Novartis Mayzent θεραπεία συνεχίζει να επιβραδύνει την εξέλιξη της αναπηρίας & γνωστική εξασθένηση για 5 χρόνια!

Novartis ανακοίνωσε πρόσφατα ότι τα τελευταία στοιχεία για το φάρμακο σκλήρυνσης κατά πλάκας Mayzent (siponimod) έχει δημοσιευθεί στο συμπλήρωμα Απριλίου της Αμερικανικής Εταιρείας Νευρολογίας ιατρικό περιοδικό Νευρολογία. Αυτά τα δεδομένα βασίζονται σε υπάρχοντα κλινικά στοιχεία: Σε ασθενείς με δευτερογενή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (SPMS), mayzent έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της σωματικής αναπηρίας και να παρέχουν γνωστικά οφέλη. Αν και η πορεία σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS) κάθε ασθενούς είναι μοναδική, εντός 10 ετών από την έναρξη της υποτροπιάζουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS), το 1/4 των ασθενών με RRMS μεταβάλλονται στο SPMS κατά τη διάρκεια της θεραπείας.

Τα δεδομένα από την πενταετή expand open label δοκιμή επέκτασης που δημοσιεύθηκε αυτή τη φορά αξιολόγησε τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Mayzent σε ασθενείς με SPMS. Στην εκτεταμένη μελέτη, οι ασθενείς συνέχισαν να λαμβάνουν θεραπεία με Mayzent (ομάδα Mayzent) ή να μεταπήδησαν από εικονικό φάρμακο σε θεραπεία με Mayzent (ομάδα μετατροπής εικονικού φαρμάκου). Τα δεδομένα έδειξαν ότι σε σύγκριση με την ομάδα που άλλαξε το εικονικό φάρμακο, οι ασθενείς στην ομάδα mayzent ήταν σημαντικά λιγότερο πιθανό να επιβεβαιώσουν την εξέλιξη της αναπηρίας (CDP) στους 3 και 6 μήνες (αντίστοιχα: p = 0, 0064 και p = 0, 0048), γεγονός που επεσήμανε την πρώιμη θεραπεία Τα πλεονεκτήματα. Λόγω της αιτίας της νέας πνευμονίας από τον κοροναϊό (COVID-19), μετά την ακύρωση της ετήσιας συνάντησης της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (AAN2020) το 2020, τα δεδομένα αυτά συμπεριλήφθηκαν στο συμπληρωματικό περιοδικό νευρολογίας τον Απρίλιο και τα δεδομένα συνέχισαν να δείχνουν mayzent Την ικανότητα να βοηθήσει τους ασθενείς να διατηρήσουν την ανεξαρτησία τους μακροπρόθεσμα, καθυστερώντας τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις της εξέλιξης της νόσου και της γνωστικής εξασθένησης.

Τα νέα στοιχεία έδειξαν επίσης ότι η ομάδα mayzent είχε μια μείωση 52% στο ετήσιο ποσοστό υποτροπής (ARR) σε σύγκριση με την ομάδα που άλλαξε το εικονικό φάρμακο (p<0.0001). compared="" with="" the="" placebo-switched="" group,="" the="" risk="" of="" worsening="" cognitive="" impairment="" (tested="" according="" to="" the="" symbolic="" digital="" model)="" confirmed="" by="" the="" mayzent="" group="" at="" 6="" months="" was="" reduced="" by="" 23%="" (p="0.0014)." the="" clinical="" treatment="" benefits="" observed="" by="" the="" mayzent="" group="" lasted="" 5="" years,="" highlighting="" the="" advantages="" of="" early="" treatment.="" the="" incidence="" of="" adverse="" events="" was="" consistent="" with="" the="" control="" treatment="" period.="" expand="" open="" label="" expansion="" is="" continuing="" and="" will="" last="" for="" a="" total="" of="" 7="">

