Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων παραχώρησε την Takeda's Oral Orexin Receptor Agonist TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD)!

Η Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε το TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), έναν από του στόματος αγωνιστή της ορεξίνης σε κλινική φάση 2, που στοχεύει σε εκλεκτικούς υποδοχείς Orexin-2 Targets.

Επί του παρόντος, το TAK-994 αναπτύσσεται για τη θεραπεία της υπερβολικής υπνηλίας κατά τη διάρκεια της ημέρας (EDS) σε ασθενείς με ναρκοληψία τύπου 1 (NT1). Πρόκειται για μια χρόνια νευρολογική ασθένεια που αλλάζει τον κύκλο ύπνου-αφύπνισης. Το EDS είναι ένα χαρακτηριστικό σύμπτωμα του NT1, το οποίο χαρακτηρίζεται από την αδυναμία ενός ατόμου' να παραμείνει ξύπνιος και σε εγρήγορση όλη την ημέρα και να κοιμηθεί ακούσια ή σε ακατάλληλες ώρες κάθε μέρα.

Το BTD είναι ένα νέο κανάλι αναθεώρησης φαρμάκων του FDA, το οποίο στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και της ανασκόπησης νέων φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών, και υπάρχουν προκαταρκτικές κλινικές ενδείξεις ότι σε σύγκριση με τα υπάρχοντα φάρμακα θεραπείας, νέα φάρμακα που μπορούν βελτιώσει σημαντικά την κατάσταση της νόσου. Τα φάρμακα που αποκτώνται από το BTD μπορούν να λάβουν στενότερη καθοδήγηση, συμπεριλαμβανομένων ανώτερων αξιωματούχων του FDA κατά τη διάρκεια της έρευνας και ανάπτυξης, και είναι επιλέξιμα για κυλιόμενη ανασκόπηση και πιθανή προτεραιότητα κατά τη διάρκεια της επανεξέτασης, ώστε να διασφαλιστεί ότι οι ασθενείς θα έχουν νέες επιλογές θεραπείας στο συντομότερο χρονικό διάστημα.

Σύμφωνα με πληροφορίες που δημοσιεύθηκαν από το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων (CDE) της Εθνικής Υπηρεσίας Ιατρικών Προϊόντων (NMPA), το TAK-994 έχει λάβει σιωπηρή άδεια για κλινικές δοκιμές στην Κίνα τον Ιούλιο του 2020.

Το TAK-994 ανακαλύφθηκε από το εργαστήριο της Takeda' στο Shonan της Ιαπωνίας. Είναι μέρος του Ανοικτού Κέντρου Καινοτομίας του Πάρκου Καινοτομίας Υγείας Shonan και είναι ο κύριος υποψήφιος για το πρωτοποριακό franchise της Takeda' Αυτό το BTD σηματοδοτεί ένα σημαντικό ορόσημο στις επιταχυνόμενες προσπάθειες ανάπτυξης της Takeda' για να φέρει αυτή τη σημαντική δυνητική θεραπεία σε ασθενείς με NT1.

Ο FDA χορήγησε το TAK-994 BTD, εν μέρει βασισμένο σε πρώιμα και προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα. Αυτά τα δεδομένα υποδεικνύουν ότι σε ασθενείς με ΝΤ1, το TAK-994 μπορεί να βελτιώσει σημαντικά τα αντικειμενικά και υποκειμενικά αποτελέσματα μέτρησης της ημερήσιας εγρήγορσης. Επί του παρόντος, το TAK-994 βρίσκεται σε φάση 2 μελέτης (TAK-994-1501). Τα δεδομένα από την ολοκληρωμένη μελέτη Φάσης 2 θα ανακοινωθούν σε μελλοντικό επιστημονικό συνέδριο μετά την ολοκλήρωση της μελέτης.

Η Sarah Sheikh, επικεφαλής του τομέα της νευροεπιστήμης της Takeda', δήλωσε: «Οι ασθενείς με ναρκοληψία τύπου 1 έχουν υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας, κάτι που μπορεί να σημαίνει ότι συχνά κοιμούνται στη δουλειά ή στο σχολείο. Εάν εγκριθεί, το TAK-994 έχει τη δυνατότητα να αλλάξει την τρέχουσα αντιμετώπιση του NT1. Ο τρόπος επίλυσης του προβλήματος της εσωτερικής ανεπάρκειας ορεξίνης στον πυρήνα της νόσου. Η ορεξίνη παίζει βασικό ρόλο στη ρύθμιση του κύκλου ύπνου-αφύπνισης του ανθρώπινου σώματος και υποστηρίζει τις οδούς στον εγκέφαλο που προάγουν τη φυσική εγρήγορση του σώματος'."