Pfizer μία φορά την εβδομάδα Φάρμακο Somatrogon Phase 3 μακράς δράσης Κλινική επιτυχία: Μειώστε σημαντικά το βάρος της θεραπείας!

Η Pfizer και η OPKO Health ανακοίνωσαν πρόσφατα από κοινού τα θετικά αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 C0311002 που αξιολόγησαν την εβδομαδιαία μακρόχρονη ανθρώπινη αυξητική ορμόνη somatrogon για τη θεραπεία παιδιών με ανεπάρκεια αυξητικής ορμόνης (GHD). Η μελέτη διεξήχθη σε παιδιά με GHD ηλικίας 3 έως 18 ετών και τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι εβδομαδιαίες ενέσεις somatrogon έφτασαν στο κύριο τελικό σημείο της βελτίωσης του βάρους της θεραπείας σε σύγκριση με την εφάπαξ ένεση της ανθρώπινης αυξητικής ορμόνης Genotropin (σωματοτροπίνη) ).

Η παιδική GHD είναι μια σοβαρή και σπάνια ασθένεια που προκαλείται από ανεπαρκή αυξητική ορμόνη που εκκρίνεται από την υπόφυση. Τα παιδιά με GHD δεν έχουν μόνο μικρό μέγεθος, αλλά επίσης έχουν μεταβολικές ανωμαλίες, ψυχοκοινωνικές προκλήσεις, γνωστικά ελλείμματα και κακή ποιότητα ζωής. Για δεκαετίες, το επίπεδο φροντίδας για τη GHD ήταν η υποδόρια ένεση hGH μία φορά την ημέρα για τη βελτίωση της ανάπτυξης και των μεταβολικών επιδράσεων. Για τους φροντιστές και τους ασθενείς, το θεραπευτικό βάρος των καθημερινών ενέσεων είναι υψηλό, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε κακή συμμόρφωση και να μειώσει τη συνολική επίδραση της θεραπείας.

Το Somatrogon είναι μια νέα μοριακή οντότητα που περιέχει τη φυσική αλληλουχία της ανθρώπινης αυξητικής ορμόνης και περιέχει ένα αντίγραφο στο Ν-άκρο και δύο αντίγραφα στο C-άκρο του ανθρώπινου χοριακού γοναδοτροπίνης (hCG) β-αλυσίδας Ο-τερματικό πεπτίδιο (CTP) , CTP Μπορεί να παρατείνει τον χρόνο ημιζωής του μορίου. Στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση, στο somatrogon έχει χορηγηθεί Ορφανό Ονομασία Φαρμάκων (ODD) για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με GHD.

Το 2014, η Pfizer και η OPKO υπέγραψαν μια παγκόσμια συμφωνία για την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του somatrogon για τη θεραπεία της GHD. Σύμφωνα με τη συμφωνία, η OPKO είναι υπεύθυνη για την υλοποίηση κλινικών έργων και η Pfizer είναι υπεύθυνη για την καταχώριση και εμπορευματοποίηση προϊόντων. Και τα δύο μέρη θα αξιολογήσουν την πιθανότητα άλλων ενδείξεων για παιδιά και ενήλικες, ανάλογα με την περίπτωση.

Το C0311002 είναι μια τριφασική, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, ανοιχτή, crossover μελέτη που αξιολογεί το βάρος της θεραπείας με somatrogon μία φορά την εβδομάδα και μία φορά την ημέρα Genotropin σε παιδιά με GHD από 3 έως 18 ετών. Συνολικά 87 τυχαιοποιημένοι και υπό θεραπεία ασθενείς συμπεριλήφθηκαν σε αυτή τη διασταυρούμενη μελέτη (43 τυχαιοποιημένοι κατά σειρά 1 [Genotropin-somatrogon], 44 τυχαιοποιημένοι κατά σειρά 2 [somatrogon-Genotropin]). Ο κύριος στόχος είναι η αξιολόγηση κάθε σωματογράφου. Η επιβάρυνση της θεραπείας μεταξύ του εβδομαδιαίου προγράμματος ένεσης και του προγράμματος ένεσης Genotropin μία φορά την ημέρα αξιολογήθηκε από τη διαφορά στη μέση συνολική βαθμολογία της συνολικής παρεμβολής ζωής μετά από κάθε σχέδιο θεραπείας 12 εβδομάδων.

Τα αποτελέσματα της κορυφαίας γραμμής έδειξαν ότι μετά από 12 εβδομάδες θεραπείας, σε σύγκριση με τη θεραπεία με Genotropin μία φορά την ημέρα (24,13 βαθμοί), η εβδομαδιαία θεραπεία με σωματογόνο βελτίωσε τη μέση συνολική βαθμολογία συνολικής διαταραχής της ζωής (8,63 βαθμοί) και η διαφορά θεραπείας ήταν -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" υπέρ="" του="" somatrogon="" στο="" ονομαστικό="" επίπεδο="" 0,05.="" επιπλέον,="" βασικά="" δευτερεύοντα="" τελικά="" σημεία="" έδειξαν="" ότι="" το="" εβδομαδιαίο="" πρόγραμμα="" δοσολογίας="" somatrogon="" έδειξε="" ένα="" συνολικό="" όφελος="" από="" την="" άποψη="" της="" θεραπευτικής="" εμπειρίας="" σε="" σύγκριση="" με="" το="" πρόγραμμα="" δοσολογίας="" genotropin="" μία="" φορά="" την="">

Δεν υπήρχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (ΣΑΕ) κατά τη διάρκεια των δύο περιόδων θεραπείας. Ένα άτομο σταμάτησε να παίρνει σωματογόνο μετά από μια σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια (TEAE) κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Η συχνότητα εμφάνισης TEAE μεταξύ των ομάδων θεραπείας είναι συγκρίσιμη και η σοβαρότητα όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών είναι ήπια έως μέτρια.

Η Brenda Cooperstone, MD, Διευθύνων Σύμβουλος Ανάπτυξης Σπάνιων Νοσημάτων, τμήμα της Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων της Pfizer, δήλωσε: «Τα αποτελέσματα της έρευνας μέχρι σήμερα δείχνουν ότι το εβδομαδιαίο σωματράγων έχει τη δυνατότητα να μειώσει τις διαταραχές του τρόπου ζωής, να υποστηρίξει τις προτιμήσεις των ασθενών και να βελτιώσει τη Συμμόρφωση. Για σχεδόν 40 χρόνια, οι ασθενείς με GHD και οι συγγενείς τους έχουν υποστεί το βάρος των καθημερινών ενέσεων αυξητικής ορμόνης. Έχουμε δεσμευτεί να βελτιώσουμε το τρέχον επίπεδο φροντίδας παρέχοντας μακροχρόνιες, εβδομαδιαίες επιλογές θεραπείας για την κοινότητα GHD."