Η επίτευξη μιας καθοριστικής ονομασίας θεραπείας είναι ένα μετασχηματιστικό ορόσημο στον τομέα της ασθένειας Stargard' Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής Φάσης 2 είναι μια κανονιστική υποβολή για το ALK-001 για τη θεραπεία της νόσου του Stargard'. Και η έγκριση παρέχει μια ισχυρή βάση. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον FDA και άλλους ρυθμιστικούς οργανισμούς, ώστε να φέρουμε το ALK-001 στους ασθενείς το συντομότερο δυνατό."