VISEN Φαρμακευτικά Προϊόντα TransCon C τύπου Νατριουρητικό Πεπτίδιο Φάση ΙΙ Κίνα Κλινική Δοκιμή Εφαρμογή Εγκρίθηκε

Στις 7 Ιανουαρίου, η VISEN Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι είχε υποβάλει Το TransCon CNP (TransCon C-τύπου νατριουρητικό πεπτίδιο) για ένεση στην Εθνική Ιατρική Υπηρεσία Προϊόντων (NMPA) για τη θεραπεία των ασθενών με αχονδροπλασία (ACH). Η φάση ΙΙ νέα εφαρμογή κλινικών δοκιμών φαρμάκων έχει εγκριθεί, και η κλινική δοκιμή Της Κίνας ACcomclish θα ξεκινήσει σύντομα στην Κίνα, επιτυγχάνοντας τον σφαιρικό συγχρονισμό με ACcomplisH (ένα TransCon C-τύπου νατριουρητικό πεπτίδιο φάσης ΙΙ παγκόσμια κλινική δοκιμή που διεξάγεται από Ascendis Pharma).

Το TransCon CNP παρέχει συνεχώς ενεργό CNP για να αναστέλλει την υπερ-ενεργοποιημένη οδό σηματοδότησης του υποδοχέα παράγοντα ανάπτυξης ινοβλαστών 3 (FGFR3). Χορηγείται μία φορά την εβδομάδα και απελευθερώνεται αργά. Έχει σχεδιαστεί για να βοηθήσει τα παιδιά με ACH να ξαναχτίσουν την ισορροπία της ανάπτυξης των οστών, βελτιώνοντας και αποτρέποντας παράλληλα τις επιπλοκές του ACH. Η TransCon CNP έχει λάβει χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων και την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Οι ασθενείς με αχονδροπλασία αντιμετωπίζουν πολλαπλά διλήμματα και πρέπει να επιλυθούν

Chondroplasia είναι η πιο κοινή ασύμμετρη κοντό ανάστημα. Προκαλείται από μια αυτοσωμική κυρίαρχη ενεργοποιώντας μετάλλαξη στο γονίδιο υποδοχέα 3 (FGFR3) του παράγοντα ανάπτυξης ινοβλάστ, η οποία οδηγεί στις επιδράσεις των οδών σηματοδότησης FGFR3 και CNP. Η ανισορροπία είναι μια αυτοσωμική κυρίαρχη γενετική ασθένεια. Περίπου το 80% των ασθενών έχουν φυσιολογικούς γονείς και η ασθένεια προκαλείται από μια παθογόνο γονιδιακή μετάλλαξη στο νεογέννητο1. Σύμφωνα με τα σήμερα γνωστά στοιχεία, η συχνότητα εμφάνισης του ACH στις γεννήσεις ζώντων είναι 1:25.0002, επηρεάζοντας περίπου 250.000 ανθρώπους παγκοσμίως3. Οι ασθενείς έχουν συνήθως κοντά άκρα, μεγάλα κεφάλια, και χαρακτηριστικά χαρακτηριστικά του προσώπου με εμφανή μέτωπο και στα μέσα του προσώπου ανάκληση. Η υποτονία στην παιδική ηλικία είναι μια τυπική εκδήλωση, και από την ενηλικίωση, το ύψος είναι μόνο περίπου 1,3 μέτρα4. Επιπλέον, ACH μπορεί επίσης να οδηγήσει σε μια ποικιλία σοβαρών επιπλοκών, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης του νόμμου magnum, άπνοια ύπνου, και χρόνιες λοιμώξεις του αυτιού, οι οποίες αυξάνουν τον κίνδυνο θανάτου και κακή ποιότητα ζωής.

