Η ανθρώπινη ορμόνη αύξησης της TransCon αποκτά προσόντα ορφανών ναρκωτικών στις ΗΠΑ και στην ΕΕ

Η Ascendis Pharma ανακοίνωσε τον Απρίλιο 15, 2020 ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ορφανό φάρμακο TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) για τη θεραπεία της ανεπάρκειας αυξητικής ορμόνης (GHD).

Το TransCon Human Growth Hormone είναι ένα ερευνητικό φάρμακο μακράς δράσης της αυξητικής ορμόνης, το οποίο έχει εξελιχθεί σε εβδομαδιαίο φάρμακο θεραπείας GHD. Η TransCon Human Growth Hormone διατηρεί τον ίδιο τρόπο δράσης με την καθημερινή θεραπεία ανθρώπινης αυξητικής ορμόνης, απελευθερώνοντας τα ίδια μόρια αυξητικής ορμόνης. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη μακροχρόνια θεραπεία αυξητικής ορμόνης στην αγορά των ΗΠΑ ή της Ευρώπης. Το TransCon Human Growth Hormone έχει πιστοποιηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για τη θεραπεία της GHD στην Ευρώπη τον Οκτώβριο 2019.

Τα ναρκωτικά που έχουν εγκριθεί από το FDA για ορφανά φάρμακα αναφέρονται σε φάρμακα που μπορούν με ασφάλεια, αποτελεσματική θεραπεία, διάγνωση ή πρόληψη σπάνιων ασθενειών ή καταστάσεων που επηρεάζουν λιγότερους από 200, 000 πολίτες των ΗΠΑ και ενδέχεται να είναι ασφαλέστερα ή πιο αποτελεσματικά από τα εγκεκριμένα προϊόντα. Ο χαρακτηρισμός ορφανών ναρκωτικών παρέχει ορισμένα οφέλη και κίνητρα για τους προγραμματιστές ναρκωτικών, συμπεριλαμβανομένης μιας επταετούς περιόδου μονοπωλίου αγοράς των ΗΠΑ από την ημερομηνία έγκρισης της αγοράς, απαλλαγή από τα τέλη χρηστών της FDA και φορολογικές πιστώσεις για κλινική έρευνα. Η χορήγηση ορισμένων ορφανών φαρμάκων δεν θα αλλάξει τις κανονιστικές απαιτήσεις της FDA για τον προσδιορισμό της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των ναρκωτικών μέσω κατάλληλης και καλά ελεγχόμενης έρευνας για την υποστήριξη της έγκρισης και της εμπορευματοποίησης. 0010010 nbsp;