Άλλα δεδομένα Mayzent κοινά στο ίδιο θέμα της Νευρολογίας περιλαμβάνει μια νέα μεταθανάτια ανάλυση από EXPAND, η οποία δείχνει ότι μεταξύ των ασθενών Με SPMS, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με χαμηλότερη κινητικότητα και πιο προχωρημένη νόσο, Mayzent συνεχίζει να μειώνει φλοιώδη γκρίζα ύλη (cGM) και ατροφία θάλαμο. Στην υποομάδα που μελετήθηκε, η mayzent μείωσε την ατροφία cGM κατά 48-116% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (p<0.01 in="" both="" the="" 12th="" month="" [m12]="" and="" the="" 24th="" month="" [m24]),="" reduced="" the="" thalamus="" atrophy="" reduced="" by="" 30-68%="" (p=""><0.05 at="" both="" m12="" and="" m24;="" except="" in="" the="" sub-group="" of="" "course="">15 χρόνια", p = 0,1029 στο Μ12). Σε συνδυασμό με άλλες αναλύσεις, αυτά τα ευρήματα μπορούν να μεταφραστούν σε ευεργετικές επιδράσεις σε μακροπρόθεσμα κλινικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της εξέλιξης της αναπηρίας και της γνωστικής εξασθένησης.

Με βάση τα υπάρχοντα προκλινικά στοιχεία (Το Mayzent μπορεί να προωθήσει το μηχανισμό επισκευής του κεντρικού νευρικού συστήματος [ΚΝΣ]), περαιτέρω ανάλυση των επιπτώσεων του Mayzent στην αλλαγή του ποσοστού μεταφοράς μαγνήτισης (MTR) σε ασθενείς με SPMS. MTR είναι μια τεχνική που χρησιμοποιείται ευρέως για να καθορίσει το περιεχόμενο της μυελίνης στον εγκέφαλο. MTR αποτελέσματα έδειξαν ότι Mayzent μείωσε σημαντικά demyelination, επιβεβαιώνοντας τα προηγούμενα προ-κλινικά ευρήματα της remyelie.

Bruce Cree, MD, καθηγητής πολλαπλών σκληρών χημεία στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Φρανσίσκο Σχολή Ιατρικής, δήλωσε: «Τα δεδομένα αυτά υπογραμμίζουν τη σημασία των παρεμβάσεων έγκαιρης θεραπείας με τη χρήση ασθενειών-τροποποιώντας φάρμακα θεραπείας (όπως Mayzent) για να εξασφαλιστεί ότι οι ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας που υποβάλλονται σε εξέλιξη παίρνουν όσο το δυνατόν περισσότερο μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα. Ποτέ δεν είναι πολύ νωρίς για να μείνει μπροστά από την πορεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας, επειδή η έγκαιρη ανίχνευση των φυσικών και γνωστικών αλλαγών-ακόμη και λεπτές αλλαγές-μπορεί να υποδεικνύει σκλήρυνση κατά πλάκας. Πρόοδος ώστε να μπορείτε να παρεμβαίνετε εγκαίρως. "

Αν και η εξέλιξη της σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS) σε κάθε ασθενή είναι μοναδική και επηρεάζεται από πολλούς παράγοντες, συμπεριλαμβανομένης της χρήσης της θεραπείας τροποποίησης της νόσου της νόσου της σκλήρυνσης κατά πλάκας (DMT), εκτιμάται ότι έως και το 80% των υποτροπιάζοντας-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RRMS) Ασθενείς θα τελικά μετάβαση σε SPMS. Ως εκ τούτου, είναι σημαντικό για τους ασθενείς να ξεκινήσουν τη θεραπεία νωρίς για να επιβραδύνουν την πρόοδο της αναπηρίας. Η εξέλιξη της αναπηρίας περιλαμβάνει συχνότερα, αλλά δεν περιορίζεται σε αυτά, την επίδραση στην κινητικότητα, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε ασθενείς που χρειάζονται βοήθεια με τα πόδια ή αναπηρικά αμαξίδια, δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης και γνωστική εξασθένηση.