Για τους περισσότερους ασθενείς ACH, η διάγνωση μπορεί να γίνει μέσω συγκεκριμένων κλινικών και απεικονιστικών ευρημάτων. Για ορισμένους ασθενείς με ασαφή διάγνωση ή άτυπες εκδηλώσεις, η διάγνωση μπορεί να επιβεβαιωθεί από την ανίχνευση ετεροζυγυγούς μετάλλαξης γονιδίων FGFR31. Όσον αφορά τη θεραπεία, δεν υπάρχουν επί του παρόντος πολύ αποτελεσματικά φάρμακα εγκεκριμένα για τη θεραπεία του ACH2 στην παγκόσμια αγορά. Λόγω της έλλειψης βασικών μεθόδων θεραπείας, προκειμένου να προληφθούν και να ελεγχθούν ποικίλες συννοσηρότητες, οι ασθενείς μπορεί να πρέπει να επωμιστούν υψηλά ιατρικά έξοδα, γεγονός που επιβαρύνει σημαντικά τα άτομα, τις οικογένειες και το σύστημα κοινωνικής ασφάλισης. Επειδή οι ασθενείς δυσκολεύονται να ζήσουν μόνοι τους, δυσκολίες στην εκπαίδευση και την απασχόληση, χαμηλό εισόδημα και άλλους παράγοντες, είναι δύσκολο για αυτούς να ενταχθούν στην κοινωνία, γεγονός που αυξάνει περαιτέρω το βάρος της ζωής, γεγονός που με τη σειρά του οδηγεί στην έλλειψη οικογενειακής εργασίας και στην αύξηση των δαπανών κοινωνικής ασφάλισης. Ως εκ τούτου, υπάρχει επείγουσα ανάγκη να επιταχυνθεί η έρευνα και η ανάπτυξη νέων φαρμάκων για την αιτία της νόσου, με αποτέλεσμα να μειωθεί η επιβάρυνση των ασθενών, των οικογενειών και της κοινωνίας.

Η κλινική έρευνα TransCon CNP Φάσης ΙΙ συγχρονίζεται παγκοσμίως, επιταχύνοντας τη διαδικασία ανάπτυξης

Σύμφωνα με τα προκλινικά και κλινικά στοιχεία, η οδός CNP μπορεί να προωθήσει την ανάπτυξη. Η αυξημένη CNP μπορεί να αντισταθμίσει τις επιδράσεις των μεταλλάξεων FGFR3, προωθώντας έτσι την ανάπτυξη των οστών. Ωστόσο, ο χρόνος ημίσειας ζωής του φυσικού CNP στον άνθρωπο είναι σύντομος, μόνο 2-3 λεπτά5, γεγονός που απαιτεί συνεχή ενδοφλέβια έγχυση, γεγονός που καθιστά δύσκολη την κλινική εφαρμογή. Επί του παρόντος, TransCon CNP είναι η μόνη μακράς δράσης CNP στον κόσμο που είναι κλινικά ή στο εμπόριο χρησιμοποιώντας την κατοχυρωμένη με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας "Παροδική Σύζευξη" τεχνολογία, και ο χρόνος ημίσειας ζωής του μπορεί να φτάσει 120 ώρες6. Τα αποτελέσματα των πειραμάτων σε ζώα δείχνουν ότι το TransCon CNP μπορεί να βελτιώσει την ανάπτυξη των οστών των ποντικών μοντέλων achondroplasia και να αποτρέψει το πρόωρο κλείσιμο του χόνδρου magnum τρήματος.7. Τα δεδομένα από την παγκόσμια κλινική μελέτη φάσης Ι που διεξήχθη από την Ascendis Pharma απέδειξαν τη φαρμακοκινητική και την καρδιαγγειακή ασφάλεια σε προκλινικές δοκιμές και ήταν καλά ανεκτά. Δεν αναφέρθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες ή εμφάνιση αντισωμάτων κατά του CNP8. «Η μελέτη μας ACcomplisH Κίνα που εγκρίθηκε στην Κίνα αυτή τη φορά είναι ένα σημαντικό μέρος του παγκόσμιου σχεδίου κλινικής ανάπτυξης. Μετά την πλήρη επίδειξη και επανειλημμένα την κοινοποίηση του ορθολογισμού και της ασφάλειάς του, έχουμε λάβει το νέο φάρμακο έγκριση κλινική δοκιμή. Αυτό θα είναι ένα σημαντικό μέρος της ανάπτυξης του χόνδρου. Για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της υποδόριας χορήγησης του TransCon CNP μία φορά την εβδομάδα σε ασθενείς με ελλιπή, μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη, φάση ΙΙ κλινική δοκιμή." Ο Δρ Yang Jun, Επικεφαλής Ιατρικός Σύμβουλος της Weisheng Pharmaceutical, δήλωσε: «Ο κύριος σκοπός της έρευνας είναι να αξιολογήσει την ασφάλεια της θεραπείας και την επίδρασή της στο 12-μηνών ετήσιο ρυθμό ανάπτυξης. Θα επιταχύνουμε την πρόοδο της παγκόσμιας έρευνας και ανάπτυξης, διασφαλίζοντας παράλληλα την ασφάλεια των ασθενών και την ποιότητα των δοκιμών.»

