Vitrakvi έχει εγκριθεί στο Ηνωμένο Βασίλειο για τη θεραπεία της NTRK Σύντηξης Συμπαγείς Όγκους

Γερμανικό φαρμακευτικό γίγαντα Bayer (Bayer) ακρίβεια ογκολογικό φάρμακο Vitrakvi (larotrectinib) έχει λάβει πρόσφατα καλά νέα στο Ηνωμένο Βασίλειο. Το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Κλινικής Βελτιστοποίησης (NICE) έχει εκδώσει οδηγίες για την έγκριση του Vitrakvi για χρήση στην Εθνική Υπηρεσία Υγείας (NHS) του Ηνωμένου Βασιλείου, για συμπαγείς όγκους που περιέχουν γονιδιακή σύντηξη με νευροτροφική ς τρανταίνης (NTRK) σε όγκους Παιδί και ενήλικες ασθενείς, συγκεκριμένα: ασθενείς με θετική γονιδιακή σύντηξη NTRK, τοπικά προχωρημένη, μεταστατική ή χειρουργική εκτομή μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές , και δεν υπάρχει ικανοποιητική εναλλακτική θεραπευτική επιλογή. Αξίζει να σημειωθεί ότι Vitrakvi είναι το πρώτο "απεριόριστο είδος καρκίνου (που δεν σχετίζονται με ιστολογία)" φάρμακο που παρέχεται από το Ηνωμένο Βασίλειο μέσω του Ταμείου Φαρμάκων για τον Καρκίνο (CDF) για τους ασθενείς με NHS.

Το Vitrakvi είναι ένας πρωτοπόρος από του στόματος αναστολέας tRK, ο οποίος είναι μια ιστολογία-ανεξάρτητη μέθοδος θεραπείας, ειδικά σχεδιασμένη για τη θεραπεία όγκων που μεταφέρουν σύντηξη γονιδίων NTRK, ανεξάρτητα από το πού προέρχεται ο όγκος από το σώμα. TRK σύντηξης με γνώμονα όγκους μπορεί να συμβεί σε διάφορα μέρη του σώματος, συνήθως σε σπάνιες τύπους όγκων, και συμβατικές επιλογές θεραπείας (όπως χειρουργική επέμβαση, χημειοθεραπεία, ακτινοθεραπεία, κλπ.) μπορεί να μην είναι ικανοποιητική. Το Vitrakvi έχει ισχυρή αποτελεσματικότητα σε παιδιά και ενήλικες με όγκους σύντηξης TRK, συμπεριλαμβανομένων των όγκων του πρωτογενούς κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) και των εγκεφαλικών μεταστάσεων, οι οποίες μπορούν να παρέχουν υψηλά ποσοστά ύφεσης και διαρκείς ύφεση.

Στα τέλη Νοεμβρίου 2018, το Vitrakvi έλαβε την πρώτη παρτίδα στον κόσμο στις Ηνωμένες Πολιτείες, αποτελώντας τον πρώτο αναστολέα της από του στόματος TRK που εγκρίθηκε στην ιστορία και το πρώτο «απεριόριστο είδος καρκίνου, αντικαρκινικό φάρμακο ευρέος φάσματος που δεν σχετίζεται με τον τύπο του όγκου, άνοιξε μια νέα εποχή «αγνωστικιστικής» θεραπείας του όγκου. Επί του παρόντος, το Vitrakvi έχει εγκριθεί σε πολλές χώρες και περιοχές σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένης της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Η απόφαση της NICE στο Ηνωμένο Βασίλειο βασίστηκε σε συγκεντρωτικά δεδομένα από συνολικά 102 ασθενείς από τη μελέτη Φάσης Ι ενηλίκων ασθενών, τη μελέτη Phase II NAVIGATE ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών και τη μελέτη Φάσης Ι / II SCOUT παιδιατρικών ασθενών, εκ των οποίων 93 ασθενείς προέρχονταν από την κύρια ομάδα ανάλυσης και 9 άλλοι Ασθενείς με πρωτοπαθείς όγκους του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η θεραπεία με Vitrakvi έδειξε υψηλό ποσοστό ύφεσης, διαρκή και ταχεία ύφεση. Τα συγκεκριμένα δεδομένα είναι τα: Το κύριο σύνολο ανάλυσης δείχνει ότι το συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) είναι 72% (95% CI: 62,81), εκ των οποίων το πλήρες ποσοστό ανταπόκρισης (CR) είναι 16% και το ποσοστό μερικής ανταπόκρισης (PR) είναι 55%. Σε μια άλλη πρόσθετη ανάλυση, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με πρωτογενές ΚΝΣ, το ORR ήταν 67% (95% CI: 57,76), με CR 15% και PR 51%.