Δραστικό φαρμακευτικό συστατικό Mayzent είναι siponimod, η οποία είναι μια νέα γενιά, επιλεκτική σφιγνοσίνη-1-φωσφορική (S1P) διαμορφωτή υποδοχέα που συνδέεται επιλεκτικά με S1P1 και S1P5 υποδοχείς. Όταν δεσμεύει τον υποτύπο του S1P1 σε λεμφοκύτταρα, η σιπονιμόντη μπορεί να αποτρέψει την έξοδο από τους λεμφοκύτταρους, εμποδίζοντας έτσι την είσοδο στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ) των ασθενών με σκλήρυνση κατά πλάκας και την αναπαραγωγή αντιφλεγμονώδους ρόλου. Επιπλέον, η σιπονονιμόντη μπορεί επίσης να εισέλθει στο ΚΝΣ και να συνδεθεί άμεσα με τους υποτύπους S1P5 και S1P1 σε συγκεκριμένα κύτταρα (ολιγοδενδρόκυτα και αστροκύτταρα) για την προώθηση της μυελίκωσης και την πρόληψη της φλεγμονής.

Το Mayzent εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ τον Μάρτιο του 2019 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RMS), συμπεριλαμβανομένης της ενεργού δευτερογενούς προοδευτικής σκλήρυνσης κατά πλάκας (SPMS), υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RRMS), κλινικού απομονωμένου συνδρόμου (CIS). Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το Mayzent εγκρίθηκε τον Ιανουάριο του 2020 για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με SPMS, συγκεκριμένα: υπάρχουν απεικονιστικά χαρακτηριστικά με υποτροπή ή φλεγμονώδη δραστηριότητα (π.χ., βλάβες Ενισχυμένη με Gd Τ1 ή ενεργό, νέο ή διευρυμένο T2 Lesion) αποτελεί απόδειξη για ασθενείς με ενεργό νόσο, καθυστερώντας την ανάπτυξη σωματικών αναπηριών.

Αξίζει να σημειωθεί ότι Mayzent είναι το πρώτο από του στόματος φάρμακο που εγκρίθηκε για ασθενείς με SPMS με ενεργό νόσο και το πρώτο εγκεκριμένο θεραπευτικό φάρμακο για ασθενείς με SPMS με ενεργή νόσο τα τελευταία 15 χρόνια. Το φάρμακο έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό στην καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου και θα αντιμετωπίσει μια σημαντική ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη στον πληθυσμό των ασθενών με ενεργή νόσο SPMS.

Novartis έχει δεσμευτεί να φέρει Mayzent σε ασθενείς σε όλο τον κόσμο, και κανονιστικές καταθέσεις βρίσκονται σε εξέλιξη σε πολλές χώρες (συμπεριλαμβανομένης της Κίνας). Η επιτυχία mayzent είναι κρίσιμη για Novartis, επειδή Gilenya, ένα άλλο από τα προφορικά φάρμακα κρατών μελών υπερπαραγωγών της επιχείρησης με τις ετήσιες πωλήσεις $3 δισεκατομμυρίων, αντιμετωπίζει τον αυξανόμενο ανταγωνισμό. Η βιομηχανία είναι πολύ αισιόδοξη για τις επιχειρηματικές προοπτικές Mayzent, και ορισμένοι αναλυτές προβλέπουν ότι οι μέγιστες πωλήσεις Mayzent θα είναι τόσο υψηλές όσο 3 δισεκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ.

Πηγή:Novartis ανακοινώνει νέα Mayzent® (siponimod) στοιχεία δείχνουν σταθερή επίδραση στην καθυστέρηση της αναπηρίας για έως και πέντε χρόνια σε ασθενείς με δευτερογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας (SPMS)