Η VISEN Pharmaceuticals δεσμεύεται να «πρώτα ο ασθενής» και προωθεί την παγκόσμια διαδικασία Ε&Α με κινεζικά κλινικά δεδομένα

Τα τελευταία χρόνια, η χώρα μου έχει διαδραματίσει μεγάλη σημασία στη διαχείριση των σπάνιων ασθενειών και έχει υιοθετήσει μια σειρά μέτρων για την προώθηση της ανάπτυξης της πρόληψης και της θεραπείας των σπάνιων ασθενειών. Το άρθρο 60 του κεφαλαίου V του νόμου για τη βασική ιατρική υγιεινή και προαγωγή της υγείας που εκδόθηκε το 2020 ορίζει σαφώς ότι η χώρα θεσπίζει και βελτιώνει ένα κλινικό σύστημα επανεξέτασης και έγκρισης φαρμάκων προσανατολισμένο στη ζήτηση, και υποστηρίζει τα φάρμακα που χρειάζονται επειγόντως στην κλινική πρακτική και την πρόληψη και θεραπεία σπάνιων ασθενειών και σοβαρών ασθενειών. Η έρευνα και η παραγωγή φαρμάκων για ασθένειες και άλλα φάρμακα ανταποκρίνονται στις ανάγκες πρόληψης και θεραπείας των ασθενειών. "Χάρη στην υποστήριξη της κυβέρνησης και τις αδιάκοπες προσπάθειες πολλών εταίρων, αυτή η TransCon CNP έχει επιτύχει μια φάση ΙΙ κλινική δοκιμή στην Κίνα σύγχρονα με τον κόσμο. Αυτό θα βοηθήσει περισσότερους κινέζους ασθενείς ACH αποκτήσουν δυναμικό για παθογένεση στην πρώτη φορά. Αποτελεσματική φροντίδα. Επιπλέον, τα κλινικά δεδομένα της Κίνας θα χρησιμεύσουν ως σημαντική υποστήριξη για την επιτάχυνση της παγκόσμιας διαδικασίας Ε & Α αυτού του καινοτόμου φαρμάκου, βοηθώντας έτσι τους ασθενείς με ACH σε όλο τον κόσμο. VISEN Pharmaceuticals ΔΙΕΥΘΎΝΩΝ ΣΎΜΒΟΥΛΟς Lu Anbang επεσήμανε: "Vison υποστηρίζει το στόχο του «ασθενή πρώτα» Στο μέλλον, θα συνεχίσουμε να εργαζόμαστε ενεργά με τους εταίρους για να αυξήσει από κοινού την προσοχή ολόκληρης της κοινωνίας σε ασθενείς με ACH στην Κίνα, να επιταχύνει τη βελτίωση του status quo της διάγνωσης και της θεραπείας ACH στην Κίνα, και να βοηθήσει την έγκαιρη υλοποίηση του «Υγιής Κίνα 2030»!