Το νέο ένζυμο κοπής αντισωμάτων IgG Idefirix έχει εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Ένωση για χρήση σε ασθενείς με μεταμόσχευση νεφρού με υψηλή ευαισθησία!

Η Hansa Biopharma είναι ηγέτης στην ανάπτυξη της τεχνολογίας ανοσορρυθμιστικών ενζύμων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών που προκαλούνται από IgG. Πρόσφατα, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) έχει τους όρους να εγκρίνει το νέο ένζυμο αποικοδόμησης αντισωμάτων IgG Idefirix (imlifidase) για χρήση σε ασθενείς με μεταμόσχευση νεφρού υψηλής ευαισθησίας.

Η επίσημη έγκριση ΕΚ ελήφθη 2 μήνες μετά την έκδοση θετικής γνώμης από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Προηγουμένως, η CHMP είχε συστήσει να εγκριθεί υπό όρους το Idefirix για θεραπεία απευαισθητοποίησης σε ενήλικες ασθενείς με πολύ ευαισθητοποιημένες μεταμοσχεύσεις νεφρών που ταιριάζουν με τους διαθέσιμους νεκρούς δότες.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Idefirix είναι η ιμιλιπιδάση, το οποίο είναι ένα μοναδικό ένζυμο κοπής αντισωμάτων που προέρχεται από Streptococcus pyogenes, το οποίο μπορεί να στοχεύσει συγκεκριμένα την IgG και να αναστέλλει τις ανοσοαποκρίσεις που προκαλούνται από IgG. Η εφαρμογή της imlifidase είναι μια νέα μέθοδος για την εξάλειψη των παθογόνων IgG. Έχει έναν τρόπο ταχείας έναρξης, ο οποίος μπορεί να διασπάσει γρήγορα αντισώματα IgG και να αναστέλλει την αντιδραστικότητά τους μέσα σε λίγες ώρες μετά τη χορήγηση.

Επί του παρόντος, η ιλιφιδάση αναπτύσσεται ως θεραπεία για μεταμόσχευση νεφρού σε ασθενείς με υψηλή ευαισθησία. Το φάρμακο είναι ένας νέος τύπος ενζύμου αποικοδόμησης αντισωμάτων που μπορεί να εξαλείψει το ανοσοποιητικό φράγμα. Η ιλιφιδάση χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση πριν από τη μεταμόσχευση, η οποία μπορεί γρήγορα να απενεργοποιήσει τα ειδικά αντισώματα του δότη (DSAs). Το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να αυξήσει σημαντικά την πιθανότητα εμφάνισης μεταμόσχευσης νεφρού για ασθενείς με υψηλή ευαισθησία.

Μεταξύ των εξαιρετικά ευαισθητοποιημένων ασθενών που περιμένουν μεταμόσχευση νεφρού, υπάρχει μια μεγάλη μη ικανοποιημένη ιατρική ανάγκη. Αυτοί οι ασθενείς συχνά βρίσκονται σε ασθενή κατάσταση κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας αιμοκάθαρσης και οι ευκαιρίες για μεταμόσχευση νεφρού είναι εξαιρετικά περιορισμένες. Κλινικά δεδομένα δείχνουν ότι η ιλιφιδάση μπορεί γρήγορα και συγκεκριμένα να διασπάσει IgG αντισώματα, επιτρέποντας με επιτυχία σε αυτούς τους ασθενείς να υποβληθούν σε μεταμόσχευση νεφρού που σώζει τη ζωή. Δεδομένα μακροχρόνιας παρακολούθησης που κυκλοφόρησαν τον Μάρτιο του τρέχοντος έτους έδειξαν ότι μετά από εξαιρετικά ευαισθητοποιημένους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ιλιφιδάση και μεταμόσχευση νεφρού, το 2ετές ποσοστό επιβίωσης του μοσχεύματος ήταν τόσο υψηλό όσο 89%.

Ο Soren Tulstrup, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Hansa Biopharma, δήλωσε:&«Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι με τη σημερινή απόφαση της' Αυτό είναι το πρώτο φάρμακο εγκεκριμένο από την Hansa και θα περιμένει χιλιάδες στην Ευρώπη. Οι εξαιρετικά ευαισθητοποιημένοι ασθενείς μεταμόσχευσης νεφρού που σώζουν ζωές φέρνουν ελπίδα."

Το Idefirix έχει αναθεωρηθεί ως μέρος του προγράμματος EMA' s Priority Medicines (PRIME). Το σχέδιο παρέχει έγκαιρη και ενισχυμένη επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη για φάρμακα με μοναδική δυνατότητα αντιμετώπισης σημαντικών μη ικανοποιημένων ιατρικών αναγκών μεταξύ των ασθενών. Τον Μάιο του 2017, το imlifidase απονεμήθηκε PRIME προσόντα από το EMA.

Στις 28 Φεβρουαρίου 2019, η EMA αποδέχτηκε την αίτηση άδειας κυκλοφορίας (MAA) για την ιλιφιδάση στη μεταμόσχευση νεφρού βάσει δεδομένων από 4 ολοκληρωμένες μελέτες Φάσης II στη Σουηδία, τη Γαλλία και τις Ηνωμένες Πολιτείες. Κάθε μελέτη έφτασε σε όλα τα πρωτογενή και δευτερογενή τελικά σημεία, αποδεικνύοντας την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της ιμιλιπιδάσης στην επιτυχή επίτευξη μεταμόσχευσης νεφρού.

Στις Ηνωμένες Πολιτείες, αφού κατέληξε σε συμφωνία με το FDA, η Hansa Biopharma υπέβαλε ερευνητική πρόταση στο FDA στις 17 Ιουνίου 2020. Αυτή η τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη κλινική μελέτη σχεδιάζεται να ξεκινήσει το τέταρτο τρίμηνο του τρέχοντος έτους και να προσλάβει 45 ασθενείς με υψηλή ευαισθησία. σε 10-15 κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Τα δεδομένα ενδέχεται να υποστηρίζουν την υποβολή αίτησης άδειας βιολογικού προϊόντος (BLA) στις Ηνωμένες Πολιτείες πριν από το 2023.