Ο αμερικανικός FDA χορηγεί Jardiance (empagliflozin) Ονομασία Θεραπευτικής Πρωτοπορίας --- 1/2

Οι Boehringer Ingelheim (Boehringer Ingelheim) και Eli Lilly (Eli Lilly) ανακοίνωσαν πρόσφατα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τον αναστολέα SGLT2 Jardiance (εμπαγλιφλοζίνη) πρωτοποριακή ονομασία θεραπείας (BTD) για τη θεραπεία της εξώθησης Οι βαθμολογίες διατηρούνται για ενήλικες ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια (HFpEF). Το BTD είναι ένα νέο κανάλι αναθεώρησης φαρμάκων του FDA, το οποίο στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ανασκόπησης νέων φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών, και υπάρχουν προκαταρκτικές κλινικές ενδείξεις ότι σε σύγκριση με τα υπάρχοντα φάρμακα θεραπείας, νέα φάρμακα που μπορούν βελτιώσει σημαντικά την κατάσταση της νόσου.

Προηγουμένως, ο FDA είχε χορηγήσει Fast Track Qualification (FTD) στο αναπτυξιακό έργο Jardiance EMPEROR για τη μείωση του κινδύνου καρδιαγγειακού θανάτου και νοσηλείας λόγω καρδιακής ανεπάρκειας. Το έργο EMPEROR περιλαμβάνει δοκιμή EMPEROR-Reduced και δοκιμή EMPEROR-Preserved. Μεταξύ αυτών, τα αποτελέσματα της δοκιμής EMPEROR-Reduced αποτέλεσαν τη βάση για την πρόσφατη έγκριση του Jardiance από τον FDA για τη θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας με μειωμένο κλάσμα εξώθησης (HFrEF). Το Jardiance δεν είναι κατάλληλο για τη θεραπεία του HFpEF.

Ο FDA απένειμε το Jardiance BTD με βάση τα αποτελέσματα της ορόσημης δοκιμής Φάσης 3 EMPEROR-Preserved (NCT03057951). Η δοκιμή αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Jardiance στη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με HFpEF. Στη δοκιμή συμμετείχαν 5988 ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια, 4005 ασθενείς με κλάσμα εξώθησης αριστερής κοιλίας (LVEF) ≥ 50%και 1983 ασθενείς με LVEF<, 50%. Στη δοκιμή, οι ασθενείς αναλύθηκαν τυχαία για να λάβουν 10 mg από του στόματος δόση Jardiance (n=2997) ή εικονικό φάρμακο (n=2991) μία φορά την ημέρα, καθώς και θεραπεία για καρδιακή ανεπάρκεια σύμφωνα με τις οδηγίες. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η δοκιμή έφτασε στο σύνθετο κύριο τελικό σημείο: σε ενήλικες ασθενείς με HFpEF, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, το Jardiance μείωσε τον σχετικό κίνδυνο καρδιαγγειακού θανάτου ή νοσηλείας καρδιακής ανεπάρκειας κατά 21%, εντυπωσιακό αποτέλεσμα. Αυτό το όφελος δεν έχει καμία σχέση με το κλάσμα εξώθησης ή την κατάσταση του διαβήτη.

Το HFpEF αντιπροσωπεύει περίπου τα μισά από τα περισσότερα από 6 εκατομμύρια περιστατικά καρδιακής ανεπάρκειας στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει κλινικά εγκεκριμένη θεραπεία που μπορεί να βελτιώσει σημαντικά την πρόγνωση των ασθενών με HFpEF. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της δοκιμής EMPEROR-Preserved, το Jardiance είναι η πρώτη θεραπεία που βελτιώνει στατιστικά σημαντικά την πρόγνωση της καρδιακής ανεπάρκειας σε ενήλικες ασθενείς με HFpEF. Επιπλέον, σε συνδυασμό με τα αποτελέσματα της δοκιμής EMPEROR-Reduced (NCT03057977), το Jardiance είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία που βελτιώνει σημαντικά την πρόγνωση ασθενών με καρδιακή ανεπάρκεια πλήρους φάσματος, ανεξάρτητα από το κλάσμα εξώθησης.

Η ανάλυση των βασικών δευτερογενών τελικών σημείων της δοκιμής EMPEROR-Preserved έδειξε ότι σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, το Jardiance μείωσε επίσης τον σχετικό κίνδυνο νοσηλείας πρώτης και δεύτερης καρδιακής ανεπάρκειας κατά 27%και καθυστέρησε σημαντικά τη μείωση της νεφρικής λειτουργίας. Σε αυτή τη δοκιμή, η ασφάλεια του Jardiance είναι βασικά συνεπής με τη γνωστή ασφάλεια του φαρμάκου. Τα πλήρη δεδομένα έχουν δημοσιευτεί στο New England Journal of Medicine (NEJM) με τον τίτλο του άρθρου:εμπαγλιφλοζίνησε καρδιακή ανεπάρκεια με διατηρημένο κλάσμα εξώθησης.

Ο Mohamed Eid, αντιπρόεδρος κλινικής ανάπτυξης και ιατρικών υποθέσεων για την Καρδιομεταβολική και Αναπνευστική Ιατρική του Boehringer Ingelheim, δήλωσε: «Αυτός ο καθοριστικός προσδιορισμός θεραπείας τονίζει τις δυνατότητες του Jardiance και βοηθά στην επίλυση αυτής της εξαιρετικά διαδεδομένης και δύσκολης θεραπείας ασθένειας. Επείγουσα ανάγκη για κλινικά αποδεδειγμένες θεραπείες. Μετά την πρόσφατη έγκριση του FDA του Jardiance για τη θεραπεία της καρδιακής ανεπάρκειας με μειωμένο κλάσμα εξώθησης (HFrEF), αυτό είναι ένα άλλο σημαντικό ορόσημο, υποστηρίζοντας το Jardiance ως το πρώτο κλινικά αποδεδειγμένο ότι βελτιώνει την πρόγνωση ολόκληρου του φάσματος καρδιακής ανεπάρκειας. Το δυναμικό των θεραπειών."

Ο Jeff Emmick, αντιπρόεδρος ανάπτυξης προϊόντων στην Eli Lilly, δήλωσε: «Δεδομένης της έλλειψης επιλογών για τη θεραπεία αυτής της εξουθενωτικής ασθένειας, τα οφέλη που παρουσιάζονται στη δοκιμή EMPEROR-Preserved αποτελούν μια σημαντική κλινική ανακάλυψη. Μαζί με τον συνεργάτη μας Boehringer Ingelheim, ανυπομονούμε να συνεργαστούμε στενά με τον FDA μέσω αυτής της επιταχυνόμενης διαδικασίας για να παρέχουμε το Jardiance σε ενήλικες ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια (HFpEF) με διατηρημένο κλάσμα εξώθησης το συντομότερο δυνατό."

EMPEROR-Διατηρημένα αποτελέσματα πρωτογενούς τελικού και νοσηλείας καρδιακής ανεπάρκειας