Κατά τη στιγμή της κύριας ανάλυσης, ο διάμεσος χρόνος έως την πρώτη ανταπόκριση για τους ασθενείς που έλαβαν Viktarvy ήταν 1,81 μήνες. Κατά τη στιγμή της ανάλυσης, δεν είχε επιτευχθεί η διάμεση διάρκεια της ύφεσης (εύρος: 1,6+ έως 38,7+ μήνες) και το 75% των ασθενών είχαν διάρκεια ύφεσης ≥12 μήνες. Από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία, το 88% (95% CI: 81,95) ήταν ακόμη ζωντανοί ένα χρόνο μετά την έναρξη της θεραπείας. Κατά τη στιγμή της ανάλυσης, η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) δεν έχει επιτευχθεί. Αξιολογήθηκε η ασφάλεια 125 ασθενών με γονιδιακή σύντηξη NTRK. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες (AE) ήταν βαθμού 1 ή βαθμού 2. Μόνο το 3% των ασθενών χρειάστηκε να διακόψει τη θεραπεία μόνιμα λόγω των AE που εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Δεκαεννέα (15%) ασθενείς ανέφεραν μείωση της δόσης, εκ των οποίων 10 (8%) οφείλονταν σε ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που οδήγησαν σε μείωση της δόσης εμφανίστηκαν κατά τους πρώτους τρεις μήνες της θεραπείας.

Η θεραπεία με Viktarvy ενηλίκων και παιδιών με καρκίνο με γνώμονα τη σύντηξη trk έχει κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής των ασθενών (QoL). Σε δύο παγκόσμιες πολυκεντρικές κλινικές δοκιμές, το 60% των ενηλίκων ασθενών ανέφεραν βελτίωση στη βαθμολογία eORTC QLQ-C30 για την παγκόσμια υγεία. Για τους παιδιατρικούς ασθενείς, το 76% των ασθενών ανέφεραν βελτίωση της συνολικής βαθμολογίας του PedsQL.

Amanda Cunnington, Διευθυντής της Bayer Ηνωμένο Βασίλειο των φαρμάκων για τους ασθενείς, δήλωσε: «Η Bayer χαιρετίζει τη σύσταση της ΝΊΚΑΙΑς για Viktarvy, διότι θα δώσει κλινικούς ιατρούς στο Ηνωμένο Βασίλειο την πρώτη ευκαιρία για την παροχή ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με TRK σύντηξης με γνώμονα τον καρκίνο να στοχεύσει την ασθένεια τους Οδηγός-ειδικές θεραπείες. Η Bayer είναι υπερήφανη που συνεργάζεται με τη NICE και το Εθνικό Σύστημα Υπηρεσιών του Ηνωμένου Βασιλείου (NHS) καθ' όλη τη διάρκεια της αξιολόγησης αυτής της πρωτοποριακής θεραπείας για να φέρει έναν νέο δυνητικά ευεργετικό από του στόματος πληθυσμό σε ασθενείς με καρκίνο που οδηγούνται από τις επιλογές θεραπείας σύντηξης TRK. "

Ntrk σύντηξη γονιδίων είναι μια ανώμαλη γενετική αλλαγή που υπάρχει σε ένα ευρύ φάσμα όγκων, που οδηγεί σε ανεξέλεγκτη σηματοδότηση TRK και την ανάπτυξη του όγκου. Όλο και περισσότερα στοιχεία δείχνουν ότι το γονίδιο NTRKs κωδικοποίηση TRKs πρωτεΐνη μπορεί να είναι ασυνήθιστα λιωμένο με άλλα γονίδια, δημιουργώντας σήματα που μπορεί να προκαλέσει καρκίνο να αυξηθεί σε πολλά μέρη του σώματος. Ο καρκίνος σύντηξης TRK είναι γενικά σπάνιος, επηρεάζοντας όχι περισσότερους από μερικές χιλιάδες ασθενείς στην Ευρώπη κάθε χρόνο. Η σύντηξη TRK μπορεί να επηρεάσει παιδιά και ενήλικες και εμφανίζεται σε διαφορετικές συχνότητες σε διαφορετικούς τύπους όγκων.

Το δραστικό φαρμακευτικό συστατικό του Vitrakvi είναι το larotrectinib, το οποίο είναι ένας ισχυρός, από του στόματος, εκλεκτικός αναστολέας της κινάσης των υποδοχέων τροπομυοσίνης (TRKs) σχεδιασμένος για να στοχεύει άμεσα το TRK (συμπεριλαμβανομένων των TRKB, TRKB και TRKC), με αποτέλεσμα το κλείσιμο του TRK να συνδυάζει την οδό σήματος της ανάπτυξης του όγκου. Ο καρκίνος σύντηξης TRK είναι γενικά σπάνιος και δεν επηρεάζει περισσότερους από μερικές χιλιάδες ασθενείς στην Ευρώπη κάθε χρόνο. Η ασθένεια μπορεί να επηρεάσει παιδιά και ενήλικες και εμφανίζεται σε διαφορετικές συχνότητες σε διαφορετικούς όγκους. Σε κλινικές μελέτες, το Vitrakvi διερευνήθηκε και αντιμετωπίστηκε 29 συμπαγείς όγκους με διαφορετικές ιστολογίες. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι Vitrakvi έχει σημαντική και ανθεκτική αντικαρκινική δραστηριότητα κατά των όγκων σύντηξης TRK, συμπεριλαμβανομένων των πρωτογενών όγκων του ΚΝΣ και μεταστάσεις του εγκεφάλου, ανεξάρτητα από την ηλικία του ασθενούς και ιστολογία του όγκου.

Πηγή:ΩραίαApproves από του στόματος φάρμακο VITRAKVI (larotrectinib), η πρώτη ιστολογία-ανεξάρτητη θεραπεία που διατίθεται στην Αγγλία, για παιδιά και ενήλικες με καρκίνο που οδηγείται από τη σύντηξη TRK